嚢胞性線維症患者におけるSPL84の安全性、忍容性、薬物動態、および予備有効性
2026年5月11日 更新者：SpliSense Ltd.
SPL84の安全性、忍容性、薬物動態、および予備有効性を評価するための、3849 +10 Kb C->T変異を持つ嚢胞性線維症患者を対象とした第2a相無作為化プラセボ対照二重盲検複数漸増用量試験
この臨床試験の目的は、薬剤 SPL84 が嚢胞性線維症 (CF) の成人患者にとって安全かどうかを調べることです。 また、その薬が特定の変異を持つCFの治療に効果があるかどうかも学習する予定だ。
この調査研究の目的は次のとおりです。
- 研究薬SPL84の複数回投与の安全性と有効性を試験する
- 複数回投与した薬物が身体によってどのように処理されるかをテストする
研究者は、薬剤SPL84をプラセボ（薬剤を含まない類似物質）と比較して、薬剤SPL84が安全かどうか、またCFの治療に効果があるかどうかを確認する予定です。
参加者は次のことを行います:
SPL84 またはプラセボを 9 週間にわたって毎週吸入する 17.5 週間にわたって約 14 回来院し、検査と検査を受ける
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
64
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- 募集
- University of Southern California
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コンタクト：
- Study Coordinator
- 電話番号：+1 323 409 5383
- メール：lynn.fukushima@med.usc.edu
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
- 募集
- National Jewish Health
-
コンタクト：
- Site Manager
- 電話番号：303-270-2517
- メール：wilsona@njhealth.org
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- まだ募集していません
- Boston Children's Hospital
-
コンタクト：
- Julia Giancola
- 電話番号：617-355-4171
- メール：Julia.Giancola@childrens.harvard.edu
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- CF および変異を引き起こす 2 つの CF の診断。 CF 膜貫通コンダクタンス調節因子 (CFTR) 遺伝子の 1 つの対立遺伝子に 3849+10 Kb C->T 変異 (ホモ接合体または複合ヘテロ接合体)。 認定された遺伝子検査機関からの情報源文書が必要です。
- 体格指数（BMI）が 17 kg/m2 以上。
- スクリーニング時に予測される FEV1 は 40 ～ 90%。
- 参加者の報告ごとに、スクリーニング前に少なくとも 180 日間 (6 か月) 非喫煙者または電子タバコを吸っていない。
除外基準:
- -試験介入による初回投与後30日以内のカリデコ、オルカンビ、シンデコ/シンケビまたはトリカフタ/カフトリオの使用。
- -治験介入による初回投与後30日以内の治験薬（SPL84以外）またはデバイスの使用。
- -スクリーニング前の最後の6か月間で連続3か月間にわたる全身ステロイドの使用、またはスクリーニング前の最後の1か月間での全身ステロイドの使用。 1mgを超える吸入ステロイドの使用。
- CF 薬の使用。 吸入抗生物質、ドルナーゼアルファ（パルモザイム）、高張食塩水、および理学療法は、スクリーニング前の28日間は安定した投与計画に従う必要があります。予防のために吸入抗生物質を服用している参加者は、研究介入による初回投与前の少なくとも90日間、これらの抗生物質の安定した投与を受けていなければなりません。
- -急性上気道感染症または急性下気道感染症、肺の増悪、肺疾患の治療法の変更、または治験介入による初回投与前14日以内に新たな治療法の開始をもたらす非CF関連疾患を含むあらゆる急性感染症。
- -1日目前の90日以内に30mLを超える喀血、または研究介入による初回投与後6か月以内の喀血のための入院。
- 臨床的に重大な肝硬変および/または証明された門脈圧亢進を特徴とする肝疾患。
- 臓器移植の病歴。
- 投与前4週間以内にコロナウイルス感染症（COVID-19）感染が証明されている。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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噴霧用プラセボ溶液
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アクティブコンパレータ：SPL84
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噴霧用 SPL84 ソリューション
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Safety and Tolerability of SPL84 as evaluated by number of subjects with at least one treatment-related adverse event (AE) or serious adverse event (SAEs)
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Incidence, nature, and severity of AEs and SAEs
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal heart rate
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal respiratory rate
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal systolic and diastolic blood pressure
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal oximetry
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal temperature
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal hematology lab test results
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal biochemistry lab test results
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal urinalysis lab test results
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal electrocardiogram (ECG) parameters
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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using an ECG machine that automatically calculates heart rate and measure PR, QRS, QT, and QTc intervals
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal physical examination findings
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Complete physical examinations include general appearance, head, ears, eyes, nose, throat, thyroid, chest (heart, lungs), abdomen, skin, neurological, extremities, back, neck, musculoskeletal, and lymph nodes.
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal pulmonary function tests results
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Pulmonary function tests will be performed according to the American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS) and forced expiratory volume in 1 second (FEV1), forced vital capacity (FVC), and forced mid-expiratory flow (FEF25-75) will be measured
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal immunogenicity results
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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assessment of anti-SPL84 antibodies will be performed both in serum and sputum
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Characterization of pharmacokinetics (PK) of SPL84: maximum serum concentration (Cmax)
時間枠：Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Characterization of PK of SPL84: Time to Cmax (Tmax)
時間枠：Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Characterization of PK of SPL84: terminal elimination half-life (t1/2)
時間枠：Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Characterization of PK of SPL84: Area under the curve to the final sample (AUC0-t)
時間枠：Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Characterization of PK of SPL84: Area under the curve to infinity (AUC0-∞)
時間枠：Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Characterization of PK of SPL84: Apparent clearance (CL/F)
時間枠：Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
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Characterization of excretion of SPL84: concentration of SPL84 in urine
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or Day 85 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or Day 85 (Cohort 4)
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Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in percent predicted FEV1
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Pulmonary function tests will be performed according to the ATS/ERS
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in percent predicted FEF25-75
時間枠：Day 1 to Day 87 (Cohort 1-3) or Day 108 (Cohort 4)
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Day 1 to Day 87 (Cohort 1-3) or Day 108 (Cohort 4)
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Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Respiratory Symptom Score
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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The score for is standardized on a 0- to 100-point scale on which higher scores represent a higher quality of life
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in body weight
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Preliminary efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline of antibiotic treatment (Cohort 1-3 only)
時間枠：Day 1 through Day 87
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Day 1 through Day 87
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Cohort 1-3: Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal sputum microbiology results Cohort 4: Exploratory efficacy of SPL84 as assessed by number of participants with change in abnormal sputum microbiology result
時間枠：Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Sputum microbiology will be performed with a microbiology based assay; organism growth will be identified.
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Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
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Exploratory efficacy of SPL84 as assessed by number of participants with change in Lung Clearance Index at 2.5% of starting concentration (LCI2.5)
時間枠：Day 1 to Day 85
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Measured using multiple breath washout (at select study sites only)
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Day 1 to Day 85
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年6月24日
一次修了 (推定)
2027年10月1日
研究の完了 (推定)
2027年12月31日
試験登録日
最初に提出
2024年5月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年5月20日
最初の投稿 (実際)
2024年5月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月11日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SPL84-002
- 2024-511184-28 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。