- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT03492931
PK Study of Ticagrelor in Children Aged Less Than 24 Months, With Sickle Cell Disease (HESTIA4) (HESTIA4)
A Multi-centre, Phase I, Open-label, Single-dose Study to Investigate Pharmacokinetics (PK) of Ticagrelor in Infants and Toddlers, Aged 0 to Less Than 24 Months, With Sickle Cell Disease (HESTIA4)
The purpose of this Phase I study is to investigate the pharmacokinetic properties of ticagrelor in pediatric patients from 0 to less than 24 months with sickle cell disease.
Ticagrelor dose level adjustment will require a Protocol amendment and regulatory approval.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Study design This Phase I paediatric study (in patients aged 0 to <24 months) with ticagrelor is planned to be a multi-centre, open-label, single dose study.
Primary Objective:
To determine the PK properties of ticagrelor after a single oral dose
Secondary Objectives:
To determine the PK properties of the active metabolite (AR-C124910XX) after a single oral dose To assess the acceptability and the palatability of a single oral dose of ticagrelor
Safety Objective:
To assess safety and tolerability of a single oral dose of ticagrelor
Duration of treatment At least 20 eligible patients will receive a single open label oral dose of ticagrelor on Day 1.
Statistical methods A population PK analysis approach will be used to determine the PK parameters of ticagrelor and its metabolite AR-C124910XX in paediatric patients aged 0 to <24 months eg, CL/F (oral clearance) (only for ticagrelor) and AUC.
The PK will also be described by presenting the observed plasma concentrations of Ticagrelor and its active metabolite for all individuals, as well as corresponding descriptive statistics.
No statistical comparisons are planned for the primary or secondary objectives, which will be summarised descriptively
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Edegem, Belgium, 2650
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
- Research Site
-
-
-
-
-
Kisumu, Kenya, 40100
- Research Site
-
Nairobi, Kenya, 00100
- Research Site
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 11-0236
- Research Site
-
Tripoli, Libanon, 1434
- Research Site
-
-
-
-
-
Genova, Olaszország, 16100
- Research Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28007
- Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Inclusion Criteria:
- Paediatric patients aged <24 months, diagnosed with homozygous sickle cell (HbSS) or sickle beta-zero-thalassemia (HbS/β0), as confirmed by high performance liquid chromatography or haemoglobin electrophoresis.
- Body weight ≥5 kg at the time of screening.
- If treated with an anti-sickling agent such as hydroxyurea, the weight-adjusted dose must be stable for 3 months before screening/enrolment.
- Provision of signed and dated written informed consent from parents/legal guardians prior to any study specific procedures not part of standard medical care.
Exclusion criteria
- History of transient ischaemic attack or cerebrovascular event/accident (ischaemic or haemorrhagic), severe head trauma, intracranial haemorrhage, intracranial neoplasm, arteriovenous malformation, aneurysm, or proliferative retinopathy.
- Significantly underdeveloped with regards to height, weight or head circumference for age, as judged by the Investigator.
- Severe developmental delay (eg, cerebral palsy or mental retardation).
- Receiving chronic treatment (>3 days/week) with non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs).
- Receiving chronic treatment with anticoagulants or antiplatelet drugs that cannot be discontinued.
- Moderate or severe hepatic impairment, defined as laboratory values of alanine aminotransferase (ALT) >2 × upper limit of normal (ULN), total bilirubin >2 × ULN (unless judged by the Investigator to be caused by haemolysis), albumin <35 g/L and international normalised ratio (INR) >1.4, or symptoms of liver disease (eg, ascites).
- Renal failure requiring dialysis.
- Active pathological bleeding or increased risk of bleeding complications according to the Investigator.
- Haemoglobin <6 g/dL from test performed at Screening (Visit 1).
- Platelets <100 × 10^9/L from test performed at Screening (Visit 1).
- Patient considered to be at risk of bradycardic events (eg, known sick sinus syndrome or second or third degree atrioventricular block).
- Concomitant oral or intravenous therapy with moderate or strong CYP3A4 inhibitors, CYP3A4 substrates with narrow therapeutic indices, or strong CYP3A4 inducers that have not been stopped at least 5 half-lives before dose administration.
- Patient breastfed by mother who is under treatment of strong CYP3A4 inhibitors,
- Active untreated malaria. Patients with suspected malaria at Screening (Visit 1) will be tested.
- Surgical procedure planned to occur during the study including 5 days after ticagrelor administration.
- Known hypersensitivity or contraindication to ticagrelor.
- Concern for the inability of the patient or parents to comply with study procedures and/or follow-up.
- Any condition which, in the opinion of the Investigator, would make it unsafe or unsuitable for the patient to participate in this study.
- Previously administered ticagrelor in the present study.
- Participation in another clinical study with an investigational medicinal product (IMP) or device during the last 30 days preceding screening/enrolment.
- Involvement of member of patient's family in planning and/or conduct of the study (applies to both AstraZeneca personnel and personnel at study centre).
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: Treatment arm
Single dose of ticagrelor based on age
|
Patients will receive a single dose of ticagrelor
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Peak Plasma Concentration (Cmax) of Ticagrelor
Időkeret: 1,2,4,6 hours post dose
|
This measure is obtained from observed plasma concentrations
|
1,2,4,6 hours post dose
|
Area under plasma concentration curve
Időkeret: 1,2,4,6 hours post dose
|
This measure is obtained from the population PK analysis
|
1,2,4,6 hours post dose
|
CL/F (Oral clearance)
Időkeret: 1,2,4,6 hours post dose
|
This measure is obtained from the population PK analysis.
|
1,2,4,6 hours post dose
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Peak Plasma Concentration (Cmax) for active metabolite (AR-C124910XX)
Időkeret: 1,2,4,6 hours post dose
|
1,2,4,6 hours post dose
|
|
Area under plasma concentration curve
Időkeret: 1,2,4,6 hours post dose
|
1,2,4,6 hours post dose
|
|
Assessment of ticagrelor suspension for palatability
Időkeret: Day 1, single timepoint assessment
|
Questionnaire with one five-options question reflecting different degrees of patients willingness to swallow, from "swallowed without problem" to "vomited up medication".
|
Day 1, single timepoint assessment
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Hematológiai betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anémia
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Hemoglobinopátiák
- Vérszegénység, sarlósejtes
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Neurotranszmitter szerek
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Thrombocyta aggregáció gátlók
- Purinerg P2Y receptor antagonisták
- Purinerg P2-receptor antagonisták
- Purinerg antagonisták
- Purinerg szerek
- Ticagrelor
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- D5136C00010
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia
-
Bing HanBefejezvePure Red Cell Aplasia, megszerzettKína
-
China Medical University, ChinaMég nincs toborzásPD-1 antitest | Gasztrointesztinális daganatok | DC-Cell | NK-Cell
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyMegszűntiPS Cell gyártás és banki szolgáltatások
-
Peking Union Medical College HospitalIsmeretlen
-
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...Befejezve
-
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...Janssen-Cilag International NVBefejezveKrónikus veseelégtelenség | Pure Red-Cell AplasiaLengyelország, Egyesült Királyság, Belgium, Németország, Spanyolország, Portugália, Ausztrália, Svájc, Finnország, Görögország, Svédország, Hollandia, Norvégia, Írország, Dánia
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...MegszűntMegszerzett Pure Red Cell AplasiaKína
-
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...BefejezveTiszta vörösvérsejt apláziaEgyesült Királyság, Svédország, Dél-Afrika, Brazília, Kanada, Németország, Norvégia, Thaiföld
-
National Cancer Institute (NCI)BefejezveCell FunkcióEgyesült Államok
Klinikai vizsgálatok a Ticagrelor
-
Collegium Medicum w BydgoszczyBefejezveInstabil angina pectorisLengyelország
-
AstraZenecaParexelBefejezve
-
University of FloridaBefejezve
-
Centro Hospitalario La ConcepcionToborzás
-
Sheba Medical CenterBefejezveST Elevációs szívizominfarktus | Akut koronária szindrómákIzrael
-
AstraZenecaBefejezveMiokardiális infarktus | Stroke | Aterotrombózis | Szív- és érrendszeri halálozásSvédország, Egyesült Államok, Ausztrália, Brazília, Bulgária, Cseh Köztársaság, Franciaország, Olaszország, Koreai Köztársaság, Peru, Lengyelország, Orosz Föderáció, Dél-Afrika, Spanyolország, Pulyka, Egyesült Királyság, ... és több
-
David AntoniucciAstraZeneca; A.R. CARD Onlus FoundationBefejezveAkut koronária szindróma | Nemkívánatos reakció a vérlemezke-gátló szerreOlaszország, Görögország
-
Federico II UniversityAdvicePharma GroupBefejezveMiokardiális infarktus | A koszorúér-betegség | Akut koronária szindróma | STEMI | NSTEMIOlaszország
-
Weill Medical College of Cornell UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR)Még nincs toborzásKrónikus szívkoszorúér-betegségEgyesült Államok, Ausztria, Kanada, Németország, Svédország
-
University of FloridaAstraZenecaBefejezve