Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie bezpečnosti a účinnosti léčby těžké hemofilie B s KL001

5. listopadu 2023 aktualizováno: He Huang, Zhejiang University
Toto je otevřená, nerandomizovaná, nekontrolovaná pilotní studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti injekčního roztoku KL001 u subjektů s hemofilií B se zbytkovými hladinami FIX ≤2 IU/dl.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená, nerandomizovaná, nekontrolovaná pilotní studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti injekčního roztoku KL001 u subjektů s hemofilií B se zbytkovými hladinami FIX ≤2 IU/dl. Devět subjektů bude zařazeno a budou jim podávány tři různé dávky KL001. Subjekty poskytnou informovaný souhlas a poté podstoupí screeningová hodnocení až 1 měsíc před podáním KL001. Všichni jedinci podstoupí 52týdenní pozorování bezpečnosti a budou vyzváni, aby se zapsali do prodloužené studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti KL001 po dobu celkem 5 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

9

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž ≥12 let.
  2. Středně těžká/těžká nebo těžká hemofilie B (výchozí aktivita FIX ≤ 2 % normální nebo zdokumentované anamnézy aktivity FIX ≤ 2 %).
  3. Alespoň 3 krvácivé epizody za rok, které vyžadují léčbu na vyžádání pomocí FIX OR, jsou léčeny profylaktickým režimem FIX.
  4. Nejméně 100denní historie expozice rekombinantním proteinovým produktům FIX nebo produktům FIX odvozeným z plazmy.
  5. Žádné neutralizační protilátky proti exogenním proteinovým produktům FIX.
  6. Ochota a schopnost dodržovat studijní postupy a požadavky.

Kritéria vyloučení:

  1. Trpící chronickým zánětlivým onemocněním svalů.
  2. Pozitivní u hepatitidy B nebo hepatitidy C.
  3. Infekce HIV-1 nebo HIV-2 a počet CD4+T buněk ≤ 200/μl.
  4. Trombóza v anamnéze nebo náchylnost k trombóze.
  5. Současná nebo předchozí účast v jiné studii genové terapie.
  6. Má jakýkoli jiný významný zdravotní stav, o kterém se zkoušející domnívá, že by pro subjekt představoval riziko nebo by bránil studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: KL001 injekční roztok
Subjektům budou podávány tři různé dávky injekčního roztoku KL001 v množství 2,5x10^12 vg/kg až 1,0x10^13 vg/kg.
Lék: Nízká dávka KL001
Subjektům bude podávána jedna dávka KL001 v dávce 2,5x10^12 vg/kg.
Ostatní jména:
  • rAAV vektor
Lék: Střední dávka KL001
Subjektům bude podávána jedna dávka KL001 v dávce 5,0 x 10^12 vg/kg.
Ostatní jména:
  • rAAV vektor
Lék: Vysoká dávka KL001
Subjektům bude podávána jedna dávka KL001 v dávce 1,0 x 10^13 vg/kg.
Ostatní jména:
  • rAAV vektor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Infuze do dokončení studie, asi 52 týdnů
Počet a závažnost nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod a vztah ke KL001
Infuze do dokončení studie, asi 52 týdnů
Protilátka proti KL001 AAV vektorovému kapsidovému proteinu
Časové okno: Infuze do dokončení studie, asi 52 týdnů
Imunitní odpověď proti kapsidě AAV bude hodnocena měřením celkové protilátky a neutralizační protilátky proti kapsidovému proteinu AAV ve vzorcích plazmy odebraných ve více časových bodech po dávkování až do 52 týdnů
Infuze do dokončení studie, asi 52 týdnů
Inhibitor faktoru IX
Časové okno: Infuze do dokončení studie, asi 52 týdnů
Vývoj inhibitoru proti proteinu faktoru IX odvozenému od vektoru bude měřen pomocí metody bethesda
Infuze do dokončení studie, asi 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
vektorově odvozená FIX: C úrovně aktivity
Časové okno: Ode dne dávkování do 52. týdne
Maximální a ustálené úrovně aktivity FIX odvozeného z vektoru: C
Ode dne dávkování do 52. týdne
Roční míra krvácení před a po infuzi KL001
Časové okno: Ode dne dávkování do 52. týdne
Roční míra krvácení (ABR) bude vypočítána pro všechny subjekty do týdne 52
Ode dne dávkování do 52. týdne
Roční využití FIX
Časové okno: Ode dne dávkování do 52. týdne
Použití substituční terapie FIX na vyžádání bylo zaznamenáváno podle podané dávky (IU/kg) a roční využití substituční terapie FIX bylo vypočteno pro všechny subjekty do 52. týdne.
Ode dne dávkování do 52. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zhejiang University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: He Huang, PhD&MD, First Affiliated Hospital of Zhejiang University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

20. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

10. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

7. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CP-KL001-001/01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B bez inhibitoru

Klinické studie na Nízká dávka KL001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit