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Studio clinico sulla sicurezza e sull'efficacia del trattamento dell'emofilia B grave con KL001

5 novembre 2023 aggiornato da: He Huang, Zhejiang University
Si tratta di uno studio pilota in aperto, non randomizzato, non controllato, con incremento della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia della soluzione iniettabile KL001 in soggetti affetti da emofilia B con livelli di FIX residui ≤2 UI/dl.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio pilota in aperto, non randomizzato, non controllato, con incremento della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia della soluzione iniettabile KL001 in soggetti affetti da emofilia B con livelli di FIX residui ≤2 UI/dl. Nove soggetti verranno arruolati e trattati con tre diverse dosi di KL001. I soggetti forniranno il consenso informato e quindi verranno sottoposti a valutazioni di screening fino a 1 mese prima della somministrazione di KL001. Tutti i soggetti saranno sottoposti a osservazione sulla sicurezza per 52 settimane e saranno incoraggiati a iscriversi a uno studio di estensione per valutare la sicurezza a lungo termine di KL001 per un totale di 5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

9

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio di età ≥12 anni.
  2. Emofilia B moderata/grave o grave (attività FIX basale ≤2% del normale o storia documentata di attività FIX ≤2%).
  3. Almeno 3 episodi emorragici all'anno che richiedono un trattamento al bisogno con FIX OR sono trattati con un regime profilattico di FIX.
  4. Storia di esposizione di almeno 100 giorni a prodotti proteici FIX ricombinanti o derivati ​​dal plasma.
  5. Nessun anticorpo neutralizzante contro i prodotti proteici FIX esogeni.
  6. Disponibile e in grado di rispettare le procedure e i requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Soffre di malattia muscolare infiammatoria cronica.
  2. Positivo per epatite B o epatite C.
  3. Infezione da HIV-1 o HIV-2 e conta delle cellule CD4+T ≤ 200/μL.
  4. Storia di trombosi o predisposizione alla trombosi.
  5. Partecipazione attuale o precedente ad un altro studio di terapia genica.
  6. Presenta qualsiasi altra condizione medica significativa che, secondo lo sperimentatore, costituirebbe un rischio per il soggetto o ostacolerebbe lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Soluzione iniettabile KL001
Ai soggetti verranno somministrate tre diverse dosi di soluzione iniettabile KL001 da 2,5x10^12 vg/kg a 1,0x10^13 vg/kg.
Droga: Basso dosaggio KL001
Ai soggetti verrà somministrata una dose singola di KL001 a 2,5x10^12 vg/kg.
Altri nomi:
  • vettore rAAV
Droga: Dose media KL001
Ai soggetti verrà somministrata una dose singola di KL001 a 5,0x10^12 vg/kg.
Altri nomi:
  • vettore rAAV
Droga: KL001 ad alto dosaggio
Ai soggetti verrà somministrata una dose singola di KL001 a 1,0x10^13 vg/kg.
Altri nomi:
  • vettore rAAV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Infusione fino al completamento dello studio, circa 52 settimane
Numero e gravità degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi e relazione con KL001
Infusione fino al completamento dello studio, circa 52 settimane
Anticorpo contro la proteina del capside del vettore AAV KL001
Lasso di tempo: Infusione fino al completamento dello studio, circa 52 settimane
La risposta immunitaria contro il capside dell'AAV sarà valutata misurando l'anticorpo totale e l'anticorpo neutralizzante contro la proteina del capside dell'AAV nei campioni di plasma raccolti in più punti temporali dopo la somministrazione fino a 52 settimane
Infusione fino al completamento dello studio, circa 52 settimane
Inibitore del fattore IX
Lasso di tempo: Infusione fino al completamento dello studio, circa 52 settimane
Lo sviluppo dell'inibitore contro la proteina Fattore IX derivata da vettori sarà misurato utilizzando il metodo Bethesda
Infusione fino al completamento dello studio, circa 52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
FIX derivato da vettori: livelli di attività C
Lasso di tempo: Dal giorno della somministrazione alla settimana 52
Livelli di attività di picco e allo stato stazionario del FIX derivato da vettori: C
Dal giorno della somministrazione alla settimana 52
Il tasso di sanguinamento annualizzato prima e dopo l'infusione KL001
Lasso di tempo: Dal giorno della somministrazione alla settimana 52
Il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) sarà calcolato per tutti i soggetti fino alla settimana 52
Dal giorno della somministrazione alla settimana 52
L'utilizzo annualizzato di FIX
Lasso di tempo: Dal giorno della somministrazione alla settimana 52
L'uso della terapia sostitutiva con FIX al bisogno è stato registrato in base alla dose (UI/kg) somministrata e l'uso annualizzato della terapia sostitutiva con FIX è stato calcolato per tutti i soggetti fino alla settimana 52.
Dal giorno della somministrazione alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Zhejiang University

Investigatori

  • Investigatore principale: He Huang, PhD&MD, First Affiliated Hospital of Zhejiang University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

20 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2024

Completamento dello studio (Stimato)

10 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

7 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CP-KL001-001/01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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