Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka i wstępna skuteczność SPL84 u pacjentów z mukowiscydozą

20 maja 2024 zaktualizowane przez: SpliSense Ltd.

Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie fazy 2a z wielokrotną rosnącą dawką u pacjentów z mukowiscydozą z mutacją 3849 +10 Kb C->T w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wstępnej skuteczności SPL84

Celem tego badania klinicznego jest sprawdzenie, czy lek SPL84 jest bezpieczny dla dorosłych pacjentów chorych na mukowiscydozę (CF). Dowie się także, czy lek działa w leczeniu mukowiscydozy z określoną mutacją.

Celem tego badania badawczego jest:

  • przetestować bezpieczeństwo i skuteczność wielokrotnych dawek badanego leku, SPL84
  • sprawdzić, jak wielokrotne dawki leku są przetwarzane przez organizm

Naukowcy porównają lek SPL84 z placebo (podobną substancją niezawierającą leku), aby sprawdzić, czy lek SPL84 jest bezpieczny i czy działa w leczeniu CF.

Uczestnicy będą:

Przyjmuj lek SPL84 lub placebo wziewnie co tydzień przez 9 tygodni, miesięcy. Odwiedzaj klinikę około 14 razy w ciągu 17,5 tygodnia w celu kontroli i badań.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza CF i dwóch mutacji powodujących CF; 3849+10 Kb Mutacja C->T na jednym allelu w genie regulatora przewodnictwa transbłonowego CF (CFTR) (homozygota lub złożona heterozygota). Wymagana jest dokumentacja źródłowa z certyfikowanego laboratorium genetycznego.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥ 17 kg/m2.
  • FEV1 40-90% przewidywana w badaniu przesiewowym.
  • Osoby niepalące lub waperzy przez co najmniej 180 dni (6 miesięcy) przed badaniem przesiewowym, według raportu uczestnika.

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie Kalydeco, Orkambi, Symdeko/Symkevi lub Trikafta/Kaftrio w ciągu 30 dni od pierwszej dawki z interwencją badawczą.
  • Użycie dowolnego badanego leku (innego niż SPL84) lub urządzenia w ciągu 30 dni od pierwszej dawki w ramach interwencji badawczej.
  • Stosowanie steroidów o działaniu ogólnoustrojowym przez 3 kolejne miesiące w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub stosowanie steroidów o działaniu ogólnoustrojowym w ciągu ostatniego miesiąca przed badaniem przesiewowym. Stosowanie wziewnych sterydów powyżej 1 mg.
  • Stosowanie leków na CF, np. wziewne antybiotyki, dornaza alfa (Pulmozyme), hipertoniczny roztwór soli fizjologicznej i fizjoterapia powinny być stosowane według stałego schematu przez okres 28 dni przed badaniem przesiewowym; uczestnicy przyjmujący wziewne antybiotyki w celach profilaktycznych muszą stosować stały schemat tych leków przez co najmniej 90 dni przed podaniem pierwszej dawki w ramach interwencji badawczej.
  • Jakakolwiek ostra infekcja, w tym ostra infekcja górnych i dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie stanu płuc, zmiany w leczeniu choroby płuc lub jakakolwiek choroba niezwiązana z mukowiscydozą, która powoduje rozpoczęcie jakiejkolwiek nowej terapii w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki w ramach interwencji badawczej.
  • Krwioplucie o objętości większej niż 30 ml w ciągu 90 dni przed dniem 1 lub hospitalizacja z powodu krwioplucia w ciągu 6 miesięcy od podania pierwszej dawki w ramach interwencji badawczej.
  • Choroba wątroby charakteryzująca się klinicznie istotną marskością i/lub udokumentowanym nadciśnieniem wrotnym.
  • Historia każdego przeszczepu narządu.
  • Udokumentowane zakażenie chorobą koronawirusową (COVID-19) w ciągu 4 tygodni przed podaniem leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Inny: Placebo
Roztwór placebo do nebulizacji
Aktywny komparator: SPL84
Lek: SPL84
SPL84 roztwór do nebulizacji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja SPL84 oceniane na podstawie liczby pacjentów z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym związanym z leczeniem (AE) lub poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Częstość występowania, charakter i nasilenie AE i SAE
Dzień 1 do dnia 87
Bezpieczeństwo i tolerancja SPL84 oceniane na podstawie liczby uczestników z nieprawidłowym tętnem
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Dzień 1 do dnia 87
Bezpieczeństwo i tolerancja SPL84 oceniane na podstawie liczby uczestników z nieprawidłową częstością oddechów
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Dzień 1 do dnia 87
Bezpieczeństwo i tolerancja SPL84 oceniane na podstawie liczby uczestników z nieprawidłowym skurczowym i rozkurczowym ciśnieniem krwi
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Dzień 1 do dnia 87
Bezpieczeństwo i tolerancja SPL84 oceniane na podstawie liczby uczestników z nieprawidłowymi wynikami pulsoksymetrii
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Dzień 1 do dnia 87
Bezpieczeństwo i tolerancja SPL84 oceniane na podstawie liczby uczestników z nieprawidłową temperaturą
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Dzień 1 do dnia 87
Bezpieczeństwo i tolerancja SPL84 oceniane na podstawie liczby uczestników z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych hematologii
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Dzień 1 do dnia 87
Bezpieczeństwo i tolerancja SPL84 oceniane na podstawie liczby uczestników z nieprawidłowymi wynikami testów laboratoryjnych biochemii
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Dzień 1 do dnia 87
Bezpieczeństwo i tolerancja SPL84 oceniane na podstawie liczby uczestników z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych moczu
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Dzień 1 do dnia 87
Bezpieczeństwo i tolerancja SPL84 oceniane na podstawie liczby uczestników z nieprawidłowymi parametrami elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
za pomocą aparatu EKG, który automatycznie oblicza częstość akcji serca i mierzy odstępy PR, QRS, QT i QTc
Dzień 1 do dnia 87
Bezpieczeństwo i tolerancja SPL84 oceniane na podstawie liczby uczestników z nieprawidłowymi wynikami badania fizykalnego
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Pełne badania przedmiotowe obejmują ogólny wygląd, głowę, uszy, oczy, nos, gardło, tarczycę, klatkę piersiową (serce, płuca), brzuch, skórę, neurologiczne, kończyny, plecy, szyję, układ mięśniowo-szkieletowy i węzły chłonne.
Dzień 1 do dnia 87
Bezpieczeństwo i tolerancja SPL84 oceniane na podstawie liczby uczestników z nieprawidłowymi wynikami testów czynnościowych płuc
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Badania czynności płuc zostaną przeprowadzone zgodnie z zaleceniami Amerykańskiego Towarzystwa Chorób Klatki Piersiowej (ATS)/Europejskiego Towarzystwa Chorób Układu Oddechowego (ERS) i natężoną objętością wydechową w ciągu 1 sekundy (FEV1), natężoną pojemnością życiową (FVC) i natężonym przepływem środkowo-wydechowym (FEF25-75 ) zostanie zmierzone
Dzień 1 do dnia 87
Bezpieczeństwo i tolerancja SPL84 oceniane na podstawie liczby uczestników z nieprawidłowymi wynikami mikrobiologii plwociny
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Mikrobiologia plwociny zostanie przeprowadzona za pomocą testu opartego na mikrobiologii; zostanie zidentyfikowany wzrost organizmu.
Dzień 1 do dnia 87
Bezpieczeństwo i tolerancja SPL84 oceniane na podstawie liczby uczestników z nieprawidłowymi wynikami immunogenności
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
ocena przeciwciał anty-SPL84 zostanie przeprowadzona zarówno w surowicy, jak i w plwocinie
Dzień 1 do dnia 87

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Charakterystyka farmakokinetyki (PK) SPL84: maksymalne stężenie w surowicy (Cmax)
Ramy czasowe: Przed podaniem oraz 15 i 30 minut oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. i dniu 57. podać wcześniej w dniach 8 i 29; Dni 64 i 87
Przed podaniem oraz 15 i 30 minut oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. i dniu 57. podać wcześniej w dniach 8 i 29; Dni 64 i 87
Charakterystyka PK SPL84: Czas do Cmax (Tmax)
Ramy czasowe: Przed podaniem oraz 15 i 30 minut oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. i dniu 57. podać wcześniej w dniach 8 i 29; Dni 64 i 87
Przed podaniem oraz 15 i 30 minut oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. i dniu 57. podać wcześniej w dniach 8 i 29; Dni 64 i 87
Charakterystyka PK SPL84: końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2)
Ramy czasowe: Przed podaniem oraz 15 i 30 minut oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. i dniu 57. podać wcześniej w dniach 8 i 29; Dni 64 i 87
Przed podaniem oraz 15 i 30 minut oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. i dniu 57. podać wcześniej w dniach 8 i 29; Dni 64 i 87
Charakterystyka PK SPL84: Pole pod krzywą do próbki końcowej (AUC0-t)
Ramy czasowe: Przed podaniem oraz 15 i 30 minut oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. i dniu 57. podać wcześniej w dniach 8 i 29; Dni 64 i 87
Przed podaniem oraz 15 i 30 minut oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. i dniu 57. podać wcześniej w dniach 8 i 29; Dni 64 i 87
Charakterystyka PK SPL84: Pole pod krzywą do nieskończoności (AUC0-∞)
Ramy czasowe: Przed podaniem oraz 15 i 30 minut oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. i dniu 57. podać wcześniej w dniach 8 i 29; Dni 64 i 87
Przed podaniem oraz 15 i 30 minut oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. i dniu 57. podać wcześniej w dniach 8 i 29; Dni 64 i 87
Charakterystyka PK SPL84: Luz pozorny (CL/F)
Ramy czasowe: Przed podaniem oraz 15 i 30 minut oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. i dniu 57. podać wcześniej w dniach 8 i 29; Dni 64 i 87
Przed podaniem oraz 15 i 30 minut oraz 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1. i dniu 57. podać wcześniej w dniach 8 i 29; Dni 64 i 87
Charakterystyka wydalania SPL84: stężenie SPL84 w moczu
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Dzień 1 do dnia 87
Wstępna skuteczność SPL84 oceniana na podstawie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w procentach przewidywanej FEV1
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Badania czynności płuc zostaną wykonane zgodnie z ATS/ERS
Dzień 1 do dnia 87
Wstępna skuteczność SPL84 oceniana na podstawie zmiany w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji objawów mukowiscydozy – poprawiona ocena objawów ze strony układu oddechowego
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Wynik dla jest standaryzowany w skali od 0 do 100 punktów, w której wyższe wyniki oznaczają wyższą jakość życia
Dzień 1 do dnia 87
Wstępna skuteczność SPL84 oceniana na podstawie zmiany masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Dzień 1 do dnia 87
Wstępna skuteczność SPL84 oceniana na podstawie zmiany leczenia antybiotykami w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 87
Dzień 1 do dnia 87

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

SpliSense Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 lipca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPL84-002
  • 2024-511184-28 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na SPL84

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj