Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

CPET in CF Patients With One G551D Mutation Taking VX770

21 juli 2016 bijgewerkt door: John Wilson, The Alfred

Airway Infection, Inflammatory Markers and Exercise Capacity in Patients With Cystic Fibrosis and at Least One G551D Mutation Taking VX770 (Ivacaftor)

Ivacaftor will restore CFTR function in treated CF patients with the G551D mutation. Improvement in ventilation, salt balance and well-being will contribute to better exercise capacity at all levels of lung function. While potential improvements may be variable across the spectrum of lung function, even small gains at low levels of FEV1 may have significant benefit for some subjects.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

The Alfred CF Service is ready to initiate therapy with VX-770 in it's cohort. Investigators therefore have an opportunity to examine correlates between improvements in lung function, exercise capacity, inflammatory markers and indices of wellbeing in CF that may not be repeatable in a single cohort.

Investigators propose a double-blind, placebo-controlled cross-over study of 20 patients currently awaiting initiation of ivacaftor therapy. Patients enrolled in the study will be asked to undergo screening (day -28), and baseline assessments (day 0) and re-assessment studies (day 28) after treatment period 1, followed by baseline assessment at the beginning of treatment period 2 (day 56) and at the conclusion of treatment period 2 (day 84). A further assessment (day 224) will be performed 140 (+/-7) days following commencement on open label Ivacaftor.

After satisfying eligibility criteria, subjects will be randomly assigned to initial active treatment or placebo following a 4 week run-in period. After completion of period 1 and a 4 week washout period, subjects will cross-over to the alternative treatment. After 4 weeks of period 2, subjects will undergo final assessment as shown in the diagram below. However participants choosing not to continue taking ivacaftor in a Named Patient Program or another similar program run by Vertex Pharmaceuticals, Inc., ('Vertex'), at the end of the study period will be required to undergo a Safety Follow-Up visit 28 days after the final dose of study drug. Safety Follow-Up assessments will not include the CPET.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • The Alfred

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 70 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • All participants will have CF proven based on established criteria (sweat test, genotype and phenotype).
  • All participants will have at least one copy of the G551D mutation.
  • All will be able to perform an exercise study and complete study questionnaires and assessments.
  • Age range will be between 16 and 75 years of age.
  • Lung function inclusion will be above 25% predicted FEV1.

Exclusion Criteria:

  • Participants will not be included if they are unable to complete study assessments or have had a known adverse reaction to Ivacaftor.
  • Female participants will be excluded if found to return a positive pregnancy test at screening.
  • Participants will be excluded if using St. John's Wort or rifampicin (strong CYP3A inducers).
  • Participants with significant liver dysfunction will be excluded (ALT or ALT above 5 times upper limit of normal).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Fundamentele wetenschap
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Bijpassende placebo
Geneesmiddel: placebo
active arm
Andere namen:
  • ivacaftor matched placebo
Actieve vergelijker: Ivacaftor
150mg orally twice daily
Geneesmiddel: ivacaftor
active arm
Andere namen:
  • Kalydeco

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
exercise capacity
Tijdsspanne: one month, 3 months
Respiratory exercise testing, including spirometry and V02 max.
one month, 3 months

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Inflammatory profile
Tijdsspanne: One month, 3 months
Cytokine levels (IL-1β, IL-6, TNFα, IL-8, VEGF & Activin A) determined using cytometric bead analysis and / or ELISA
One month, 3 months

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The Alfred

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: John Wilson, Alfred Health and Monash University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2014

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 september 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 september 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

9 september 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

25 juli 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 juli 2016

Laatst geverifieerd

1 juli 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CPET in CF

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren