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CPET in CF Patients With One G551D Mutation Taking VX770

21 luglio 2016 aggiornato da: John Wilson, The Alfred

Airway Infection, Inflammatory Markers and Exercise Capacity in Patients With Cystic Fibrosis and at Least One G551D Mutation Taking VX770 (Ivacaftor)

Ivacaftor will restore CFTR function in treated CF patients with the G551D mutation. Improvement in ventilation, salt balance and well-being will contribute to better exercise capacity at all levels of lung function. While potential improvements may be variable across the spectrum of lung function, even small gains at low levels of FEV1 may have significant benefit for some subjects.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

The Alfred CF Service is ready to initiate therapy with VX-770 in it's cohort. Investigators therefore have an opportunity to examine correlates between improvements in lung function, exercise capacity, inflammatory markers and indices of wellbeing in CF that may not be repeatable in a single cohort.

Investigators propose a double-blind, placebo-controlled cross-over study of 20 patients currently awaiting initiation of ivacaftor therapy. Patients enrolled in the study will be asked to undergo screening (day -28), and baseline assessments (day 0) and re-assessment studies (day 28) after treatment period 1, followed by baseline assessment at the beginning of treatment period 2 (day 56) and at the conclusion of treatment period 2 (day 84). A further assessment (day 224) will be performed 140 (+/-7) days following commencement on open label Ivacaftor.

After satisfying eligibility criteria, subjects will be randomly assigned to initial active treatment or placebo following a 4 week run-in period. After completion of period 1 and a 4 week washout period, subjects will cross-over to the alternative treatment. After 4 weeks of period 2, subjects will undergo final assessment as shown in the diagram below. However participants choosing not to continue taking ivacaftor in a Named Patient Program or another similar program run by Vertex Pharmaceuticals, Inc., ('Vertex'), at the end of the study period will be required to undergo a Safety Follow-Up visit 28 days after the final dose of study drug. Safety Follow-Up assessments will not include the CPET.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • All participants will have CF proven based on established criteria (sweat test, genotype and phenotype).
  • All participants will have at least one copy of the G551D mutation.
  • All will be able to perform an exercise study and complete study questionnaires and assessments.
  • Age range will be between 16 and 75 years of age.
  • Lung function inclusion will be above 25% predicted FEV1.

Exclusion Criteria:

  • Participants will not be included if they are unable to complete study assessments or have had a known adverse reaction to Ivacaftor.
  • Female participants will be excluded if found to return a positive pregnancy test at screening.
  • Participants will be excluded if using St. John's Wort or rifampicin (strong CYP3A inducers).
  • Participants with significant liver dysfunction will be excluded (ALT or ALT above 5 times upper limit of normal).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Placebo corrispondente
Droga: placebo
active arm
Altri nomi:
  • ivacaftor matched placebo
Comparatore attivo: Ivacaftor
150mg orally twice daily
Droga: ivacaftor
active arm
Altri nomi:
  • Calideco

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
exercise capacity
Lasso di tempo: one month, 3 months
Respiratory exercise testing, including spirometry and V02 max.
one month, 3 months

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Inflammatory profile
Lasso di tempo: One month, 3 months
Cytokine levels (IL-1β, IL-6, TNFα, IL-8, VEGF & Activin A) determined using cytometric bead analysis and / or ELISA
One month, 3 months

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The Alfred

Investigatori

  • Investigatore principale: John Wilson, Alfred Health and Monash University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2014

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 settembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 settembre 2013

Primo Inserito (Stima)

9 settembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

25 luglio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 luglio 2016

Ultimo verificato

1 luglio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CPET in CF

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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