Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CPET in CF Patients With One G551D Mutation Taking VX770

21. juli 2016 opdateret af: John Wilson, The Alfred

Airway Infection, Inflammatory Markers and Exercise Capacity in Patients With Cystic Fibrosis and at Least One G551D Mutation Taking VX770 (Ivacaftor)

Ivacaftor will restore CFTR function in treated CF patients with the G551D mutation. Improvement in ventilation, salt balance and well-being will contribute to better exercise capacity at all levels of lung function. While potential improvements may be variable across the spectrum of lung function, even small gains at low levels of FEV1 may have significant benefit for some subjects.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

The Alfred CF Service is ready to initiate therapy with VX-770 in it's cohort. Investigators therefore have an opportunity to examine correlates between improvements in lung function, exercise capacity, inflammatory markers and indices of wellbeing in CF that may not be repeatable in a single cohort.

Investigators propose a double-blind, placebo-controlled cross-over study of 20 patients currently awaiting initiation of ivacaftor therapy. Patients enrolled in the study will be asked to undergo screening (day -28), and baseline assessments (day 0) and re-assessment studies (day 28) after treatment period 1, followed by baseline assessment at the beginning of treatment period 2 (day 56) and at the conclusion of treatment period 2 (day 84). A further assessment (day 224) will be performed 140 (+/-7) days following commencement on open label Ivacaftor.

After satisfying eligibility criteria, subjects will be randomly assigned to initial active treatment or placebo following a 4 week run-in period. After completion of period 1 and a 4 week washout period, subjects will cross-over to the alternative treatment. After 4 weeks of period 2, subjects will undergo final assessment as shown in the diagram below. However participants choosing not to continue taking ivacaftor in a Named Patient Program or another similar program run by Vertex Pharmaceuticals, Inc., ('Vertex'), at the end of the study period will be required to undergo a Safety Follow-Up visit 28 days after the final dose of study drug. Safety Follow-Up assessments will not include the CPET.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • All participants will have CF proven based on established criteria (sweat test, genotype and phenotype).
  • All participants will have at least one copy of the G551D mutation.
  • All will be able to perform an exercise study and complete study questionnaires and assessments.
  • Age range will be between 16 and 75 years of age.
  • Lung function inclusion will be above 25% predicted FEV1.

Exclusion Criteria:

  • Participants will not be included if they are unable to complete study assessments or have had a known adverse reaction to Ivacaftor.
  • Female participants will be excluded if found to return a positive pregnancy test at screening.
  • Participants will be excluded if using St. John's Wort or rifampicin (strong CYP3A inducers).
  • Participants with significant liver dysfunction will be excluded (ALT or ALT above 5 times upper limit of normal).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
Medicin: placebo
active arm
Andre navne:
  • ivacaftor matched placebo
Aktiv komparator: Ivacaftor
150mg orally twice daily
Medicin: ivacaftor
active arm
Andre navne:
  • Kalydeco

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
exercise capacity
Tidsramme: one month, 3 months
Respiratory exercise testing, including spirometry and V02 max.
one month, 3 months

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Inflammatory profile
Tidsramme: One month, 3 months
Cytokine levels (IL-1β, IL-6, TNFα, IL-8, VEGF & Activin A) determined using cytometric bead analysis and / or ELISA
One month, 3 months

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Alfred

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John Wilson, Alfred Health and Monash University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2014

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. september 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. september 2013

Først opslået (Skøn)

9. september 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

25. juli 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. juli 2016

Sidst verificeret

1. juli 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CPET in CF

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner