Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne bezpieczeństwa i skuteczności leczenia ciężkiej hemofilii B za pomocą KL001

5 listopada 2023 zaktualizowane przez: He Huang, Zhejiang University
Jest to otwarte, nierandomizowane, niekontrolowane badanie pilotażowe ze zwiększaniem dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności roztworu do wstrzykiwań KL001 u pacjentów chorych na hemofilię B z resztkowym poziomem FIX ≤2 jm/dl.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, nierandomizowane, niekontrolowane badanie pilotażowe ze zwiększaniem dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności roztworu do wstrzykiwań KL001 u pacjentów chorych na hemofilię B z resztkowym poziomem FIX ≤2 jm/dl. Do badania zostanie włączonych dziewięciu pacjentów, którym zostaną podane trzy różne dawki KL001. Uczestnicy wyrażą świadomą zgodę, a następnie przejdą badania przesiewowe do 1 miesiąca przed podaniem KL001. Wszyscy uczestnicy zostaną poddani 52-tygodniowej obserwacji bezpieczeństwa i będą zachęcani do wzięcia udziału w badaniu uzupełniającym w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa KL001 przez łącznie 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

9

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna w wieku ≥12 lat.
  2. Umiarkowana/ciężka lub ciężka hemofilia B (wyjściowa aktywność FIX ≤2% prawidłowej lub udokumentowanej historii aktywności FIX ≤2%).
  3. Co najmniej 3 epizody krwawienia rocznie wymagające leczenia na żądanie preparatem FIX OR są leczone profilaktycznym schematem leczenia preparatem FIX.
  4. Historia ekspozycji na rekombinowane lub pochodzące z osocza produkty białkowe FIX co najmniej 100 dni.
  5. Brak przeciwciał neutralizujących wobec egzogennych produktów białkowych FIX.
  6. Chęć i zdolność do przestrzegania procedur i wymagań związanych z nauką.

Kryteria wyłączenia:

  1. Cierpi na przewlekłą zapalną chorobę mięśni.
  2. Pozytywny wynik w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu B lub wirusowego zapalenia wątroby typu C.
  3. Zakażenie wirusem HIV-1 lub HIV-2 i liczba limfocytów T CD4+ ≤ 200/ µl.
  4. Historia zakrzepicy lub podatność na zakrzepicę.
  5. Obecny lub poprzedni udział w innym badaniu dotyczącym terapii genowej.
  6. Czy występuje jakikolwiek inny istotny stan chorobowy, który według badacza może stanowić ryzyko dla uczestnika lub utrudniać badanie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Roztwór do wstrzykiwań KL001
Osobnikom zostaną podane trzy różne dawki roztworu do wstrzykiwań KL001 w dawce od 2,5x10^12 vg/kg do 1,0x10^13 vg/kg.
Lek: Niska dawka KL001
Osobnikom zostanie podana pojedyncza dawka KL001 w ilości 2,5x10^12 vg/kg.
Inne nazwy:
  • wektor rAAV
Lek: Średnia dawka KL001
Osobnikom zostanie podana pojedyncza dawka KL001 w ilości 5,0x10^12 vg/kg.
Inne nazwy:
  • wektor rAAV
Lek: Wysoka dawka KL001
Osobnikom zostanie podana pojedyncza dawka KL001 w ilości 1,0x10^13 vg/kg.
Inne nazwy:
  • wektor rAAV

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Infuzja do zakończenia badania, około 52 tygodni
Liczba i nasilenie zdarzeń niepożądanych oraz poważnych zdarzeń niepożądanych i związek z KL001
Infuzja do zakończenia badania, około 52 tygodni
Przeciwciało przeciwko białku kapsydu wektora KL001 AAV
Ramy czasowe: Infuzja do zakończenia badania, około 52 tygodni
Odpowiedź immunologiczna przeciwko kapsydowi AAV będzie oceniana poprzez pomiar przeciwciał całkowitych i przeciwciał neutralizujących przeciwko białku kapsydu AAV w próbkach osocza pobranych w wielu punktach czasowych po podaniu dawki do 52 tygodni
Infuzja do zakończenia badania, około 52 tygodni
Inhibitor czynnika IX
Ramy czasowe: Infuzja do zakończenia badania, około 52 tygodni
Rozwój inhibitora białka czynnika IX pochodzącego z wektora będzie mierzony przy użyciu metody Bethesda
Infuzja do zakończenia badania, około 52 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
POPRAWKA pochodząca z wektora: poziomy aktywności C
Ramy czasowe: Od dnia dawkowania do 52. tygodnia
Szczytowe i ustalone poziomy aktywności FIX pochodzącego z wektora: C
Od dnia dawkowania do 52. tygodnia
Roczna częstość krwawień przed i po infuzji KL001
Ramy czasowe: Od dnia dawkowania do 52. tygodnia
Dla wszystkich pacjentów do 52. tygodnia zostanie obliczony roczny współczynnik krwawień (ABR).
Od dnia dawkowania do 52. tygodnia
Roczne wykorzystanie FIX
Ramy czasowe: Od dnia dawkowania do 52. tygodnia
Stosowanie terapii zastępczej FIX na żądanie rejestrowano według podanej dawki (j.m./kg) i obliczano roczne wykorzystanie terapii zastępczej FIX dla wszystkich pacjentów do 52. tygodnia.
Od dnia dawkowania do 52. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Zhejiang University

Śledczy

  • Główny śledczy: He Huang, PhD&MD, First Affiliated Hospital of Zhejiang University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

20 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

10 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CP-KL001-001/01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj