Säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och preliminär effekt av SPL84 hos patienter med cystisk fibros
11 maj 2026 uppdaterad av: SpliSense Ltd.
En fas 2a, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind studie med flera stigande doser hos patienter med cystisk fibros som bär på 3849 +10 Kb C->T-mutationen för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och preliminär effekt av SPL84
Målet med denna kliniska prövning är att lära sig om läkemedlet SPL84 är säkert för vuxna patienter med cystisk fibros (CF). Det kommer också att lära sig om läkemedlet fungerar för att behandla verk för att behandla CF med en specifik mutation.
Syftet med denna forskningsstudie är att:
- testa säkerheten och effektiviteten av flera doser av studieläkemedlet, SPL84
- testa hur flera doser av läkemedlet bearbetas av kroppen
Forskare kommer att jämföra läkemedlet SPL84 med ett placebo (en liknande substans som inte innehåller något läkemedel) för att se om läkemedlet SPL84 är säkert och om det fungerar för att behandla CF.
Deltagarna kommer att:
Ta läkemedel SPL84 eller placebo genom inhalation varje vecka i 9 veckor månader Besök kliniken cirka 14 gånger under 17,5 veckor för kontroller och tester
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
64
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- Rekrytering
- University of Southern California
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +1 323 409 5383
- E-post: lynn.fukushima@med.usc.edu
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- Rekrytering
- National Jewish Health
-
Kontakt:
- Site Manager
- Telefonnummer: 303-270-2517
- E-post: wilsona@njhealth.org
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Har inte rekryterat ännu
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Julia Giancola
- Telefonnummer: 617-355-4171
- E-post: Julia.Giancola@childrens.harvard.edu
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av CF och två CF-orsakande mutationer; 3849+10 Kb C->T-mutation på en allel i CF-genen för transmembrankonduktansregulator (CFTR) (homozygot eller sammansatt heterozygot). Källdokumentation från ett certifierat genetiskt laboratorium krävs.
- Body mass index (BMI) på ≥ 17 kg/m2.
- FEV1 40-90% förutspått vid screening.
- Icke-rökare eller vapers i minst 180 dagar (6 månader) före screening, per deltagarerapport.
Exklusions kriterier:
- Användning av Kalydeco, Orkambi, Symdeko/Symkevi eller Trikafta/Kaftrio inom 30 dagar efter första dosen med studieintervention.
- Användning av något prövningsläkemedel (annat än SPL84) eller enhet inom 30 dagar efter första dosen med studieintervention.
- Användning av systemiska steroider under 3 månader i följd under de senaste 6 månaderna före screening, eller användning av systemiska steroider under den senaste månaden före screening. Användning av inhalerade steroider över 1 mg.
- Användning av CF-läkemedel, t.ex. inhalationsantibiotika, dornase alfa (Pulmozyme), hypertonisk koksaltlösning och sjukgymnastik bör vara stabil under perioden 28 dagar före screening; de deltagare som tar inhalationsantibiotika för profylax måste ha en stabil regim av dessa läkemedel i minst 90 dagar före första dosen med studieintervention.
- Varje akut infektion inklusive akuta övre luftvägs- eller nedre luftvägsinfektioner, pulmonell exacerbation, förändringar i behandlingen för lungsjukdom eller någon icke CF-relaterad sjukdom som resulterar i att någon ny behandling påbörjas inom 14 dagar före första dosen med studieintervention.
- Hemoptys på mer än 30 ml inom 90 dagar före dag 1, eller sjukhusvistelse för hemoptys inom 6 månader efter första dosen med studieintervention.
- Leversjukdom kännetecknad av kliniskt signifikant cirros och/eller dokumenterad portal hypertoni.
- Historik om någon organtransplantation.
- Dokumenterad infektion med coronavirussjukdom (COVID-19) inom 4 veckor före dosering.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
Placebolösning för nebulisering
|
|
Aktiv komparator: SPL84
|
SPL84 lösning för nebulisering
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Safety and Tolerability of SPL84 as evaluated by number of subjects with at least one treatment-related adverse event (AE) or serious adverse event (SAEs)
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
Incidence, nature, and severity of AEs and SAEs
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
|
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal heart rate
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
|
|
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal respiratory rate
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
|
|
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal systolic and diastolic blood pressure
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
|
|
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal oximetry
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
|
|
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal temperature
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
|
|
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal hematology lab test results
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
|
|
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal biochemistry lab test results
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
|
|
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal urinalysis lab test results
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
|
|
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal electrocardiogram (ECG) parameters
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
using an ECG machine that automatically calculates heart rate and measure PR, QRS, QT, and QTc intervals
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
|
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal physical examination findings
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
Complete physical examinations include general appearance, head, ears, eyes, nose, throat, thyroid, chest (heart, lungs), abdomen, skin, neurological, extremities, back, neck, musculoskeletal, and lymph nodes.
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
|
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal pulmonary function tests results
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
Pulmonary function tests will be performed according to the American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS) and forced expiratory volume in 1 second (FEV1), forced vital capacity (FVC), and forced mid-expiratory flow (FEF25-75) will be measured
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
|
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal immunogenicity results
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
assessment of anti-SPL84 antibodies will be performed both in serum and sputum
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Characterization of pharmacokinetics (PK) of SPL84: maximum serum concentration (Cmax)
Tidsram: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
|
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
|
|
|
Characterization of PK of SPL84: Time to Cmax (Tmax)
Tidsram: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
|
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
|
|
|
Characterization of PK of SPL84: terminal elimination half-life (t1/2)
Tidsram: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
|
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
|
|
|
Characterization of PK of SPL84: Area under the curve to the final sample (AUC0-t)
Tidsram: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
|
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
|
|
|
Characterization of PK of SPL84: Area under the curve to infinity (AUC0-∞)
Tidsram: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
|
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
|
|
|
Characterization of PK of SPL84: Apparent clearance (CL/F)
Tidsram: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
|
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
|
|
|
Characterization of excretion of SPL84: concentration of SPL84 in urine
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or Day 85 (Cohort 4)
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or Day 85 (Cohort 4)
|
|
|
Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in percent predicted FEV1
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
Pulmonary function tests will be performed according to the ATS/ERS
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
|
Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in percent predicted FEF25-75
Tidsram: Day 1 to Day 87 (Cohort 1-3) or Day 108 (Cohort 4)
|
Day 1 to Day 87 (Cohort 1-3) or Day 108 (Cohort 4)
|
|
|
Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Respiratory Symptom Score
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
The score for is standardized on a 0- to 100-point scale on which higher scores represent a higher quality of life
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
|
Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in body weight
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
|
|
Preliminary efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline of antibiotic treatment (Cohort 1-3 only)
Tidsram: Day 1 through Day 87
|
Day 1 through Day 87
|
|
|
Cohort 1-3: Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal sputum microbiology results Cohort 4: Exploratory efficacy of SPL84 as assessed by number of participants with change in abnormal sputum microbiology result
Tidsram: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
Sputum microbiology will be performed with a microbiology based assay; organism growth will be identified.
|
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
|
|
Exploratory efficacy of SPL84 as assessed by number of participants with change in Lung Clearance Index at 2.5% of starting concentration (LCI2.5)
Tidsram: Day 1 to Day 85
|
Measured using multiple breath washout (at select study sites only)
|
Day 1 to Day 85
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
24 juni 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 oktober 2027
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 maj 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 maj 2024
Första postat (Faktisk)
24 maj 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 maj 2026
Senast verifierad
1 maj 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SPL84-002
- 2024-511184-28 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .