Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

PK Study of Ticagrelor in Children Aged Less Than 24 Months, With Sickle Cell Disease (HESTIA4) (HESTIA4)

7 mei 2021 bijgewerkt door: AstraZeneca

A Multi-centre, Phase I, Open-label, Single-dose Study to Investigate Pharmacokinetics (PK) of Ticagrelor in Infants and Toddlers, Aged 0 to Less Than 24 Months, With Sickle Cell Disease (HESTIA4)

The purpose of this Phase I study is to investigate the pharmacokinetic properties of ticagrelor in pediatric patients from 0 to less than 24 months with sickle cell disease.

Ticagrelor dose level adjustment will require a Protocol amendment and regulatory approval.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Study design This Phase I paediatric study (in patients aged 0 to <24 months) with ticagrelor is planned to be a multi-centre, open-label, single dose study.

Primary Objective:

To determine the PK properties of ticagrelor after a single oral dose

Secondary Objectives:

To determine the PK properties of the active metabolite (AR-C124910XX) after a single oral dose To assess the acceptability and the palatability of a single oral dose of ticagrelor

Safety Objective:

To assess safety and tolerability of a single oral dose of ticagrelor

Duration of treatment At least 20 eligible patients will receive a single open label oral dose of ticagrelor on Day 1.

Statistical methods A population PK analysis approach will be used to determine the PK parameters of ticagrelor and its metabolite AR-C124910XX in paediatric patients aged 0 to <24 months eg, CL/F (oral clearance) (only for ticagrelor) and AUC.

The PK will also be described by presenting the observed plasma concentrations of Ticagrelor and its active metabolite for all individuals, as well as corresponding descriptive statistics.

No statistical comparisons are planned for the primary or secondary objectives, which will be summarised descriptively

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Edegem, België, 2650
        • Research Site
  • Italië
      • Genova, Italië, 16100
        • Research Site
  • Kenia
      • Kisumu, Kenia, 40100
        • Research Site
      • Nairobi, Kenia, 00100
        • Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11-0236
        • Research Site
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Research Site
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Research Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 dag tot 1 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  1. Paediatric patients aged <24 months, diagnosed with homozygous sickle cell (HbSS) or sickle beta-zero-thalassemia (HbS/β0), as confirmed by high performance liquid chromatography or haemoglobin electrophoresis.
  2. Body weight ≥5 kg at the time of screening.
  3. If treated with an anti-sickling agent such as hydroxyurea, the weight-adjusted dose must be stable for 3 months before screening/enrolment.
  4. Provision of signed and dated written informed consent from parents/legal guardians prior to any study specific procedures not part of standard medical care.

Exclusion criteria

  1. History of transient ischaemic attack or cerebrovascular event/accident (ischaemic or haemorrhagic), severe head trauma, intracranial haemorrhage, intracranial neoplasm, arteriovenous malformation, aneurysm, or proliferative retinopathy.
  2. Significantly underdeveloped with regards to height, weight or head circumference for age, as judged by the Investigator.
  3. Severe developmental delay (eg, cerebral palsy or mental retardation).
  4. Receiving chronic treatment (>3 days/week) with non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs).
  5. Receiving chronic treatment with anticoagulants or antiplatelet drugs that cannot be discontinued.
  6. Moderate or severe hepatic impairment, defined as laboratory values of alanine aminotransferase (ALT) >2 × upper limit of normal (ULN), total bilirubin >2 × ULN (unless judged by the Investigator to be caused by haemolysis), albumin <35 g/L and international normalised ratio (INR) >1.4, or symptoms of liver disease (eg, ascites).
  7. Renal failure requiring dialysis.
  8. Active pathological bleeding or increased risk of bleeding complications according to the Investigator.
  9. Haemoglobin <6 g/dL from test performed at Screening (Visit 1).
  10. Platelets <100 × 10^9/L from test performed at Screening (Visit 1).
  11. Patient considered to be at risk of bradycardic events (eg, known sick sinus syndrome or second or third degree atrioventricular block).
  12. Concomitant oral or intravenous therapy with moderate or strong CYP3A4 inhibitors, CYP3A4 substrates with narrow therapeutic indices, or strong CYP3A4 inducers that have not been stopped at least 5 half-lives before dose administration.
  13. Patient breastfed by mother who is under treatment of strong CYP3A4 inhibitors,
  14. Active untreated malaria. Patients with suspected malaria at Screening (Visit 1) will be tested.
  15. Surgical procedure planned to occur during the study including 5 days after ticagrelor administration.
  16. Known hypersensitivity or contraindication to ticagrelor.
  17. Concern for the inability of the patient or parents to comply with study procedures and/or follow-up.
  18. Any condition which, in the opinion of the Investigator, would make it unsafe or unsuitable for the patient to participate in this study.
  19. Previously administered ticagrelor in the present study.
  20. Participation in another clinical study with an investigational medicinal product (IMP) or device during the last 30 days preceding screening/enrolment.
  21. Involvement of member of patient's family in planning and/or conduct of the study (applies to both AstraZeneca personnel and personnel at study centre).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Treatment arm
Single dose of ticagrelor based on age
Geneesmiddel: Ticagrelor
Patients will receive a single dose of ticagrelor
Andere namen:
  • AR-C124910XX is an active metabolite of ticagrelor given orally in a single dose. It will be measured, but it won't be given directly to subjects.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Peak Plasma Concentration (Cmax) of Ticagrelor
Tijdsspanne: 1,2,4,6 hours post dose
This measure is obtained from observed plasma concentrations
1,2,4,6 hours post dose
Area under plasma concentration curve
Tijdsspanne: 1,2,4,6 hours post dose
This measure is obtained from the population PK analysis
1,2,4,6 hours post dose
CL/F (Oral clearance)
Tijdsspanne: 1,2,4,6 hours post dose
This measure is obtained from the population PK analysis.
1,2,4,6 hours post dose

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Peak Plasma Concentration (Cmax) for active metabolite (AR-C124910XX)
Tijdsspanne: 1,2,4,6 hours post dose
1,2,4,6 hours post dose
Area under plasma concentration curve
Tijdsspanne: 1,2,4,6 hours post dose
1,2,4,6 hours post dose
Assessment of ticagrelor suspension for palatability
Tijdsspanne: Day 1, single timepoint assessment
Questionnaire with one five-options question reflecting different degrees of patients willingness to swallow, from "swallowed without problem" to "vomited up medication".
Day 1, single timepoint assessment

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AstraZeneca

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 maart 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 mei 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 mei 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 april 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 april 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D5136C00010

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren