Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet Klinisk undersøgelse af svær hæmofili B-behandling med KL001

5. november 2023 opdateret af: He Huang, Zhejiang University
Dette er et åbent, ikke-randomiseret, ukontrolleret, dosis-eskaleringspilotstudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​KL001-injektionsopløsning i hæmofili B-patienter med ≤2 IE/dl resterende FIX-niveauer.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, ikke-randomiseret, ukontrolleret, dosis-eskaleringspilotstudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​KL001-injektionsopløsning i hæmofili B-patienter med ≤2 IE/dl resterende FIX-niveauer. Ni forsøgspersoner vil blive indskrevet og administreret med tre forskellige doser af KL001. Forsøgspersoner vil give informeret samtykke og derefter gennemgå screeningsvurderinger op til 1 måned før administration af KL001. Alle forsøgspersoner vil gennemgå 52 ugers sikkerhedsobservation og vil blive opfordret til at tilmelde sig en forlængelsesundersøgelse for at evaluere langsigtet sikkerhed af KL001 i i alt 5 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

9

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand ≥12 år.
  2. Moderat/svær eller svær hæmofili B (baseline FIX-aktivitet ≤2 % af normal eller dokumenteret historie med FIX-aktivitet ≤2 %).
  3. Mindst 3 blødningsepisoder om året, der kræver on-demand-behandling med FIX OR, behandles med et profylaktisk regime med FIX.
  4. Mindst 100 dages eksponeringshistorie for rekombinante eller plasma-afledte FIX-proteinprodukter.
  5. Ingen neutraliserende antistoffer mod eksogene FIX-proteinprodukter.
  6. Villig og i stand til at overholde studieprocedurer og krav.

Ekskluderingskriterier:

  1. Lider af kronisk inflammatorisk muskelsygdom.
  2. Positiv ved hepatitis B eller hepatitis C.
  3. Infektion med HIV-1 eller HIV-2 og CD4+T-celletal ≤ 200/μL.
  4. Anamnese med trombose eller modtagelighed for trombose.
  5. Nuværende eller tidligere deltagelse i et andet genterapistudie.
  6. Har en anden væsentlig medicinsk tilstand, som efterforskeren mener ville være en risiko for forsøgspersonen eller ville hæmme undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: KL001 injektionsopløsning
Forsøgspersoner vil blive doseret med tre forskellige doser af KL001 injektionsopløsning ved 2,5x10^12 vg/kg til 1,0x10^13 vg/kg.
Medicin: Lav dosis KL001
Forsøgspersoner vil blive doseret med en enkelt dosis KL001 på 2,5x10^12 vg/kg.
Andre navne:
  • rAAV vektor
Medicin: Mellemdosis KL001
Forsøgspersoner vil blive doseret med en enkelt dosis KL001 på 5,0x10^12 vg/kg.
Andre navne:
  • rAAV vektor
Medicin: Højdosis KL001
Forsøgspersoner vil blive doseret med en enkelt dosis KL001 på 1,0x10^13 vg/kg.
Andre navne:
  • rAAV vektor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Infusion til afslutningen af ​​undersøgelsen, omkring 52 uger
Antal og sværhedsgrad af uønskede hændelser og alvorlige hændelser og forhold til KL001
Infusion til afslutningen af ​​undersøgelsen, omkring 52 uger
Antistof mod KL001 AAV vektor capsidprotein
Tidsramme: Infusion til afslutningen af ​​undersøgelsen, omkring 52 uger
Immunrespons mod AAV capsid vil blive evalueret ved måling af det totale antistof og neutraliserende antistof mod AAV capsidprotein i plasmaprøver indsamlet på flere tidspunkter efter dosering op til 52 uger
Infusion til afslutningen af ​​undersøgelsen, omkring 52 uger
Faktor IX-hæmmer
Tidsramme: Infusion til afslutningen af ​​undersøgelsen, omkring 52 uger
Udvikling af inhibitor mod vektor-afledt Faktor IX-protein vil blive målt ved hjælp af bethesda-metoden
Infusion til afslutningen af ​​undersøgelsen, omkring 52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
vektor-afledt FIX: C aktivitetsniveauer
Tidsramme: Fra doseringsdag til uge 52
Peak og steady-state aktivitetsniveauer af vektor-afledt FIX: C
Fra doseringsdag til uge 52
Den årlige blødningshastighed før og efter KL001-infusion
Tidsramme: Fra doseringsdag til uge 52
Den årlige blødningsrate (ABR) vil blive beregnet for alle forsøgspersoner til og med uge 52
Fra doseringsdag til uge 52
Den årlige brug af FIX
Tidsramme: Fra doseringsdag til uge 52
Brugen af ​​on-demand FIX-erstatningsterapi blev registreret efter indgivet dosis (IE/kg), og den årlige brug af FIX-erstatningsterapi blev beregnet for alle forsøgspersoner til og med uge 52.
Fra doseringsdag til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Zhejiang University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: He Huang, PhD&MD, First Affiliated Hospital of Zhejiang University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

20. november 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2024

Studieafslutning (Anslået)

10. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. oktober 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. november 2023

Først opslået (Faktiske)

7. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CP-KL001-001/01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B uden inhibitor

Kliniske forsøg med Lav dosis KL001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner