Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Innocuité, tolérance, pharmacocinétique et efficacité préliminaire du SPL84 chez les patients atteints de fibrose kystique

11 mai 2026 mis à jour par: SpliSense Ltd.

Une étude de phase 2a, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle à doses croissantes multiples chez des patients atteints de fibrose kystique porteurs de la mutation C-> T de 3849 + 10 Kb pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité préliminaire du SPL84

Le but de cet essai clinique est de savoir si le médicament SPL84 est sans danger pour les patients adultes atteints de mucoviscidose (FK). Il apprendra également si le médicament agit pour traiter la mucoviscidose avec une mutation spécifique.

Le but de cette étude de recherche est de :

  • tester l'innocuité et l'efficacité de doses multiples du médicament à l'étude, SPL84
  • tester comment plusieurs doses du médicament sont traitées par le corps

Les chercheurs compareront le médicament SPL84 à un placebo (une substance similaire qui ne contient aucun médicament) pour voir si le médicament SPL84 est sûr et s'il est efficace pour traiter la FK.

Les participants :

Prenez le médicament SPL84 ou un placebo par inhalation chaque semaine pendant 9 semaines. Visitez la clinique environ 14 fois sur 17,5 semaines pour des examens et des tests.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

64

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Recrutement
        • University of Southern California
        • Contact:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • Recrutement
        • National Jewish Health
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de mucoviscidose et deux mutations provoquant la mucoviscidose ; Mutation C->T de 3849+10 Kb sur un allèle du gène du régulateur de conductance transmembranaire (CFTR) de la CF (homozygote ou hétérozygote composé). Une documentation source provenant d’un laboratoire de génétique certifié est requise.
  • Indice de masse corporelle (IMC) ≥ 17 kg/m2.
  • FEV1 40 à 90 % prédit lors du dépistage.
  • Non-fumeurs ou vapoteurs pendant au moins 180 jours (6 mois) avant le dépistage, selon le rapport du participant.

Critère d'exclusion:

  • Utilisation de Kalydeco, Orkambi, Symdeko/Symkevi ou Trikafta/Kaftrio dans les 30 jours suivant la première dose avec intervention de l'étude.
  • Utilisation de tout médicament expérimental (autre que SPL84) ou dispositif dans les 30 jours suivant la première dose avec intervention de l'étude.
  • Utilisation de stéroïdes systémiques pendant 3 mois consécutifs au cours des 6 derniers mois précédant le dépistage, ou utilisation de stéroïdes systémiques au cours du dernier mois précédant le dépistage. Utilisation de stéroïdes inhalés supérieurs à 1 mg.
  • Utilisation de médicaments contre la FK, p. les antibiotiques inhalés, la dornase alfa (Pulmozyme), la solution saline hypertonique et la physiothérapie doivent suivre un régime stable pendant la période de 28 jours précédant le dépistage ; les participants prenant des antibiotiques inhalés à des fins prophylactiques doivent suivre un régime stable de ces médicaments pendant au moins 90 jours avant la première dose avec l'intervention de l'étude.
  • Toute infection aiguë, y compris les infections aiguës des voies respiratoires supérieures ou inférieures, une exacerbation pulmonaire, des changements dans le traitement d'une maladie pulmonaire ou toute maladie non liée à la mucoviscidose qui entraîne le début d'un nouveau traitement dans les 14 jours précédant la première dose avec intervention de l'étude.
  • Hémoptysie supérieure à 30 ml dans les 90 jours précédant le jour 1, ou hospitalisation pour hémoptysie dans les 6 mois suivant la première dose avec intervention de l'étude.
  • Maladie du foie caractérisée par une cirrhose cliniquement significative et/ou une hypertension portale documentée.
  • Antécédents de toute transplantation d'organe.
  • Infection documentée par la maladie à coronavirus (COVID-19) dans les 4 semaines précédant l'administration.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Autre: Placebo
Solution placebo pour nébulisation
Comparateur actif: SPL84
Médicament: SPL84
Solution SPL84 pour nébulisation

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Safety and Tolerability of SPL84 as evaluated by number of subjects with at least one treatment-related adverse event (AE) or serious adverse event (SAEs)
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Incidence, nature, and severity of AEs and SAEs
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal heart rate
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal respiratory rate
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal systolic and diastolic blood pressure
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal oximetry
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal temperature
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal hematology lab test results
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal biochemistry lab test results
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal urinalysis lab test results
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal electrocardiogram (ECG) parameters
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
using an ECG machine that automatically calculates heart rate and measure PR, QRS, QT, and QTc intervals
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal physical examination findings
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Complete physical examinations include general appearance, head, ears, eyes, nose, throat, thyroid, chest (heart, lungs), abdomen, skin, neurological, extremities, back, neck, musculoskeletal, and lymph nodes.
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal pulmonary function tests results
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Pulmonary function tests will be performed according to the American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS) and forced expiratory volume in 1 second (FEV1), forced vital capacity (FVC), and forced mid-expiratory flow (FEF25-75) will be measured
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal immunogenicity results
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
assessment of anti-SPL84 antibodies will be performed both in serum and sputum
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Characterization of pharmacokinetics (PK) of SPL84: maximum serum concentration (Cmax)
Délai: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Characterization of PK of SPL84: Time to Cmax (Tmax)
Délai: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Characterization of PK of SPL84: terminal elimination half-life (t1/2)
Délai: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Characterization of PK of SPL84: Area under the curve to the final sample (AUC0-t)
Délai: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Characterization of PK of SPL84: Area under the curve to infinity (AUC0-∞)
Délai: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Characterization of PK of SPL84: Apparent clearance (CL/F)
Délai: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Characterization of excretion of SPL84: concentration of SPL84 in urine
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or Day 85 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or Day 85 (Cohort 4)
Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in percent predicted FEV1
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Pulmonary function tests will be performed according to the ATS/ERS
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in percent predicted FEF25-75
Délai: Day 1 to Day 87 (Cohort 1-3) or Day 108 (Cohort 4)
Day 1 to Day 87 (Cohort 1-3) or Day 108 (Cohort 4)
Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Respiratory Symptom Score
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
The score for is standardized on a 0- to 100-point scale on which higher scores represent a higher quality of life
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in body weight
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Preliminary efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline of antibiotic treatment (Cohort 1-3 only)
Délai: Day 1 through Day 87
Day 1 through Day 87
Cohort 1-3: Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal sputum microbiology results Cohort 4: Exploratory efficacy of SPL84 as assessed by number of participants with change in abnormal sputum microbiology result
Délai: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Sputum microbiology will be performed with a microbiology based assay; organism growth will be identified.
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Exploratory efficacy of SPL84 as assessed by number of participants with change in Lung Clearance Index at 2.5% of starting concentration (LCI2.5)
Délai: Day 1 to Day 85
Measured using multiple breath washout (at select study sites only)
Day 1 to Day 85

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

SpliSense Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2024

Première publication (Réel)

24 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SPL84-002
  • 2024-511184-28 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner