KL001을 이용한 중증 B형 혈우병 치료제의 안전성 및 유효성 임상 연구
2023년 11월 5일 업데이트: He Huang, Zhejiang University
이는 잔류 FIX 수준이 2 IU/dl 이하인 혈우병 B 대상자를 대상으로 KL001 주사액의 안전성과 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 비무작위, 비통제 용량 증량 예비 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 잔류 FIX 수준이 2 IU/dl 이하인 혈우병 B 대상자를 대상으로 KL001 주사액의 안전성과 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 비무작위, 비통제 용량 증량 예비 연구입니다.
9명의 피험자가 등록되어 세 가지 다른 용량의 KL001이 투여됩니다.
대상자는 사전 동의를 제공한 후 KL001 투여 최대 1개월 전에 선별 평가를 받게 됩니다.
모든 피험자는 52주 동안 안전성 관찰을 받게 되며, 총 5년간 KL001의 장기 안전성을 평가하기 위한 연장 연구에 등록하도록 권장됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
9
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: He Huang, PhD&MD
- 전화번호: +86 13605714822
- 이메일: huanghe@zju.edu.cn
연구 연락처 백업
- 이름: Yongxian Hu, PhD&MD
- 전화번호: +8615957162012
- 이메일: huyongxian2000@aliyun.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 ≥12세.
- 중등도/중증 또는 중증 혈우병 B(기준선 FIX 활성도 정상 또는 문서화된 FIX 활성도의 2% 이하 2%).
- FIX로 주문형 치료가 필요한 연간 최소 3회의 출혈 에피소드 또는 FIX의 예방 요법으로 치료합니다.
- 재조합 또는 혈장 유래 FIX 단백질 제품에 대한 최소 100일 노출 이력.
- 외인성 FIX 단백질 제품에 대한 중화 항체가 없습니다.
- 연구 절차 및 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 만성 염증성 근육 질환을 앓고 있습니다.
- B형 간염 또는 C형 간염에 양성입니다.
- HIV-1 또는 HIV-2 감염 및 CD4+T 세포 수가 200/μL 이하인 경우.
- 혈전증의 병력 또는 혈전증에 대한 감수성.
- 다른 유전자 치료 연구에 현재 또는 이전에 참여하고 있는 경우.
- 연구자가 피험자에게 위험이 되거나 연구를 방해할 수 있다고 생각하는 기타 중요한 의학적 상태가 있습니까?
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: KL001 주사액
피험자에게는 2.5x10^12 vg/kg ~ 1.0x10^13 vg/kg의 세 가지 다른 용량의 KL001 주사액을 투여하게 됩니다.
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피험자에게는 2.5x10^12 vg/kg의 KL001 단일 용량을 투여하게 됩니다.
다른 이름들:
피험자에게는 5.0x10^12 vg/kg의 KL001 단일 용량을 투여하게 됩니다.
다른 이름들:
피험자에게는 1.0x10^13 vg/kg의 KL001 단일 용량을 투여하게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용 발생률
기간: 연구 완료까지 주입, 약 52주
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이상사례 및 심각한 이상사례의 수와 심각도 및 KL001과의 관계
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연구 완료까지 주입, 약 52주
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KL001 AAV 벡터 캡시드 단백질에 대한 항체
기간: 연구 완료까지 주입, 약 52주
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AAV 캡시드에 대한 면역 반응은 최대 52주 투여 후 여러 시점에서 수집된 혈장 샘플에서 AAV 캡시드 단백질에 대한 총 항체 및 중화 항체를 측정하여 평가됩니다.
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연구 완료까지 주입, 약 52주
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인자 IX 억제제
기간: 연구 완료까지 주입, 약 52주
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벡터 유래 제9인자 단백질에 대한 억제제 개발은 베데스다 방법을 사용하여 측정됩니다.
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연구 완료까지 주입, 약 52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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벡터 기반 FIX: C 활동 수준
기간: 투여일부터 52주차까지
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벡터 유래 FIX: C의 최고 및 정상 상태 활동 수준
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투여일부터 52주차까지
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KL001 주입 전후의 연간 출혈율
기간: 투여일부터 52주차까지
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연간 출혈율(ABR)은 52주차까지 모든 피험자에 대해 계산됩니다.
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투여일부터 52주차까지
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FIX의 연간 사용량
기간: 투여일부터 52주차까지
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주문형 FIX 대체 요법의 사용은 투여된 용량(IU/kg)별로 기록되었으며, FIX 대체 요법의 연간 사용량은 52주차까지 모든 대상체에 대해 계산되었습니다.
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투여일부터 52주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: He Huang, PhD&MD, First Affiliated Hospital of Zhejiang University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2023년 11월 20일
기본 완료 (추정된)
2024년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2025년 7월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 11월 5일
처음 게시됨 (실제)
2023년 11월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 11월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 11월 5일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CP-KL001-001/01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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