- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT01937325
CPET in CF Patients With One G551D Mutation Taking VX770
Airway Infection, Inflammatory Markers and Exercise Capacity in Patients With Cystic Fibrosis and at Least One G551D Mutation Taking VX770 (Ivacaftor)
연구 개요
상세 설명
The Alfred CF Service is ready to initiate therapy with VX-770 in it's cohort. Investigators therefore have an opportunity to examine correlates between improvements in lung function, exercise capacity, inflammatory markers and indices of wellbeing in CF that may not be repeatable in a single cohort.
Investigators propose a double-blind, placebo-controlled cross-over study of 20 patients currently awaiting initiation of ivacaftor therapy. Patients enrolled in the study will be asked to undergo screening (day -28), and baseline assessments (day 0) and re-assessment studies (day 28) after treatment period 1, followed by baseline assessment at the beginning of treatment period 2 (day 56) and at the conclusion of treatment period 2 (day 84). A further assessment (day 224) will be performed 140 (+/-7) days following commencement on open label Ivacaftor.
After satisfying eligibility criteria, subjects will be randomly assigned to initial active treatment or placebo following a 4 week run-in period. After completion of period 1 and a 4 week washout period, subjects will cross-over to the alternative treatment. After 4 weeks of period 2, subjects will undergo final assessment as shown in the diagram below. However participants choosing not to continue taking ivacaftor in a Named Patient Program or another similar program run by Vertex Pharmaceuticals, Inc., ('Vertex'), at the end of the study period will be required to undergo a Safety Follow-Up visit 28 days after the final dose of study drug. Safety Follow-Up assessments will not include the CPET.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- The Alfred
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Inclusion Criteria:
- All participants will have CF proven based on established criteria (sweat test, genotype and phenotype).
- All participants will have at least one copy of the G551D mutation.
- All will be able to perform an exercise study and complete study questionnaires and assessments.
- Age range will be between 16 and 75 years of age.
- Lung function inclusion will be above 25% predicted FEV1.
Exclusion Criteria:
- Participants will not be included if they are unable to complete study assessments or have had a known adverse reaction to Ivacaftor.
- Female participants will be excluded if found to return a positive pregnancy test at screening.
- Participants will be excluded if using St. John's Wort or rifampicin (strong CYP3A inducers).
- Participants with significant liver dysfunction will be excluded (ALT or ALT above 5 times upper limit of normal).
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
일치하는 위약
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active arm
다른 이름들:
|
활성 비교기: Ivacaftor
150mg orally twice daily
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active arm
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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exercise capacity
기간: one month, 3 months
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Respiratory exercise testing, including spirometry and V02 max.
|
one month, 3 months
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Inflammatory profile
기간: One month, 3 months
|
Cytokine levels (IL-1β, IL-6, TNFα, IL-8, VEGF & Activin A) determined using cytometric bead analysis and / or ELISA
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One month, 3 months
|
공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: John Wilson, Alfred Health and Monash University
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CPET in CF
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