Estudo clínico de segurança e eficácia do tratamento de hemofilia B grave com KL001
5 de novembro de 2023 atualizado por: He Huang, Zhejiang University
Este é um estudo piloto aberto, não randomizado e não controlado de escalonamento de dose para avaliar a segurança e eficácia da solução injetável KL001 em indivíduos com hemofilia B com níveis residuais de FIX ≤2 UI/dl.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo piloto aberto, não randomizado e não controlado de escalonamento de dose para avaliar a segurança e eficácia da solução injetável KL001 em indivíduos com hemofilia B com níveis residuais de FIX ≤2 UI/dl.
Nove indivíduos serão inscritos e administrados com três doses diferentes de KL001.
Os participantes fornecerão consentimento informado e, em seguida, serão submetidos a avaliações de triagem até 1 mês antes da administração de KL001.
Todos os indivíduos serão submetidos a observação de segurança por 52 semanas e serão incentivados a se inscrever em um estudo de extensão para avaliar a segurança a longo prazo do KL001 por um total de 5 anos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
9
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: He Huang, PhD&MD
- Número de telefone: +86 13605714822
- E-mail: huanghe@zju.edu.cn
Estude backup de contato
- Nome: Yongxian Hu, PhD&MD
- Número de telefone: +8615957162012
- E-mail: huyongxian2000@aliyun.com
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ≥12 anos de idade.
- Hemofilia B moderada/grave ou grave (atividade basal do FIX ≤2% da história normal ou documentada de atividade do FIX ≤2%).
- Pelo menos 3 episódios hemorrágicos por ano que requerem tratamento sob demanda com FIX OU são tratados com um regime profilático de FIX.
- Histórico de exposição de pelo menos 100 dias a produtos de proteína FIX recombinantes ou derivados de plasma.
- Sem anticorpos neutralizantes para produtos proteicos FIX exógenos.
- Disposto e capaz de cumprir os procedimentos e requisitos do estudo.
Critério de exclusão:
- Sofrendo de doença muscular inflamatória crônica.
- Positivo em Hepatite B ou Hepatite C.
- Infecção por HIV-1 ou HIV-2 e contagem de células T CD4+ ≤ 200/ μL.
- História de trombose ou suscetibilidade à trombose.
- Participação atual ou anterior em outro estudo de terapia genética.
- Tem qualquer outra condição médica significativa que o investigador considere que seria um risco para o sujeito ou que impediria o estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Solução de injeção KL001
Os indivíduos receberão três doses diferentes de solução injetável KL001 de 2,5x10^12 vg/kg a 1,0x10^13 vg/kg.
|
Os indivíduos receberão uma dose única de KL001 a 2,5x10^12 vg/kg.
Outros nomes:
Os indivíduos receberão dose única de KL001 a 5,0x10^12 vg/kg.
Outros nomes:
Os indivíduos receberão dose única de KL001 a 1,0x10^13 vg/kg.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Incidência de eventos adversos relacionados ao tratamento
Prazo: Infusão até a conclusão do estudo, cerca de 52 semanas
|
Número e gravidade de eventos adversos e eventos adversos graves e relação com KL001
|
Infusão até a conclusão do estudo, cerca de 52 semanas
|
|
Anticorpo contra a proteína do capsídeo do vetor KL001 AAV
Prazo: Infusão até a conclusão do estudo, cerca de 52 semanas
|
A resposta imunológica contra o capsídeo do AAV será avaliada pela medição do anticorpo total e do anticorpo neutralizante contra a proteína do capsídeo do AAV em amostras de plasma coletadas em vários momentos após a dosagem até 52 semanas
|
Infusão até a conclusão do estudo, cerca de 52 semanas
|
|
Inibidor do fator IX
Prazo: Infusão até a conclusão do estudo, cerca de 52 semanas
|
O desenvolvimento do inibidor contra a proteína Fator IX derivada do vetor será medido usando o método Bethesda
|
Infusão até a conclusão do estudo, cerca de 52 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
FIX derivado de vetor: níveis de atividade C
Prazo: Do dia de dosagem até a semana 52
|
Níveis de atividade de pico e estado estacionário de FIX derivado de vetor: C
|
Do dia de dosagem até a semana 52
|
|
A taxa de sangramento anualizada antes e depois da infusão de KL001
Prazo: Do dia de dosagem até a semana 52
|
A taxa de sangramento anualizada (ABR) será calculada para todos os indivíduos até a semana 52
|
Do dia de dosagem até a semana 52
|
|
O uso anualizado do FIX
Prazo: Do dia de dosagem até a semana 52
|
O uso de terapia de reposição de FIX sob demanda foi registrado por dose (UI/kg) administrada, e o uso anual de terapia de reposição de FIX foi calculado para todos os indivíduos até a semana 52.
|
Do dia de dosagem até a semana 52
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: He Huang, PhD&MD, First affiliated Hospital of Zhejiang University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
20 de novembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
30 de junho de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
10 de julho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de outubro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de novembro de 2023
Primeira postagem (Real)
7 de novembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de novembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de novembro de 2023
Última verificação
1 de novembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CP-KL001-001/01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .