- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03492931
PK Study of Ticagrelor in Children Aged Less Than 24 Months, With Sickle Cell Disease (HESTIA4) (HESTIA4)
A Multi-centre, Phase I, Open-label, Single-dose Study to Investigate Pharmacokinetics (PK) of Ticagrelor in Infants and Toddlers, Aged 0 to Less Than 24 Months, With Sickle Cell Disease (HESTIA4)
The purpose of this Phase I study is to investigate the pharmacokinetic properties of ticagrelor in pediatric patients from 0 to less than 24 months with sickle cell disease.
Ticagrelor dose level adjustment will require a Protocol amendment and regulatory approval.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Study design This Phase I paediatric study (in patients aged 0 to <24 months) with ticagrelor is planned to be a multi-centre, open-label, single dose study.
Primary Objective:
To determine the PK properties of ticagrelor after a single oral dose
Secondary Objectives:
To determine the PK properties of the active metabolite (AR-C124910XX) after a single oral dose To assess the acceptability and the palatability of a single oral dose of ticagrelor
Safety Objective:
To assess safety and tolerability of a single oral dose of ticagrelor
Duration of treatment At least 20 eligible patients will receive a single open label oral dose of ticagrelor on Day 1.
Statistical methods A population PK analysis approach will be used to determine the PK parameters of ticagrelor and its metabolite AR-C124910XX in paediatric patients aged 0 to <24 months eg, CL/F (oral clearance) (only for ticagrelor) and AUC.
The PK will also be described by presenting the observed plasma concentrations of Ticagrelor and its active metabolite for all individuals, as well as corresponding descriptive statistics.
No statistical comparisons are planned for the primary or secondary objectives, which will be summarised descriptively
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- Research Site
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28007
- Research Site
-
-
-
-
-
Kisumu, Kenia, 40100
- Research Site
-
Nairobi, Kenia, 00100
- Research Site
-
-
-
-
-
Beirut, Liban, 11-0236
- Research Site
-
Tripoli, Liban, 1434
- Research Site
-
-
-
-
-
Genova, Włochy, 16100
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Inclusion Criteria:
- Paediatric patients aged <24 months, diagnosed with homozygous sickle cell (HbSS) or sickle beta-zero-thalassemia (HbS/β0), as confirmed by high performance liquid chromatography or haemoglobin electrophoresis.
- Body weight ≥5 kg at the time of screening.
- If treated with an anti-sickling agent such as hydroxyurea, the weight-adjusted dose must be stable for 3 months before screening/enrolment.
- Provision of signed and dated written informed consent from parents/legal guardians prior to any study specific procedures not part of standard medical care.
Exclusion criteria
- History of transient ischaemic attack or cerebrovascular event/accident (ischaemic or haemorrhagic), severe head trauma, intracranial haemorrhage, intracranial neoplasm, arteriovenous malformation, aneurysm, or proliferative retinopathy.
- Significantly underdeveloped with regards to height, weight or head circumference for age, as judged by the Investigator.
- Severe developmental delay (eg, cerebral palsy or mental retardation).
- Receiving chronic treatment (>3 days/week) with non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs).
- Receiving chronic treatment with anticoagulants or antiplatelet drugs that cannot be discontinued.
- Moderate or severe hepatic impairment, defined as laboratory values of alanine aminotransferase (ALT) >2 × upper limit of normal (ULN), total bilirubin >2 × ULN (unless judged by the Investigator to be caused by haemolysis), albumin <35 g/L and international normalised ratio (INR) >1.4, or symptoms of liver disease (eg, ascites).
- Renal failure requiring dialysis.
- Active pathological bleeding or increased risk of bleeding complications according to the Investigator.
- Haemoglobin <6 g/dL from test performed at Screening (Visit 1).
- Platelets <100 × 10^9/L from test performed at Screening (Visit 1).
- Patient considered to be at risk of bradycardic events (eg, known sick sinus syndrome or second or third degree atrioventricular block).
- Concomitant oral or intravenous therapy with moderate or strong CYP3A4 inhibitors, CYP3A4 substrates with narrow therapeutic indices, or strong CYP3A4 inducers that have not been stopped at least 5 half-lives before dose administration.
- Patient breastfed by mother who is under treatment of strong CYP3A4 inhibitors,
- Active untreated malaria. Patients with suspected malaria at Screening (Visit 1) will be tested.
- Surgical procedure planned to occur during the study including 5 days after ticagrelor administration.
- Known hypersensitivity or contraindication to ticagrelor.
- Concern for the inability of the patient or parents to comply with study procedures and/or follow-up.
- Any condition which, in the opinion of the Investigator, would make it unsafe or unsuitable for the patient to participate in this study.
- Previously administered ticagrelor in the present study.
- Participation in another clinical study with an investigational medicinal product (IMP) or device during the last 30 days preceding screening/enrolment.
- Involvement of member of patient's family in planning and/or conduct of the study (applies to both AstraZeneca personnel and personnel at study centre).
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Treatment arm
Single dose of ticagrelor based on age
|
Patients will receive a single dose of ticagrelor
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Peak Plasma Concentration (Cmax) of Ticagrelor
Ramy czasowe: 1,2,4,6 hours post dose
|
This measure is obtained from observed plasma concentrations
|
1,2,4,6 hours post dose
|
Area under plasma concentration curve
Ramy czasowe: 1,2,4,6 hours post dose
|
This measure is obtained from the population PK analysis
|
1,2,4,6 hours post dose
|
CL/F (Oral clearance)
Ramy czasowe: 1,2,4,6 hours post dose
|
This measure is obtained from the population PK analysis.
|
1,2,4,6 hours post dose
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Peak Plasma Concentration (Cmax) for active metabolite (AR-C124910XX)
Ramy czasowe: 1,2,4,6 hours post dose
|
1,2,4,6 hours post dose
|
|
Area under plasma concentration curve
Ramy czasowe: 1,2,4,6 hours post dose
|
1,2,4,6 hours post dose
|
|
Assessment of ticagrelor suspension for palatability
Ramy czasowe: Day 1, single timepoint assessment
|
Questionnaire with one five-options question reflecting different degrees of patients willingness to swallow, from "swallowed without problem" to "vomited up medication".
|
Day 1, single timepoint assessment
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby hematologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Niedokrwistość
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Hemoglobinopatie
- Anemia, sierpowata komórka
- Fizjologiczne skutki leków
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory agregacji płytek krwi
- Antagoniści receptora purynergicznego P2Y
- Antagoniści receptora purynergicznego P2
- Antagonistów purynergicznych
- Środki purynergiczne
- Tikagrelor
Inne numery identyfikacyjne badania
- D5136C00010
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Anemia sierpowata
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyPrzewlekła białaczka limfocytowa | Nawracający chłoniak z małych limfocytów | Białaczka prolimfocytowa | Oporna na leczenie przewlekła białaczka limfocytowa | Nawracająca przewlekła białaczka limfocytowa | Białaczka prolimfocytowa T-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa B-komórkowaStany Zjednoczone, Włochy
-
German CLL Study GroupRekrutacyjnyPBL | Białaczka, Prolimphocytic, T-Cell | SLL | Białaczka, Prolimphocytic, B-Cell | HCL | Białaczka T-LGL | Transformacja Richtera | Białaczka NK-LGLNiemcy
-
Shenzhen Second People's HospitalNieznanyChłoniak z komórek B | Białaczka, Limfocytowa, Przewlekła, B-Cell | Białaczka, Limfocytowa, Ostra, B-CellChiny
-
Ohio State University Comprehensive Cancer CenterMerck Sharp & Dohme LLCRekrutacyjnyZespół Sezary'ego | Przewlekła białaczka limfocytowa | Chłoniak z obwodowych komórek T | Pierwotny skórny chłoniak nieziarniczy T-komórkowy | Białaczka prolimfocytowa T-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa B-komórkowaStany Zjednoczone
-
Huiqiang HuangNieznany
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracający chłoniak z małych limfocytów | Przewlekła białaczka limfocytowa B-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa | Oporna na leczenie przewlekła białaczka limfocytowaStany Zjednoczone
Badania kliniczne na Ticagrelor
-
AstraZenecaZakończonyZdrowe przedmioty | BiodostępnośćNiemcy