Клиническое исследование безопасности и эффективности лечения тяжелой гемофилии B с помощью KL001
5 ноября 2023 г. обновлено: He Huang, Zhejiang University
Это открытое, нерандомизированное, неконтролируемое пилотное исследование с увеличением дозы для оценки безопасности и эффективности инъекционного раствора KL001 у пациентов с гемофилией B с остаточным уровнем FIX ≤2 МЕ/дл.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое, нерандомизированное, неконтролируемое пилотное исследование с увеличением дозы для оценки безопасности и эффективности инъекционного раствора KL001 у пациентов с гемофилией B с остаточным уровнем FIX ≤2 МЕ/дл.
Девять субъектов будут включены в исследование и получат три разные дозы KL001.
Субъекты дадут информированное согласие, а затем пройдут скрининговые обследования за 1 месяц до введения KL001.
Все субъекты будут подвергаться наблюдению за безопасностью в течение 52 недель, и им будет предложено принять участие в дополнительном исследовании для оценки долгосрочной безопасности KL001 в течение всего 5 лет.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
9
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: He Huang, PhD&MD
- Номер телефона: +86 13605714822
- Электронная почта: huanghe@zju.edu.cn
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Yongxian Hu, PhD&MD
- Номер телефона: +8615957162012
- Электронная почта: huyongxian2000@aliyun.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчина ≥12 лет.
- Умеренная/тяжелая или тяжелая гемофилия B (исходная активность FIX ≤2% от нормальной или документально подтвержденная активность FIX в анамнезе ≤2%).
- По крайней мере, 3 эпизода кровотечения в год, требующие лечения FIX OR, лечат профилактическим режимом FIX.
- Не менее 100 дней истории воздействия рекомбинантных или плазменных белковых продуктов FIX.
- Нет нейтрализующих антител к экзогенным белковым продуктам FIX.
- Желание и возможность соблюдать процедуры и требования обучения.
Критерий исключения:
- Страдает хроническим воспалительным заболеванием мышц.
- Положительный результат при гепатите В или гепатите С.
- Инфекция ВИЧ-1 или ВИЧ-2 и количество CD4+Т-клеток ≤ 200/мкл.
- История тромбоза или предрасположенность к тромбозу.
- Текущее или предыдущее участие в другом исследовании генной терапии.
- Имеет какое-либо другое серьезное заболевание, которое, по мнению исследователя, может представлять опасность для субъекта или препятствовать исследованию.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: KL001 раствор для инъекций
Субъектам будут вводиться три разные дозы инъекционного раствора KL001: от 2,5x10^12 г/кг до 1,0x10^13 г/кг.
|
Субъектам будет назначена однократная доза KL001 в дозе 2,5x10^12 г/кг.
Другие имена:
Субъектам будет введена однократная доза KL001 в дозе 5,0x10^12 г/кг.
Другие имена:
Субъектам будет введена однократная доза KL001 в дозе 1,0x10^13 г/кг.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: Инфузия до завершения исследования, около 52 недель.
|
Количество и тяжесть нежелательных явлений, а также серьезных нежелательных явлений и связь с KL001.
|
Инфузия до завершения исследования, около 52 недель.
|
|
Антитела против капсидного белка вектора AAV KL001
Временное ограничение: Инфузия до завершения исследования, около 52 недель.
|
Иммунный ответ против капсида AAV будет оцениваться путем измерения общего количества антител и нейтрализующих антител против капсидного белка AAV в образцах плазмы, собранных в несколько моментов времени после введения дозы в течение 52 недель.
|
Инфузия до завершения исследования, около 52 недель.
|
|
Ингибитор фактора IX
Временное ограничение: Инфузия до завершения исследования, около 52 недель.
|
Разработка ингибитора векторного белка фактора IX будет измеряться с использованием метода Bethesda.
|
Инфузия до завершения исследования, около 52 недель.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
векторное FIX: уровни активности C
Временное ограничение: От дня приема до 52-й недели
|
Пиковые и установившиеся уровни активности векторного FIX: C
|
От дня приема до 52-й недели
|
|
Годовая частота кровотечений до и после инфузии KL001
Временное ограничение: От дня приема до 52-й недели
|
Годовая частота кровотечений (ABR) будет рассчитана для всех субъектов до 52-й недели.
|
От дня приема до 52-й недели
|
|
Годовое использование FIX
Временное ограничение: От дня приема до 52-й недели
|
Использование заместительной терапии FIX по требованию регистрировали по введенной дозе (МЕ/кг), а годовое использование заместительной терапии FIX рассчитывали для всех субъектов до 52-й недели.
|
От дня приема до 52-й недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: He Huang, PhD&MD, First affiliated Hospital of Zhejiang University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
20 ноября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 июня 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
10 июля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
31 октября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 ноября 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 ноября 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 ноября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
5 ноября 2023 г.
Последняя проверка
1 ноября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CP-KL001-001/01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .