Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

PK Study of Ticagrelor in Children Aged Less Than 24 Months, With Sickle Cell Disease (HESTIA4) (HESTIA4)

7 мая 2021 г. обновлено: AstraZeneca

A Multi-centre, Phase I, Open-label, Single-dose Study to Investigate Pharmacokinetics (PK) of Ticagrelor in Infants and Toddlers, Aged 0 to Less Than 24 Months, With Sickle Cell Disease (HESTIA4)

The purpose of this Phase I study is to investigate the pharmacokinetic properties of ticagrelor in pediatric patients from 0 to less than 24 months with sickle cell disease.

Ticagrelor dose level adjustment will require a Protocol amendment and regulatory approval.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Study design This Phase I paediatric study (in patients aged 0 to <24 months) with ticagrelor is planned to be a multi-centre, open-label, single dose study.

Primary Objective:

To determine the PK properties of ticagrelor after a single oral dose

Secondary Objectives:

To determine the PK properties of the active metabolite (AR-C124910XX) after a single oral dose To assess the acceptability and the palatability of a single oral dose of ticagrelor

Safety Objective:

To assess safety and tolerability of a single oral dose of ticagrelor

Duration of treatment At least 20 eligible patients will receive a single open label oral dose of ticagrelor on Day 1.

Statistical methods A population PK analysis approach will be used to determine the PK parameters of ticagrelor and its metabolite AR-C124910XX in paediatric patients aged 0 to <24 months eg, CL/F (oral clearance) (only for ticagrelor) and AUC.

The PK will also be described by presenting the observed plasma concentrations of Ticagrelor and its active metabolite for all individuals, as well as corresponding descriptive statistics.

No statistical comparisons are planned for the primary or secondary objectives, which will be summarised descriptively

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

21

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 день до 1 год (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  1. Paediatric patients aged <24 months, diagnosed with homozygous sickle cell (HbSS) or sickle beta-zero-thalassemia (HbS/β0), as confirmed by high performance liquid chromatography or haemoglobin electrophoresis.
  2. Body weight ≥5 kg at the time of screening.
  3. If treated with an anti-sickling agent such as hydroxyurea, the weight-adjusted dose must be stable for 3 months before screening/enrolment.
  4. Provision of signed and dated written informed consent from parents/legal guardians prior to any study specific procedures not part of standard medical care.

Exclusion criteria

  1. History of transient ischaemic attack or cerebrovascular event/accident (ischaemic or haemorrhagic), severe head trauma, intracranial haemorrhage, intracranial neoplasm, arteriovenous malformation, aneurysm, or proliferative retinopathy.
  2. Significantly underdeveloped with regards to height, weight or head circumference for age, as judged by the Investigator.
  3. Severe developmental delay (eg, cerebral palsy or mental retardation).
  4. Receiving chronic treatment (>3 days/week) with non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs).
  5. Receiving chronic treatment with anticoagulants or antiplatelet drugs that cannot be discontinued.
  6. Moderate or severe hepatic impairment, defined as laboratory values of alanine aminotransferase (ALT) >2 × upper limit of normal (ULN), total bilirubin >2 × ULN (unless judged by the Investigator to be caused by haemolysis), albumin <35 g/L and international normalised ratio (INR) >1.4, or symptoms of liver disease (eg, ascites).
  7. Renal failure requiring dialysis.
  8. Active pathological bleeding or increased risk of bleeding complications according to the Investigator.
  9. Haemoglobin <6 g/dL from test performed at Screening (Visit 1).
  10. Platelets <100 × 10^9/L from test performed at Screening (Visit 1).
  11. Patient considered to be at risk of bradycardic events (eg, known sick sinus syndrome or second or third degree atrioventricular block).
  12. Concomitant oral or intravenous therapy with moderate or strong CYP3A4 inhibitors, CYP3A4 substrates with narrow therapeutic indices, or strong CYP3A4 inducers that have not been stopped at least 5 half-lives before dose administration.
  13. Patient breastfed by mother who is under treatment of strong CYP3A4 inhibitors,
  14. Active untreated malaria. Patients with suspected malaria at Screening (Visit 1) will be tested.
  15. Surgical procedure planned to occur during the study including 5 days after ticagrelor administration.
  16. Known hypersensitivity or contraindication to ticagrelor.
  17. Concern for the inability of the patient or parents to comply with study procedures and/or follow-up.
  18. Any condition which, in the opinion of the Investigator, would make it unsafe or unsuitable for the patient to participate in this study.
  19. Previously administered ticagrelor in the present study.
  20. Participation in another clinical study with an investigational medicinal product (IMP) or device during the last 30 days preceding screening/enrolment.
  21. Involvement of member of patient's family in planning and/or conduct of the study (applies to both AstraZeneca personnel and personnel at study centre).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Treatment arm
Single dose of ticagrelor based on age
Лекарство: Ticagrelor
Patients will receive a single dose of ticagrelor
Другие имена:
  • AR-C124910XX is an active metabolite of ticagrelor given orally in a single dose. It will be measured, but it won't be given directly to subjects.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Peak Plasma Concentration (Cmax) of Ticagrelor
Временное ограничение: 1,2,4,6 hours post dose
This measure is obtained from observed plasma concentrations
1,2,4,6 hours post dose
Area under plasma concentration curve
Временное ограничение: 1,2,4,6 hours post dose
This measure is obtained from the population PK analysis
1,2,4,6 hours post dose
CL/F (Oral clearance)
Временное ограничение: 1,2,4,6 hours post dose
This measure is obtained from the population PK analysis.
1,2,4,6 hours post dose

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Peak Plasma Concentration (Cmax) for active metabolite (AR-C124910XX)
Временное ограничение: 1,2,4,6 hours post dose
1,2,4,6 hours post dose
Area under plasma concentration curve
Временное ограничение: 1,2,4,6 hours post dose
1,2,4,6 hours post dose
Assessment of ticagrelor suspension for palatability
Временное ограничение: Day 1, single timepoint assessment
Questionnaire with one five-options question reflecting different degrees of patients willingness to swallow, from "swallowed without problem" to "vomited up medication".
Day 1, single timepoint assessment

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AstraZeneca

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 марта 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

7 мая 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

7 мая 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 марта 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 апреля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 апреля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 мая 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • D5136C00010

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться