Sikkerhet og effekt Klinisk studie av alvorlig hemofili B-behandling med KL001
5. november 2023 oppdatert av: He Huang, Zhejiang University
Dette er en åpen, ikke-randomisert, ukontrollert, doseeskaleringspilotstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av KL001 injeksjonsoppløsning hos hemofili B-personer med ≤2 IE/dl gjenværende FIX-nivåer.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen, ikke-randomisert, ukontrollert, doseeskaleringspilotstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av KL001 injeksjonsoppløsning hos hemofili B-personer med ≤2 IE/dl gjenværende FIX-nivåer.
Ni forsøkspersoner vil bli registrert og administrert med tre forskjellige doser av KL001.
Forsøkspersonene vil gi informert samtykke og deretter gjennomgå screeningsvurderinger inntil 1 måned før administrasjon av KL001.
Alle forsøkspersoner vil gjennomgå 52 ukers sikkerhetsobservasjon og vil bli oppfordret til å melde seg på en utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet for KL001 i totalt 5 år.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
9
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: He Huang, PhD&MD
- Telefonnummer: +86 13605714822
- E-post: huanghe@zju.edu.cn
Studer Kontakt Backup
- Navn: Yongxian Hu, PhD&MD
- Telefonnummer: +8615957162012
- E-post: huyongxian2000@aliyun.com
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann ≥12 år.
- Moderat/alvorlig eller alvorlig hemofili B (baseline FIX-aktivitet ≤2 % av normal eller dokumentert historie med FIX-aktivitet ≤2 %).
- Minst 3 blødningsepisoder per år som krever behandling etter behov med FIX OR, behandles med et profylaktisk regime med FIX.
- Minst 100 dagers eksponeringshistorie for rekombinante eller plasmaavledede FIX-proteinprodukter.
- Ingen nøytraliserende antistoffer mot eksogene FIX-proteinprodukter.
- Villig og i stand til å etterkomme studieprosedyrer og krav.
Ekskluderingskriterier:
- Lider av kronisk inflammatorisk muskelsykdom.
- Positiv ved hepatitt B eller hepatitt C.
- Infeksjon med HIV-1 eller HIV-2 og CD4+T-celletall ≤ 200/μL.
- Anamnese med trombose eller følsomhet for trombose.
- Nåværende eller tidligere deltakelse i en annen genterapistudie.
- Har en annen betydelig medisinsk tilstand som etterforskeren mener ville være en risiko for forsøkspersonen eller ville hindre studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: KL001 injeksjonsløsning
Forsøkspersonene vil bli dosert med tre forskjellige doser av KL001 injeksjonsløsning på 2,5x10^12 vg/kg til 1,0x10^13 vg/kg.
|
Forsøkspersoner vil få en enkeltdose av KL001 på 2,5x10^12 vg/kg.
Andre navn:
Forsøkspersoner vil få en enkeltdose av KL001 på 5,0x10^12 vg/kg.
Andre navn:
Forsøkspersonene vil få en enkeltdose av KL001 på 1,0x10^13 vg/kg.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Infusjon til ferdigstillelse av studien, ca 52 uker
|
Antall og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser og forhold til KL001
|
Infusjon til ferdigstillelse av studien, ca 52 uker
|
|
Antistoff mot KL001 AAV vektorkapsidprotein
Tidsramme: Infusjon til ferdigstillelse av studien, ca 52 uker
|
Immunrespons mot AAV-kapsid vil bli evaluert ved måling av det totale antistoffet og nøytraliserende antistoff mot AAV-kapsidprotein i plasmaprøver samlet på flere tidspunkter etter dosering i opptil 52 uker
|
Infusjon til ferdigstillelse av studien, ca 52 uker
|
|
Faktor IX-hemmer
Tidsramme: Infusjon til ferdigstillelse av studien, ca 52 uker
|
Utvikling av inhibitor mot vektor-avledet Faktor IX-protein vil bli målt ved bruk av bethesda-metoden
|
Infusjon til ferdigstillelse av studien, ca 52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
vektor-avledet FIX: C aktivitetsnivåer
Tidsramme: Fra doseringsdag til uke 52
|
Topp- og steady-state aktivitetsnivåer av vektor-avledet FIX: C
|
Fra doseringsdag til uke 52
|
|
Den årlige blødningshastigheten før og etter KL001-infusjon
Tidsramme: Fra doseringsdag til uke 52
|
Den årlige blødningsraten (ABR) vil bli beregnet for alle forsøkspersoner gjennom uke 52
|
Fra doseringsdag til uke 52
|
|
Den årlige bruken av FIX
Tidsramme: Fra doseringsdag til uke 52
|
Bruken av FIX-erstatningsterapi etter behov ble registrert etter administrert dose (IE/kg), og den årlige bruken av FIX-erstatningsterapi ble beregnet for alle forsøkspersoner gjennom uke 52.
|
Fra doseringsdag til uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: He Huang, PhD&MD, First affiliated Hospital of Zhejiang University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
20. november 2023
Primær fullføring (Antatt)
30. juni 2024
Studiet fullført (Antatt)
10. juli 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
31. oktober 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. november 2023
Først lagt ut (Faktiske)
7. november 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. november 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. november 2023
Sist bekreftet
1. november 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CP-KL001-001/01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .