Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och preliminär effekt av SPL84 hos patienter med cystisk fibros

20 maj 2024 uppdaterad av: SpliSense Ltd.

En fas 2a, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind studie med flera stigande doser hos patienter med cystisk fibros som bär på 3849 +10 Kb C->T-mutationen för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och preliminär effekt av SPL84

Målet med denna kliniska prövning är att lära sig om läkemedlet SPL84 är säkert för vuxna patienter med cystisk fibros (CF). Det kommer också att lära sig om läkemedlet fungerar för att behandla verk för att behandla CF med en specifik mutation.

Syftet med denna forskningsstudie är att:

  • testa säkerheten och effektiviteten av flera doser av studieläkemedlet, SPL84
  • testa hur flera doser av läkemedlet bearbetas av kroppen

Forskare kommer att jämföra läkemedlet SPL84 med ett placebo (en liknande substans som inte innehåller något läkemedel) för att se om läkemedlet SPL84 är säkert och om det fungerar för att behandla CF.

Deltagarna kommer att:

Ta läkemedel SPL84 eller placebo genom inhalation varje vecka i 9 veckor månader Besök kliniken cirka 14 gånger under 17,5 veckor för kontroller och tester

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Rekrytering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av CF och två CF-orsakande mutationer; 3849+10 Kb C->T-mutation på en allel i CF-genen för transmembrankonduktansregulator (CFTR) (homozygot eller sammansatt heterozygot). Källdokumentation från ett certifierat genetiskt laboratorium krävs.
  • Body mass index (BMI) på ≥ 17 kg/m2.
  • FEV1 40-90% förutspått vid screening.
  • Icke-rökare eller vapers i minst 180 dagar (6 månader) före screening, per deltagarerapport.

Exklusions kriterier:

  • Användning av Kalydeco, Orkambi, Symdeko/Symkevi eller Trikafta/Kaftrio inom 30 dagar efter första dosen med studieintervention.
  • Användning av något prövningsläkemedel (annat än SPL84) eller enhet inom 30 dagar efter första dosen med studieintervention.
  • Användning av systemiska steroider under 3 månader i följd under de senaste 6 månaderna före screening, eller användning av systemiska steroider under den senaste månaden före screening. Användning av inhalerade steroider över 1 mg.
  • Användning av CF-läkemedel, t.ex. inhalationsantibiotika, dornase alfa (Pulmozyme), hypertonisk koksaltlösning och sjukgymnastik bör vara stabil under perioden 28 dagar före screening; de deltagare som tar inhalationsantibiotika för profylax måste ha en stabil regim av dessa läkemedel i minst 90 dagar före första dosen med studieintervention.
  • Varje akut infektion inklusive akuta övre luftvägs- eller nedre luftvägsinfektioner, pulmonell exacerbation, förändringar i behandlingen för lungsjukdom eller någon icke CF-relaterad sjukdom som resulterar i att någon ny behandling påbörjas inom 14 dagar före första dosen med studieintervention.
  • Hemoptys på mer än 30 ml inom 90 dagar före dag 1, eller sjukhusvistelse för hemoptys inom 6 månader efter första dosen med studieintervention.
  • Leversjukdom kännetecknad av kliniskt signifikant cirros och/eller dokumenterad portal hypertoni.
  • Historik om någon organtransplantation.
  • Dokumenterad infektion med coronavirussjukdom (COVID-19) inom 4 veckor före dosering.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Övrig: Placebo
Placebolösning för nebulisering
Aktiv komparator: SPL84
Läkemedel: SPL84
SPL84 lösning för nebulisering

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet för SPL84 som utvärderats av antalet försökspersoner med minst en behandlingsrelaterad biverkning (AE) eller allvarlig biverkning (SAE)
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Förekomst, karaktär och svårighetsgrad av biverkningar och SAE
Dag 1 till och med dag 87
Säkerhet och tolerabilitet för SPL84 bedömd av antalet deltagare med onormal hjärtfrekvens
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Dag 1 till och med dag 87
Säkerhet och tolerabilitet för SPL84 bedömd av antalet deltagare med onormal andningsfrekvens
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Dag 1 till och med dag 87
Säkerhet och tolerabilitet för SPL84 bedömd av antalet deltagare med onormalt systoliskt och diastoliskt blodtryck
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Dag 1 till och med dag 87
Säkerhet och tolerabilitet för SPL84 bedömd av antalet deltagare med onormal oximetri
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Dag 1 till och med dag 87
Säkerhet och tolerabilitet för SPL84 bedömd av antal deltagare med onormal temperatur
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Dag 1 till och med dag 87
Säkerhet och tolerabilitet för SPL84 bedömd av antalet deltagare med onormala hematologiska labbtestresultat
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Dag 1 till och med dag 87
Säkerhet och tolerabilitet för SPL84 bedömd av antalet deltagare med onormala biokemiska laboratorietestresultat
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Dag 1 till och med dag 87
Säkerhet och tolerabilitet för SPL84 bedömd av antalet deltagare med onormala laboratorietestresultat för urinanalys
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Dag 1 till och med dag 87
Säkerhet och tolerabilitet för SPL84 bedömd av antalet deltagare med onormala elektrokardiogram (EKG) parametrar
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
använder en EKG-maskin som automatiskt beräknar hjärtfrekvens och mäter PR-, QRS-, QT- och QTc-intervall
Dag 1 till och med dag 87
Säkerhet och tolerabilitet av SPL84 bedömd av antalet deltagare med onormala fysiska undersökningsfynd
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Kompletta fysiska undersökningar inkluderar allmänt utseende, huvud, öron, ögon, näsa, svalg, sköldkörtel, bröst (hjärta, lungor), mage, hud, neurologiska, extremiteter, rygg, nacke, muskuloskeletala och lymfkörtlar.
Dag 1 till och med dag 87
Säkerhet och tolerabilitet för SPL84 bedömd av antalet deltagare med onormala lungfunktionstestresultat
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Lungfunktionstester kommer att utföras enligt American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS) och forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1), forcerad vitalkapacitet (FVC) och forcerat mittexpiratoriskt flöde (FEF25-75) ) kommer att mätas
Dag 1 till och med dag 87
Säkerhet och tolerabilitet för SPL84 bedömd av antalet deltagare med onormala resultat av sputummikrobiologi
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Sputummikrobiologi kommer att utföras med en mikrobiologibaserad analys; organismtillväxt kommer att identifieras.
Dag 1 till och med dag 87
Säkerhet och tolerabilitet för SPL84 bedömd av antalet deltagare med onormala immunogenicitetsresultat
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
bedömning av anti-SPL84-antikroppar kommer att utföras både i serum och sputum
Dag 1 till och med dag 87

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Karakterisering av farmakokinetiken (PK) för SPL84: maximal serumkoncentration (Cmax)
Tidsram: Fördos och 15 och 30 minuter och 1, 2, 4, 6, 8 och 24 timmar efter dosering på dag 1 och dag 57; fördos på dag 8 och 29; Dag 64 och 87
Fördos och 15 och 30 minuter och 1, 2, 4, 6, 8 och 24 timmar efter dosering på dag 1 och dag 57; fördos på dag 8 och 29; Dag 64 och 87
Karakterisering av PK för SPL84: Tid till Cmax (Tmax)
Tidsram: Fördos och 15 och 30 minuter och 1, 2, 4, 6, 8 och 24 timmar efter dosering på dag 1 och dag 57; fördos på dag 8 och 29; Dag 64 och 87
Fördos och 15 och 30 minuter och 1, 2, 4, 6, 8 och 24 timmar efter dosering på dag 1 och dag 57; fördos på dag 8 och 29; Dag 64 och 87
Karakterisering av PK för SPL84: terminal halveringstid för eliminering (t1/2)
Tidsram: Fördos och 15 och 30 minuter och 1, 2, 4, 6, 8 och 24 timmar efter dosering på dag 1 och dag 57; fördos på dag 8 och 29; Dag 64 och 87
Fördos och 15 och 30 minuter och 1, 2, 4, 6, 8 och 24 timmar efter dosering på dag 1 och dag 57; fördos på dag 8 och 29; Dag 64 och 87
Karakterisering av PK för SPL84: Area under kurvan till det slutliga provet (AUC0-t)
Tidsram: Fördos och 15 och 30 minuter och 1, 2, 4, 6, 8 och 24 timmar efter dosering på dag 1 och dag 57; fördos på dag 8 och 29; Dag 64 och 87
Fördos och 15 och 30 minuter och 1, 2, 4, 6, 8 och 24 timmar efter dosering på dag 1 och dag 57; fördos på dag 8 och 29; Dag 64 och 87
Karakterisering av PK för SPL84: Area under kurvan till oändlighet (AUC0-∞)
Tidsram: Fördos och 15 och 30 minuter och 1, 2, 4, 6, 8 och 24 timmar efter dosering på dag 1 och dag 57; fördos på dag 8 och 29; Dag 64 och 87
Fördos och 15 och 30 minuter och 1, 2, 4, 6, 8 och 24 timmar efter dosering på dag 1 och dag 57; fördos på dag 8 och 29; Dag 64 och 87
Karakterisering av PK för SPL84: Synbar clearance (CL/F)
Tidsram: Fördos och 15 och 30 minuter och 1, 2, 4, 6, 8 och 24 timmar efter dosering på dag 1 och dag 57; fördos på dag 8 och 29; Dag 64 och 87
Fördos och 15 och 30 minuter och 1, 2, 4, 6, 8 och 24 timmar efter dosering på dag 1 och dag 57; fördos på dag 8 och 29; Dag 64 och 87
Karakterisering av utsöndring av SPL84: koncentration av SPL84 i urin
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Dag 1 till och med dag 87
Preliminär effekt av SPL84 bedömd genom förändring från baslinjen i procent förutsagd FEV1
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Lungfunktionstester kommer att utföras enligt ATS/ERS
Dag 1 till och med dag 87
Preliminär effekt av SPL84 bedömd genom förändring från baslinjen i Cystisk fibros-enkät-reviderad respiratorisk symtompoäng
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Poängen för är standardiserad på en 0- till 100-gradig skala där högre poäng representerar en högre livskvalitet
Dag 1 till och med dag 87
Preliminär effekt av SPL84 bedömd genom förändring från baslinjen i kroppsvikt
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Dag 1 till och med dag 87
Preliminär effekt av SPL84 bedömd genom förändring från baslinjen för antibiotikabehandling
Tidsram: Dag 1 till och med dag 87
Dag 1 till och med dag 87

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

SpliSense Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 juli 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2025

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 maj 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2024

Första postat (Faktisk)

24 maj 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SPL84-002
  • 2024-511184-28 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på SPL84

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera