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CPET in CF Patients With One G551D Mutation Taking VX770

21. Juli 2016 aktualisiert von: John Wilson, The Alfred

Airway Infection, Inflammatory Markers and Exercise Capacity in Patients With Cystic Fibrosis and at Least One G551D Mutation Taking VX770 (Ivacaftor)

Ivacaftor will restore CFTR function in treated CF patients with the G551D mutation. Improvement in ventilation, salt balance and well-being will contribute to better exercise capacity at all levels of lung function. While potential improvements may be variable across the spectrum of lung function, even small gains at low levels of FEV1 may have significant benefit for some subjects.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

The Alfred CF Service is ready to initiate therapy with VX-770 in it's cohort. Investigators therefore have an opportunity to examine correlates between improvements in lung function, exercise capacity, inflammatory markers and indices of wellbeing in CF that may not be repeatable in a single cohort.

Investigators propose a double-blind, placebo-controlled cross-over study of 20 patients currently awaiting initiation of ivacaftor therapy. Patients enrolled in the study will be asked to undergo screening (day -28), and baseline assessments (day 0) and re-assessment studies (day 28) after treatment period 1, followed by baseline assessment at the beginning of treatment period 2 (day 56) and at the conclusion of treatment period 2 (day 84). A further assessment (day 224) will be performed 140 (+/-7) days following commencement on open label Ivacaftor.

After satisfying eligibility criteria, subjects will be randomly assigned to initial active treatment or placebo following a 4 week run-in period. After completion of period 1 and a 4 week washout period, subjects will cross-over to the alternative treatment. After 4 weeks of period 2, subjects will undergo final assessment as shown in the diagram below. However participants choosing not to continue taking ivacaftor in a Named Patient Program or another similar program run by Vertex Pharmaceuticals, Inc., ('Vertex'), at the end of the study period will be required to undergo a Safety Follow-Up visit 28 days after the final dose of study drug. Safety Follow-Up assessments will not include the CPET.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • All participants will have CF proven based on established criteria (sweat test, genotype and phenotype).
  • All participants will have at least one copy of the G551D mutation.
  • All will be able to perform an exercise study and complete study questionnaires and assessments.
  • Age range will be between 16 and 75 years of age.
  • Lung function inclusion will be above 25% predicted FEV1.

Exclusion Criteria:

  • Participants will not be included if they are unable to complete study assessments or have had a known adverse reaction to Ivacaftor.
  • Female participants will be excluded if found to return a positive pregnancy test at screening.
  • Participants will be excluded if using St. John's Wort or rifampicin (strong CYP3A inducers).
  • Participants with significant liver dysfunction will be excluded (ALT or ALT above 5 times upper limit of normal).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Passendes Placebo
Arzneimittel: placebo
active arm
Andere Namen:
  • ivacaftor matched placebo
Aktiver Komparator: Ivacaftor
150mg orally twice daily
Arzneimittel: ivacaftor
active arm
Andere Namen:
  • Kalydeco

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
exercise capacity
Zeitfenster: one month, 3 months
Respiratory exercise testing, including spirometry and V02 max.
one month, 3 months

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inflammatory profile
Zeitfenster: One month, 3 months
Cytokine levels (IL-1β, IL-6, TNFα, IL-8, VEGF & Activin A) determined using cytometric bead analysis and / or ELISA
One month, 3 months

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The Alfred

Ermittler

  • Hauptermittler: John Wilson, Alfred Health and Monash University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. September 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. September 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. September 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

25. Juli 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Juli 2016

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CPET in CF

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

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