낭포성 섬유증 환자에서 SPL84의 안전성, 내약성, 약동학 및 예비 효능
2026년 5월 11일 업데이트: SpliSense Ltd.
SPL84의 안전성, 내약성, 약동학 및 예비 효능을 평가하기 위해 3849 +10 Kb C->T 돌연변이를 보유한 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 한 2a상, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 다중 증량 투여 연구
이 임상 시험의 목표는 약물 SPL84가 낭포성 섬유증(CF)이 있는 성인 환자에게 안전한지 알아보는 것입니다. 또한 약물이 특정 돌연변이가 있는 CF를 치료하는 데 효과가 있는지 알아볼 것입니다.
본 연구의 목적은 다음과 같습니다.
- 연구 약물인 SPL84의 다중 투여에 대한 안전성과 유효성을 테스트합니다.
- 여러 용량의 약물이 신체에서 어떻게 처리되는지 테스트
연구자들은 약물 SPL84를 위약(약물을 함유하지 않은 유사한 물질)과 비교하여 약물 SPL84가 안전한지, CF 치료에 효과가 있는지 확인할 것입니다.
참가자는 다음을 수행합니다.
SPL84제 또는 위약을 9주 동안 매주 흡입 복용 17.5주에 걸쳐 약 14회 내원하여 검진 및 검사
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
64
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90033
- 모병
- University of Southern California
-
연락하다:
- Study Coordinator
- 전화번호: +1 323 409 5383
- 이메일: lynn.fukushima@med.usc.edu
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, 미국, 80206
- 모병
- National Jewish Health
-
연락하다:
- Site Manager
- 전화번호: 303-270-2517
- 이메일: wilsona@njhealth.org
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 아직 모집하지 않음
- Boston Children's Hospital
-
연락하다:
- Julia Giancola
- 전화번호: 617-355-4171
- 이메일: Julia.Giancola@childrens.harvard.edu
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- CF와 돌연변이를 유발하는 두 가지 CF의 진단; CF 막횡단 전도도 조절기(CFTR) 유전자(동형접합체 또는 복합 이형접합체)의 한 대립유전자에 대한 3849+10 Kb C->T 돌연변이. 인증된 유전 연구소의 원본 문서가 필요합니다.
- 체질량지수(BMI) ≥ 17kg/m2.
- FEV1은 스크리닝에서 40-90% 예측됩니다.
- 참가자 보고서당 스크리닝 전 최소 180일(6개월) 동안 비흡연자 또는 베이퍼 흡연자.
제외 기준:
- 연구 개입과 함께 첫 번째 투여 후 30일 이내에 Kalydeco, Orkambi, Symdeko/Symkevi 또는 Trikafta/Kaftrio를 사용합니다.
- 연구 개입과 함께 첫 번째 투여 후 30일 이내에 모든 연구 약물(SPL84 제외) 또는 장치를 사용합니다.
- 스크리닝 전 마지막 6개월 동안 연속 3개월 이상 전신 스테로이드 사용, 또는 스크리닝 전 마지막 달에 전신 스테로이드 사용. 1 mg 이상의 흡입 스테로이드 사용.
- CF 약물의 사용(예: 흡입 항생제, 도르나제 알파(Pulmozyme), 고장성 식염수 및 물리치료는 스크리닝 전 28일 동안 안정적인 처방을 받아야 합니다. 예방을 위해 흡입형 항생제를 복용하는 참가자는 연구 개입으로 첫 번째 투여 전 최소 90일 동안 이러한 약물의 안정적인 처방을 받아야 합니다.
- 급성 상부 호흡기 또는 하기도 감염을 포함한 모든 급성 감염, 폐 악화, 폐 질환에 대한 치료법 변경, 또는 연구 개입으로 첫 번째 투여 전 14일 이내에 새로운 치료법을 시작하게 되는 모든 비 CF 관련 질병.
- 1일차 전 90일 이내에 30mL 이상의 객혈이 발생한 경우, 또는 연구 개입 시 첫 번째 투여 후 6개월 이내에 객혈로 인해 입원한 경우.
- 임상적으로 심각한 간경변증 및/또는 문서화된 문맥압 항진증이 특징인 간 질환.
- 장기 이식 이력.
- 투여 전 4주 이내에 코로나바이러스 질환(COVID-19) 감염이 기록되었습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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분무용 위약 용액
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활성 비교기: SPL84
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분무용 SPL84 솔루션
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Safety and Tolerability of SPL84 as evaluated by number of subjects with at least one treatment-related adverse event (AE) or serious adverse event (SAEs)
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Incidence, nature, and severity of AEs and SAEs
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal heart rate
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal respiratory rate
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal systolic and diastolic blood pressure
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal oximetry
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal temperature
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal hematology lab test results
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal biochemistry lab test results
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal urinalysis lab test results
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal electrocardiogram (ECG) parameters
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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using an ECG machine that automatically calculates heart rate and measure PR, QRS, QT, and QTc intervals
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal physical examination findings
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Complete physical examinations include general appearance, head, ears, eyes, nose, throat, thyroid, chest (heart, lungs), abdomen, skin, neurological, extremities, back, neck, musculoskeletal, and lymph nodes.
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal pulmonary function tests results
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Pulmonary function tests will be performed according to the American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS) and forced expiratory volume in 1 second (FEV1), forced vital capacity (FVC), and forced mid-expiratory flow (FEF25-75) will be measured
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal immunogenicity results
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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assessment of anti-SPL84 antibodies will be performed both in serum and sputum
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Characterization of pharmacokinetics (PK) of SPL84: maximum serum concentration (Cmax)
기간: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Characterization of PK of SPL84: Time to Cmax (Tmax)
기간: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Characterization of PK of SPL84: terminal elimination half-life (t1/2)
기간: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Characterization of PK of SPL84: Area under the curve to the final sample (AUC0-t)
기간: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Characterization of PK of SPL84: Area under the curve to infinity (AUC0-∞)
기간: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Characterization of PK of SPL84: Apparent clearance (CL/F)
기간: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Characterization of excretion of SPL84: concentration of SPL84 in urine
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or Day 85 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or Day 85 (Cohort 4)
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Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in percent predicted FEV1
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Pulmonary function tests will be performed according to the ATS/ERS
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in percent predicted FEF25-75
기간: Day 1 to Day 87 (Cohort 1-3) or Day 108 (Cohort 4)
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Day 1 to Day 87 (Cohort 1-3) or Day 108 (Cohort 4)
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Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Respiratory Symptom Score
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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The score for is standardized on a 0- to 100-point scale on which higher scores represent a higher quality of life
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in body weight
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Preliminary efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline of antibiotic treatment (Cohort 1-3 only)
기간: Day 1 through Day 87
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Day 1 through Day 87
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Cohort 1-3: Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal sputum microbiology results Cohort 4: Exploratory efficacy of SPL84 as assessed by number of participants with change in abnormal sputum microbiology result
기간: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Sputum microbiology will be performed with a microbiology based assay; organism growth will be identified.
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Exploratory efficacy of SPL84 as assessed by number of participants with change in Lung Clearance Index at 2.5% of starting concentration (LCI2.5)
기간: Day 1 to Day 85
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Measured using multiple breath washout (at select study sites only)
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Day 1 to Day 85
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 6월 24일
기본 완료 (추정된)
2027년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 5월 20일
처음 게시됨 (실제)
2024년 5월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 11일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SPL84-002
- 2024-511184-28 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .