발기부전 줄기세포 재생주사 (RISE)

이번 IIA상 임상시험은 포스포디에스테라제 유형과 같은 기존 치료법에 적절하게 반응하지 않는 남성의 발기부전(ED) 치료를 위한 자가지방조직 유래 줄기세포(ADSC)의 해면체내 주사의 안전성과 효능을 평가하는 것을 목표로 합니다. 5(PDE-5) 억제제. 이 시험에서는 발기 기능의 단기 개선과 장기 치료 효과를 모두 평가할 예정이며, 일차 결과는 국제 발기 기능 지수(IIEF) 점수로 측정한 발기 기능의 변화입니다. 또한 이차 목표에는 음경 혈역학 평가, 부작용이나 합병증 모니터링, 치료 효과를 예측할 수 있는 잠재적인 바이오마커 탐색이 포함됩니다.

배경 및 근거:

발기부전은 특히 나이가 들수록 전 세계적으로 상당수의 남성에게 영향을 미치는 흔한 질환입니다. 이는 삶의 질과 친밀한 관계에 심각한 영향을 미칠 수 있으므로 효과적인 치료가 중요합니다. 실데나필(비아그라) 및 타다라필(시알리스)과 같은 PDE-5 억제제가 발기부전 치료에 일반적으로 사용되지만 일부 남성, 특히 기저 혈관 또는 신경 관련 발기부전 원인이 있는 남성의 경우 만족스러운 결과를 얻지 못합니다. 이런 남성들에게는 대체 요법이 필요합니다.

재생 의학의 최근 발전으로 인해 줄기 세포 치료가 ED 치료를 위한 유망한 옵션으로 확인되었습니다. 자가 지방 조직 유래 줄기 세포(ADSC)는 다양한 세포 유형으로 분화하고, 조직 재생을 촉진하며, 혈관 형성을 개선하는 능력으로 인해 특히 관심을 끌고 있습니다. ADSC는 환자 자신의 체지방에서 채취할 수 있기 때문에 면역 거부반응이나 부작용의 위험을 줄여 잠재적으로 안전하고 효과적인 치료 옵션이 됩니다. 이러한 줄기세포를 해면체 내 주사하면 전임상 연구에서 손상된 조직을 재생하여 발기 기능을 개선하고 음경으로의 혈류를 개선하는 등 고무적인 결과를 보여주었습니다.

주요 목표:

이 연구의 일차 목적은 발기 기능 개선에 있어서 해면체강내 줄기세포 주사의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 이는 기준선부터 치료 후 추적 관찰까지 국제 발기 기능 지수(IIEF) 점수의 변화로 측정됩니다. IIEF는 발기 기능, 성적 만족도 및 전반적인 성 건강을 평가하는 널리 사용되고 검증된 설문지입니다.

보조 목표:

음경 혈역학: 줄기세포 치료 후 음경 혈역학의 변화를 평가하기 위해 도플러 초음파를 사용하여 음경 혈류를 평가합니다. 도플러 초음파는 혈관을 통한 혈류를 측정하고 치료로 인한 혈관 변화에 대한 귀중한 정보를 제공할 수 있는 비침습적 검사입니다.

장기 치료 효과: 참가자는 치료 효과의 지속성을 모니터링하기 위해 치료 후 3, 6, 9, 12개월에 추적 관찰됩니다. 이러한 후속 방문에는 반복적인 IIEF 평가, 도플러 초음파, 성기능 및 삶의 질에 관한 환자 보고 결과가 포함됩니다.

부작용 및 합병증: 줄기 세포 치료와 관련된 모든 부작용 및 합병증은 연구 전반에 걸쳐 기록되고 모니터링됩니다. 여기에는 시험 중에 발생하는 모든 주사 부위 반응, 감염 또는 전신 합병증이 포함됩니다.

반응의 바이오마커: 줄기세포 치료에 대한 반응의 잠재적 바이오마커를 평가하기 위해 탐색적 분석이 수행될 것입니다. 여기에는 음경 조직 구조, 혈관 표지 및 어떤 환자가 치료로 가장 큰 혜택을 받을지 예측하는 데 도움이 될 수 있는 기타 생물학적 지표의 변화가 포함될 수 있습니다.

연구 설계:

이는 발기부전에 대한 줄기세포 치료의 타당성, 안전성 및 초기 효능을 탐구하기 위해 고안된 공개 라벨, 단일군 파일럿 연구입니다. IIA상 임상시험으로서 이는 확실한 효능 연구가 아니라 향후 연구를 안내하기 위한 예비 조사가 될 것입니다.

연구 대상자:

이번 연구에서는 경도에서 중등도의 발기부전 진단을 받고 PDE-5 억제제와 같은 기존 치료법에 적절하게 반응하지 않는 30~75세의 성인 남성 참가자를 모집할 예정이다. 참가자들은 이미 발기부전 치료를 받고 있는 Ranjith Ramasamy 박사의 진료소에서 모집될 것입니다. 포함 및 제외 기준은 참가자가 줄기 세포 치료를 받을 수 있을 만큼 건강하고 중재로 혜택을 받을 가능성이 있는지 확인하기 위해 고안되었습니다.

포함 기준:

30~75세의 성인 남성. IIEF 점수에 따라 경도에서 중등도의 발기부전으로 진단됩니다.

PDE-5 억제제와 같은 기존 ED 치료에 대한 실패 또는 차선책.

줄기세포 치료에 대한 금기사항이 없는 일반적인 건강 상태입니다.

제외 기준:

심각한 심혈관 질환(예: 최근 심장 마비 또는 뇌졸중, 조절되지 않는 고혈압).

조절되지 않는 당뇨병. 지난 5년 이내에 활성 악성종양 또는 암 병력이 있는 경우. 활성 감염. 치료 성분에 대한 과민증 또는 알려진 알레르기를 포함하여 줄기세포 치료에 대한 금기사항.

연구 결과를 방해할 수 있는 약물이나 치료법의 사용.

샘플 크기:

이 연구는 ED에 대한 줄기 세포 치료의 타당성을 평가하기 위한 파일럿 연구로 설계되었으며, 계획된 표본 크기는 30명의 참가자입니다. 이 표본 크기는 다음과 같은 여러 요소를 기반으로 선택되었습니다.

파일럿 연구 설계: 탐색적 시험으로서 주요 초점은 안전성을 결정하고 효능에 대한 예비 데이터를 수집하는 것입니다. 이러한 목표에는 더 작은 표본 크기가 적합합니다. 목표는 효과 크기를 추정하고 변동성을 평가하여 미래의 대규모 연구 설계에 정보를 제공하는 것이기 때문입니다.

타당성: 클리닉의 환자 인구와 모집 용량을 고려할 때 2년 동안 30명의 참가자를 모집할 수 있는 것으로 추정됩니다. 이는 병원에서 응급실 치료를 원하는 환자 수를 고려하면 현실적인 모집 목표입니다.

예비 데이터 생성: 이 표본 크기는 효과 크기를 추정하고, 변동성을 결정하고, 개입의 타당성을 평가하는 데 충분한 데이터를 제공할 것으로 예상됩니다. 이 파일럿 연구의 결과는 적절한 검정력 계산을 통해 향후 연구를 설계하는 데 사용될 것입니다.

연구 절차:

사전 동의: 모든 참가자는 연구에 등록하기 전에 서면 동의를 제공합니다. 연구의 목적, 절차, 잠재적 위험 및 이점에 대한 포괄적인 정보가 제공됩니다. 참가자는 참여에 동의하기 전에 의료 서비스 제공자와 연구에 대해 질문하고 논의할 수 있는 기회를 갖게 됩니다.

기본 평가: 사전 동의를 제공한 후 참가자는 철저한 기본 평가를 거쳐 치료 전 상태를 확립하게 됩니다. 여기에는 다음이 포함됩니다.

IIEF 점수: 참가자는 기본 발기 기능을 평가하기 위해 IIEF 설문지를 작성합니다.

도플러 초음파: 음경 혈역학 및 혈류를 평가하기 위해 기본 도플러 초음파가 수행됩니다.

혈액 검사: 참가자는 전반적인 건강 지표와 발기 기능과 관련된 잠재적인 생체 지표를 포함하여 기본 실험실 검사를 위해 혈액을 채취하게 됩니다.

줄기 세포 수확: 최소 침습 지방 흡입 수술을 통해 각 참가자로부터 지방 조직(지방)을 수확합니다. 지방은 줄기세포를 분리하기 위해 가공된 후 해면체내 주사를 위해 준비됩니다.

해면체내 주입: 준비된 줄기세포를 멸균된 상태에서 음경 해면체에 직접 주입합니다. 이 절차는 임상 환경에서 수행되며 참가자의 안전을 보장하기 위해 주사 후 짧은 기간 동안 참가자를 모니터링합니다.

치료 후 모니터링: 참가자는 주사 후 즉각적인 부작용을 평가하기 위해 면밀히 모니터링됩니다. 후속 방문은 치료 후 3, 6, 9 및 12개월에 예정됩니다. 각 후속 방문에서 다음 평가가 수행됩니다.

IIEF 점수: 참가자는 시간 경과에 따른 발기 기능의 변화를 추적하기 위해 IIEF 설문지를 작성합니다.

도플러 초음파: 음경 혈류의 변화를 평가하기 위해 후속 도플러 초음파가 수행됩니다.

부작용 모니터링: 참가자는 마지막 방문 이후 경험한 부작용이나 합병증에 대해 질문을 받게 됩니다. 모든 부작용은 문서화되고 모니터링됩니다.

탐색적 바이오마커 분석: 이 연구에서는 1차 및 2차 결과 외에도 줄기세포 치료에 대한 반응의 잠재적 바이오마커를 탐색할 것입니다. 여기에는 영상 기술을 사용하여 음경 조직의 변화를 평가하고, 혈관 및 염증 표지에 대한 혈액 샘플을 분석하고, 치료 성공을 예측할 수 있는 기타 생물학적 지표를 탐색하는 것이 포함될 수 있습니다.

데이터 수집 및 분석:

데이터는 기준선 및 각 후속 방문에서 수집됩니다. 일차 결과인 IIEF 점수의 변화는 통계적 방법을 사용하여 분석되어 치료 효과를 결정합니다. 음경 혈역학 및 부작용 발생률을 포함한 2차 결과도 분석하여 중재의 안전성과 장기적인 효과를 평가합니다.

잠재적인 바이오마커와 치료 결과 사이의 관계를 평가하기 위해 탐색적 분석이 수행될 것입니다. 이러한 분석은 반응 예측변수를 식별하고 발기부전에 대한 줄기세포 치료에 대한 향후 연구를 안내하는 데 도움이 될 것입니다.

윤리적 고려사항:

본 연구는 임상 연구 윤리 지침에 따라 수행됩니다. 모든 참가자로부터 사전 동의를 얻을 것이며, 연구는 적절한 윤리 위원회에 의해 검토 및 승인될 것입니다. 모든 절차는 참가자의 안전과 안녕을 최우선으로 하여 진행됩니다. 참가자는 언제든지 불이익 없이 연구에서 탈퇴할 권리가 있으며, 참가자의 의료 서비스는 참여 또는 탈퇴 결정에 영향을 받지 않습니다.

예상 결과:

이번 연구는 발기부전에 대한 줄기세포치료의 안전성과 효능에 대한 예비 데이터를 제공하는 것을 목표로 하고 있다. 참가자들은 IIEF 점수로 측정된 발기 기능의 개선을 경험할 것으로 예상되며 치료는 부작용이 거의 없이 잘 견딜 수 있을 것으로 예상됩니다. 만약 성공한다면, 이 연구는 더 크고 더 확실한 실험을 위한 토대를 마련하고 발기부전이 있는 남성을 위한 새로운 치료법 개발에 기여할 것입니다.