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PK Study of Ticagrelor in Children Aged Less Than 24 Months, With Sickle Cell Disease (HESTIA4) (HESTIA4)

7 de mayo de 2021 actualizado por: AstraZeneca

A Multi-centre, Phase I, Open-label, Single-dose Study to Investigate Pharmacokinetics (PK) of Ticagrelor in Infants and Toddlers, Aged 0 to Less Than 24 Months, With Sickle Cell Disease (HESTIA4)

The purpose of this Phase I study is to investigate the pharmacokinetic properties of ticagrelor in pediatric patients from 0 to less than 24 months with sickle cell disease.

Ticagrelor dose level adjustment will require a Protocol amendment and regulatory approval.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Study design This Phase I paediatric study (in patients aged 0 to <24 months) with ticagrelor is planned to be a multi-centre, open-label, single dose study.

Primary Objective:

To determine the PK properties of ticagrelor after a single oral dose

Secondary Objectives:

To determine the PK properties of the active metabolite (AR-C124910XX) after a single oral dose To assess the acceptability and the palatability of a single oral dose of ticagrelor

Safety Objective:

To assess safety and tolerability of a single oral dose of ticagrelor

Duration of treatment At least 20 eligible patients will receive a single open label oral dose of ticagrelor on Day 1.

Statistical methods A population PK analysis approach will be used to determine the PK parameters of ticagrelor and its metabolite AR-C124910XX in paediatric patients aged 0 to <24 months eg, CL/F (oral clearance) (only for ticagrelor) and AUC.

The PK will also be described by presenting the observed plasma concentrations of Ticagrelor and its active metabolite for all individuals, as well as corresponding descriptive statistics.

No statistical comparisons are planned for the primary or secondary objectives, which will be summarised descriptively

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Research Site
  • España
      • Madrid, España, 28007
        • Research Site
  • Italia
      • Genova, Italia, 16100
        • Research Site
  • Kenia
      • Kisumu, Kenia, 40100
        • Research Site
      • Nairobi, Kenia, 00100
        • Research Site
  • Líbano
      • Beirut, Líbano, 11-0236
        • Research Site
      • Tripoli, Líbano, 1434
        • Research Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 día a 1 año (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  1. Paediatric patients aged <24 months, diagnosed with homozygous sickle cell (HbSS) or sickle beta-zero-thalassemia (HbS/β0), as confirmed by high performance liquid chromatography or haemoglobin electrophoresis.
  2. Body weight ≥5 kg at the time of screening.
  3. If treated with an anti-sickling agent such as hydroxyurea, the weight-adjusted dose must be stable for 3 months before screening/enrolment.
  4. Provision of signed and dated written informed consent from parents/legal guardians prior to any study specific procedures not part of standard medical care.

Exclusion criteria

  1. History of transient ischaemic attack or cerebrovascular event/accident (ischaemic or haemorrhagic), severe head trauma, intracranial haemorrhage, intracranial neoplasm, arteriovenous malformation, aneurysm, or proliferative retinopathy.
  2. Significantly underdeveloped with regards to height, weight or head circumference for age, as judged by the Investigator.
  3. Severe developmental delay (eg, cerebral palsy or mental retardation).
  4. Receiving chronic treatment (>3 days/week) with non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs).
  5. Receiving chronic treatment with anticoagulants or antiplatelet drugs that cannot be discontinued.
  6. Moderate or severe hepatic impairment, defined as laboratory values of alanine aminotransferase (ALT) >2 × upper limit of normal (ULN), total bilirubin >2 × ULN (unless judged by the Investigator to be caused by haemolysis), albumin <35 g/L and international normalised ratio (INR) >1.4, or symptoms of liver disease (eg, ascites).
  7. Renal failure requiring dialysis.
  8. Active pathological bleeding or increased risk of bleeding complications according to the Investigator.
  9. Haemoglobin <6 g/dL from test performed at Screening (Visit 1).
  10. Platelets <100 × 10^9/L from test performed at Screening (Visit 1).
  11. Patient considered to be at risk of bradycardic events (eg, known sick sinus syndrome or second or third degree atrioventricular block).
  12. Concomitant oral or intravenous therapy with moderate or strong CYP3A4 inhibitors, CYP3A4 substrates with narrow therapeutic indices, or strong CYP3A4 inducers that have not been stopped at least 5 half-lives before dose administration.
  13. Patient breastfed by mother who is under treatment of strong CYP3A4 inhibitors,
  14. Active untreated malaria. Patients with suspected malaria at Screening (Visit 1) will be tested.
  15. Surgical procedure planned to occur during the study including 5 days after ticagrelor administration.
  16. Known hypersensitivity or contraindication to ticagrelor.
  17. Concern for the inability of the patient or parents to comply with study procedures and/or follow-up.
  18. Any condition which, in the opinion of the Investigator, would make it unsafe or unsuitable for the patient to participate in this study.
  19. Previously administered ticagrelor in the present study.
  20. Participation in another clinical study with an investigational medicinal product (IMP) or device during the last 30 days preceding screening/enrolment.
  21. Involvement of member of patient's family in planning and/or conduct of the study (applies to both AstraZeneca personnel and personnel at study centre).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Treatment arm
Single dose of ticagrelor based on age
Droga: Ticagrelor
Patients will receive a single dose of ticagrelor
Otros nombres:
  • AR-C124910XX is an active metabolite of ticagrelor given orally in a single dose. It will be measured, but it won't be given directly to subjects.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Peak Plasma Concentration (Cmax) of Ticagrelor
Periodo de tiempo: 1,2,4,6 hours post dose
This measure is obtained from observed plasma concentrations
1,2,4,6 hours post dose
Area under plasma concentration curve
Periodo de tiempo: 1,2,4,6 hours post dose
This measure is obtained from the population PK analysis
1,2,4,6 hours post dose
CL/F (Oral clearance)
Periodo de tiempo: 1,2,4,6 hours post dose
This measure is obtained from the population PK analysis.
1,2,4,6 hours post dose

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Peak Plasma Concentration (Cmax) for active metabolite (AR-C124910XX)
Periodo de tiempo: 1,2,4,6 hours post dose
1,2,4,6 hours post dose
Area under plasma concentration curve
Periodo de tiempo: 1,2,4,6 hours post dose
1,2,4,6 hours post dose
Assessment of ticagrelor suspension for palatability
Periodo de tiempo: Day 1, single timepoint assessment
Questionnaire with one five-options question reflecting different degrees of patients willingness to swallow, from "swallowed without problem" to "vomited up medication".
Day 1, single timepoint assessment

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AstraZeneca

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de marzo de 2018

Finalización primaria (Actual)

7 de mayo de 2019

Finalización del estudio (Actual)

7 de mayo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de marzo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de abril de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

10 de abril de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de mayo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • D5136C00010

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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