嚢胞性線維症患者におけるSPL84の安全性、忍容性、薬物動態、および予備有効性

包含基準:

• CF および変異を引き起こす 2 つの CF の診断。 CF 膜貫通コンダクタンス調節因子 (CFTR) 遺伝子の 1 つの対立遺伝子に 3849+10 Kb C->T 変異 (ホモ接合体または複合ヘテロ接合体)。 認定された遺伝子検査機関からの情報源文書が必要です。
• 体格指数（BMI）が 17 kg/m2 以上。
• スクリーニング時に予測される FEV1 は 40 ～ 90%。
• 参加者の報告ごとに、スクリーニング前に少なくとも 180 日間 (6 か月) 非喫煙者または電子タバコを吸っていない。

除外基準:

• -試験介入による初回投与後30日以内のカリデコ、オルカンビ、シンデコ/シンケビまたはトリカフタ/カフトリオの使用。
• -治験介入による初回投与後30日以内の治験薬（SPL84以外）またはデバイスの使用。
• -スクリーニング前の最後の6か月間で連続3か月間にわたる全身ステロイドの使用、またはスクリーニング前の最後の1か月間での全身ステロイドの使用。 1mgを超える吸入ステロイドの使用。
• CF 薬の使用。 吸入抗生物質、ドルナーゼアルファ（パルモザイム）、高張食塩水、および理学療法は、スクリーニング前の28日間は安定した投与計画に従う必要があります。予防のために吸入抗生物質を服用している参加者は、研究介入による初回投与前の少なくとも90日間、これらの抗生物質の安定した投与を受けていなければなりません。
• -急性上気道感染症または急性下気道感染症、肺の増悪、肺疾患の治療法の変更、または治験介入による初回投与前14日以内に新たな治療法の開始をもたらす非CF関連疾患を含むあらゆる急性感染症。
• -1日目前の90日以内に30mLを超える喀血、または研究介入による初回投与後6か月以内の喀血のための入院。
• 臨床的に重大な肝硬変および/または証明された門脈圧亢進を特徴とする肝疾患。
• 臓器移植の病歴。
• 投与前4週間以内にコロナウイルス感染症（COVID-19）感染が証明されている。