Säkerhet och effekt Klinisk studie av svår hemofili B-behandling med KL001
5 november 2023 uppdaterad av: He Huang, Zhejiang University
Detta är en öppen, icke-randomiserad, okontrollerad pilotstudie med dosökning för att utvärdera säkerheten och effekten av KL001 injektionslösning hos patienter med hemofili B med ≤2 IE/dl kvarvarande FIX-nivåer.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen, icke-randomiserad, okontrollerad pilotstudie med dosökning för att utvärdera säkerheten och effekten av KL001 injektionslösning hos patienter med hemofili B med ≤2 IE/dl kvarvarande FIX-nivåer.
Nio försökspersoner kommer att skrivas in och administreras med tre olika doser av KL001.
Försökspersoner kommer att ge informerat samtycke och sedan genomgå screeningbedömningar upp till 1 månad innan administrering av KL001.
Alla försökspersoner kommer att genomgå 52 veckors säkerhetsobservation och kommer att uppmuntras att delta i en förlängningsstudie för att utvärdera långsiktig säkerhet för KL001 under totalt 5 år.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
9
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: He Huang, PhD&MD
- Telefonnummer: +86 13605714822
- E-post: huanghe@zju.edu.cn
Studera Kontakt Backup
- Namn: Yongxian Hu, PhD&MD
- Telefonnummer: +8615957162012
- E-post: huyongxian2000@aliyun.com
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man ≥12 år.
- Måttlig/svår eller svår hemofili B (baslinje FIX-aktivitet ≤2 % av normal eller dokumenterad historia av FIX-aktivitet ≤2 %).
- Minst 3 blödningsepisoder per år som kräver on-demand-behandling med FIX OR behandlas med en profylaktisk regim av FIX.
- Minst 100 dagars exponeringshistoria för rekombinanta eller plasmahärledda FIX-proteinprodukter.
- Inga neutraliserande antikroppar mot exogena FIX-proteinprodukter.
- Vill och kan följa studieprocedurer och krav.
Exklusions kriterier:
- Lider av kronisk inflammatorisk muskelsjukdom.
- Positiv vid hepatit B eller hepatit C.
- Infektion med HIV-1 eller HIV-2 och CD4+T-cellantal ≤ 200/μL.
- Historik med trombos eller känslighet för trombos.
- Nuvarande eller tidigare deltagande i annan genterapistudie.
- Har något annat betydande medicinskt tillstånd som utredaren anser skulle utgöra en risk för försökspersonen eller skulle försvåra studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: KL001 injektionslösning
Försökspersonerna kommer att doseras med tre olika doser av KL001 injektionslösning på 2,5x10^12 vg/kg till 1,0x10^13 vg/kg.
|
Försökspersonerna kommer att doseras med en enkeldos av KL001 vid 2,5x10^12 vg/kg.
Andra namn:
Försökspersonerna kommer att doseras med en enkeldos av KL001 vid 5,0x10^12 vg/kg.
Andra namn:
Försökspersonerna kommer att doseras med en enkeldos av KL001 vid 1,0x10^13 vg/kg.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: Infusion till slutförandet av studien, ca 52 veckor
|
Antal och svårighetsgrad av biverkningar och allvarliga biverkningar samt samband med KL001
|
Infusion till slutförandet av studien, ca 52 veckor
|
|
Antikropp mot KL001 AAV vektorkapsidprotein
Tidsram: Infusion till slutförandet av studien, ca 52 veckor
|
Immunsvar mot AAV-kapsid kommer att utvärderas genom mätning av den totala antikroppen och neutraliserande antikropp mot AAV-kapsidprotein i plasmaprover som samlas in vid flera tidpunkter efter dosering upp till 52 veckor
|
Infusion till slutförandet av studien, ca 52 veckor
|
|
Faktor IX-hämmare
Tidsram: Infusion till slutförandet av studien, ca 52 veckor
|
Utveckling av inhibitor mot vektorhärlett faktor IX-protein kommer att mätas med bethesda-metoden
|
Infusion till slutförandet av studien, ca 52 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
vektorhärledd FIX: C-aktivitetsnivåer
Tidsram: Från doseringsdag till vecka 52
|
Topp- och steady-state aktivitetsnivåer för vektorhärledd FIX: C
|
Från doseringsdag till vecka 52
|
|
Den årliga blödningshastigheten före och efter KL001-infusion
Tidsram: Från doseringsdag till vecka 52
|
Den årliga blödningsfrekvensen (ABR) kommer att beräknas för alla försökspersoner till och med vecka 52
|
Från doseringsdag till vecka 52
|
|
Den årliga användningen av FIX
Tidsram: Från doseringsdag till vecka 52
|
Användningen av FIX-ersättningsterapi på begäran registrerades efter administrerad dos (IE/kg) och den årliga användningen av FIX-ersättningsterapi beräknades för alla försökspersoner till och med vecka 52.
|
Från doseringsdag till vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: He Huang, PhD&MD, First affiliated Hospital of Zhejiang University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
20 november 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
30 juni 2024
Avslutad studie (Beräknad)
10 juli 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
31 oktober 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 november 2023
Första postat (Faktisk)
7 november 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 november 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 november 2023
Senast verifierad
1 november 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CP-KL001-001/01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .