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Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica ed efficacia preliminare di SPL84 in pazienti con fibrosi cistica

11 maggio 2026 aggiornato da: SpliSense Ltd.

Uno studio di fase 2a, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco a dose multipla ascendente in pazienti con fibrosi cistica portatori della mutazione C->T 3849 +10 Kb per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia preliminare di SPL84

L'obiettivo di questo studio clinico è scoprire se il farmaco SPL84 è sicuro per i pazienti adulti affetti da fibrosi cistica (FC). Imparerà anche se il farmaco funziona per trattare la fibrosi cistica con una mutazione specifica.

Lo scopo di questo studio di ricerca è quello di:

  • testare la sicurezza e l'efficacia di dosi multiple del farmaco in studio, SPL84
  • testare come dosi multiple del farmaco vengono elaborate dall'organismo

I ricercatori confronteranno il farmaco SPL84 con un placebo (una sostanza simile che non contiene alcun farmaco) per vedere se il farmaco SPL84 è sicuro e se funziona nel trattamento della fibrosi cistica.

I partecipanti:

Assumere il farmaco SPL84 o un placebo per inalazione ogni settimana per 9 settimane mesi Visitare la clinica circa 14 volte nell'arco di 17,5 settimane per controlli ed esami

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

64

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Reclutamento
        • University of Southern California
        • Contatto:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • Reclutamento
        • National Jewish Health
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di CF e di due mutazioni che causano CF; Mutazione 3849+10 Kb C->T su un allele nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana (CFTR) CF (omozigote o eterozigote composto). È richiesta la documentazione di origine di un laboratorio genetico certificato.
  • Indice di massa corporea (BMI) ≥ 17 kg/m2.
  • FEV1 40-90% previsto allo screening.
  • Non fumatori o vapers per almeno 180 giorni (6 mesi) prima dello screening, secondo il rapporto del partecipante.

Criteri di esclusione:

  • Uso di Kalydeco, Orkambi, Symdeko/Symkevi o Trikafta/Kaftrio entro 30 giorni dalla prima dose con intervento in studio.
  • Uso di qualsiasi farmaco sperimentale (diverso da SPL84) o dispositivo entro 30 giorni dalla prima dose con l'intervento in studio.
  • Uso di steroidi sistemici per 3 mesi consecutivi negli ultimi 6 mesi prima dello screening o uso di steroidi sistemici nell'ultimo mese prima dello screening. Uso di steroidi inalatori superiori a 1 mg.
  • Uso di farmaci per la fibrosi cistica, ad es. antibiotici inalatori, dornase alfa (Pulmozyme), soluzione salina ipertonica e fisioterapia devono essere in regime stabile per il periodo di 28 giorni prima dello screening; i partecipanti che assumono antibiotici inalatori per la profilassi devono seguire un regime stabile di questi farmaci per almeno 90 giorni prima della prima dose con l'intervento in studio.
  • Qualsiasi infezione acuta comprese infezioni acute delle vie respiratorie superiori o inferiori, esacerbazione polmonare, cambiamenti nella terapia per malattie polmonari o qualsiasi malattia non correlata alla fibrosi cistica che comporta l'inizio di una nuova terapia entro 14 giorni prima della prima dose con l'intervento in studio.
  • Emottisi superiore a 30 ml entro 90 giorni prima del Giorno 1 o ricovero ospedaliero per emottisi entro 6 mesi dalla prima dose con l'intervento in studio.
  • Malattia epatica caratterizzata da cirrosi clinicamente significativa e/o ipertensione portale documentata.
  • Storia di qualsiasi trapianto di organi.
  • Infezione documentata da malattia da coronavirus (COVID-19) entro 4 settimane prima della somministrazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Altro: Placebo
Soluzione placebo per nebulizzazione
Comparatore attivo: SPL84
Droga: SPL84
Soluzione SPL84 per nebulizzazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Safety and Tolerability of SPL84 as evaluated by number of subjects with at least one treatment-related adverse event (AE) or serious adverse event (SAEs)
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Incidence, nature, and severity of AEs and SAEs
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal heart rate
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal respiratory rate
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal systolic and diastolic blood pressure
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal oximetry
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal temperature
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal hematology lab test results
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal biochemistry lab test results
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal urinalysis lab test results
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal electrocardiogram (ECG) parameters
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
using an ECG machine that automatically calculates heart rate and measure PR, QRS, QT, and QTc intervals
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal physical examination findings
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Complete physical examinations include general appearance, head, ears, eyes, nose, throat, thyroid, chest (heart, lungs), abdomen, skin, neurological, extremities, back, neck, musculoskeletal, and lymph nodes.
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal pulmonary function tests results
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Pulmonary function tests will be performed according to the American Thoracic Society (ATS)/European Respiratory Society (ERS) and forced expiratory volume in 1 second (FEV1), forced vital capacity (FVC), and forced mid-expiratory flow (FEF25-75) will be measured
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal immunogenicity results
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
assessment of anti-SPL84 antibodies will be performed both in serum and sputum
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Characterization of pharmacokinetics (PK) of SPL84: maximum serum concentration (Cmax)
Lasso di tempo: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Characterization of PK of SPL84: Time to Cmax (Tmax)
Lasso di tempo: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Characterization of PK of SPL84: terminal elimination half-life (t1/2)
Lasso di tempo: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Characterization of PK of SPL84: Area under the curve to the final sample (AUC0-t)
Lasso di tempo: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Characterization of PK of SPL84: Area under the curve to infinity (AUC0-∞)
Lasso di tempo: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Characterization of PK of SPL84: Apparent clearance (CL/F)
Lasso di tempo: Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Cohort 1-3: Predose and 15 and 30 minutes and 1, 2, 4, 6, 8, and 24 hours postdose on Day 1 and Day 57; predose on Days 8 and 29; Days 64 and 87; Cohort 4: Predose and 1, 3, and 6 hours post dose on Days 1 and 78
Characterization of excretion of SPL84: concentration of SPL84 in urine
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or Day 85 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or Day 85 (Cohort 4)
Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in percent predicted FEV1
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Pulmonary function tests will be performed according to the ATS/ERS
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in percent predicted FEF25-75
Lasso di tempo: Day 1 to Day 87 (Cohort 1-3) or Day 108 (Cohort 4)
Day 1 to Day 87 (Cohort 1-3) or Day 108 (Cohort 4)
Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Respiratory Symptom Score
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
The score for is standardized on a 0- to 100-point scale on which higher scores represent a higher quality of life
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline in body weight
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Preliminary efficacy of SPL84 as assessed by change from baseline of antibiotic treatment (Cohort 1-3 only)
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87
Day 1 through Day 87
Cohort 1-3: Safety and Tolerability of SPL84 as assessed by number of participants with abnormal sputum microbiology results Cohort 4: Exploratory efficacy of SPL84 as assessed by number of participants with change in abnormal sputum microbiology result
Lasso di tempo: Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Sputum microbiology will be performed with a microbiology based assay; organism growth will be identified.
Day 1 through Day 87 (Cohort 1-3) or 108 (Cohort 4)
Exploratory efficacy of SPL84 as assessed by number of participants with change in Lung Clearance Index at 2.5% of starting concentration (LCI2.5)
Lasso di tempo: Day 1 to Day 85
Measured using multiple breath washout (at select study sites only)
Day 1 to Day 85

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

SpliSense Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

24 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPL84-002
  • 2024-511184-28 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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