CPET in CF Patients With One G551D Mutation Taking VX770
Airway Infection, Inflammatory Markers and Exercise Capacity in Patients With Cystic Fibrosis and at Least One G551D Mutation Taking VX770 (Ivacaftor)
調査の概要
詳細な説明
The Alfred CF Service is ready to initiate therapy with VX-770 in it's cohort. Investigators therefore have an opportunity to examine correlates between improvements in lung function, exercise capacity, inflammatory markers and indices of wellbeing in CF that may not be repeatable in a single cohort.
Investigators propose a double-blind, placebo-controlled cross-over study of 20 patients currently awaiting initiation of ivacaftor therapy. Patients enrolled in the study will be asked to undergo screening (day -28), and baseline assessments (day 0) and re-assessment studies (day 28) after treatment period 1, followed by baseline assessment at the beginning of treatment period 2 (day 56) and at the conclusion of treatment period 2 (day 84). A further assessment (day 224) will be performed 140 (+/-7) days following commencement on open label Ivacaftor.
After satisfying eligibility criteria, subjects will be randomly assigned to initial active treatment or placebo following a 4 week run-in period. After completion of period 1 and a 4 week washout period, subjects will cross-over to the alternative treatment. After 4 weeks of period 2, subjects will undergo final assessment as shown in the diagram below. However participants choosing not to continue taking ivacaftor in a Named Patient Program or another similar program run by Vertex Pharmaceuticals, Inc., ('Vertex'), at the end of the study period will be required to undergo a Safety Follow-Up visit 28 days after the final dose of study drug. Safety Follow-Up assessments will not include the CPET.
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究場所
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-
Victoria
-
Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- The Alfred
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
Inclusion Criteria:
- All participants will have CF proven based on established criteria (sweat test, genotype and phenotype).
- All participants will have at least one copy of the G551D mutation.
- All will be able to perform an exercise study and complete study questionnaires and assessments.
- Age range will be between 16 and 75 years of age.
- Lung function inclusion will be above 25% predicted FEV1.
Exclusion Criteria:
- Participants will not be included if they are unable to complete study assessments or have had a known adverse reaction to Ivacaftor.
- Female participants will be excluded if found to return a positive pregnancy test at screening.
- Participants will be excluded if using St. John's Wort or rifampicin (strong CYP3A inducers).
- Participants with significant liver dysfunction will be excluded (ALT or ALT above 5 times upper limit of normal).
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:基礎科学
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:クロスオーバー割り当て
- マスキング:ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター:プラセボ
一致するプラセボ
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active arm
他の名前:
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アクティブコンパレータ:Ivacaftor
150mg orally twice daily
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active arm
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
---|---|---|
exercise capacity
時間枠:one month, 3 months
|
Respiratory exercise testing, including spirometry and V02 max.
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one month, 3 months
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Inflammatory profile
時間枠:One month, 3 months
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Cytokine levels (IL-1β, IL-6, TNFα, IL-8, VEGF & Activin A) determined using cytometric bead analysis and / or ELISA
|
One month, 3 months
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者:John Wilson、Alfred Health and Monash University
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CPET in CF
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
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