Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Latin-American Von Willebrand Disease Registry

19 februari 2020 bijgewerkt door: Academia Nacional de Medicina

Establish a Latin-American network of centers and professionals with the aim of:

  • To register VWD patients in retrospective/prospective study, using a database, available online, common to all
  • To register the bleeding history, the treatment and the events of VWD patients in the region
  • To investigate the influence of VWD on quality of life

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

von Willebrand disease (VWD) is the most common autosomal bleeding disorder, mostly inherited as dominant trait. VWD is due to deficiency/abnormality of von Willebrand factor (VWF). The prevalence of VWD is unknown, but estimated as 0.1% to 1% of the general population. Although the autosomal inheritance pattern would suggest an equal distribution of male and female patients, the disease is diagnosed in more females because of female-specific hemostatic challenges: menses, ovulation, pregnancy and childbirth. Diagnosis of VWD is made by assessing personal and family history of bleeding, physical examination and completed with specific laboratory tests.

There is limited information on the epidemiology of VWD in developing countries. Some countries in Latin America have registries of severe disease that, although it is the rarest form, carries the highest costs for regional health systems. So that the prevalence of clinical symptoms and laboratory features of the disease as well as the management of the disease in Latin America is unknown.

The present project aims to establish a network of centers and professionals with the objective to register and investigate all patients with VWD in Latin America, using a database available online common to all, to gain understanding about phenotype, genotype and management of VWD in the region.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

500

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patients with von Willebrand disease

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Historically lowest VWF:Ag and/or VWF:RCo and/or VWF:CB < 0.50 IU/ml and/or FVIII:C < 0.50 IU/ml
  • All types of VWD
  • All ages

Exclusion Criteria:

  • Patient without consent to participate

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Subjects with von Willbrand Disease Acquired
Ander: Observatie
Geen interventies gepland: behandeling van patiënten ter beoordeling van de behandelend/verantwoordelijke arts
Subjects with von Willbrand Disease Congenital
Ander: Observatie
Geen interventies gepland: behandeling van patiënten ter beoordeling van de behandelend/verantwoordelijke arts

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Register of VWD patients in Latin America
Tijdsspanne: assessed up to 33 months
Clinical presentation in hereditary/acquired VWD. Phenotype and genetic diagnosis.
assessed up to 33 months
Registration of the bleeding history
Tijdsspanne: From date of selection until the date registration, assessed up to 33 months.
Bleeding history is an essential component in the diagnosis of von Willebrand disease (VWD). ISTH Bleeding Assessment Tool (ISTH-BAT) is used to assist the diagnosis.
From date of selection until the date registration, assessed up to 33 months.
Response to Treatment: Follow up of FVIII, VWF:Ag and VWF:RCo
Tijdsspanne: Until the end of the registry, an average of 33 months.
The aim of therapy is to correct the dual hemostatic defect, due to defective platelet adhesion-aggregation and abnormal coagulation due to Factor VIII (FVIII) deficiency. The choice of treatment depends on a number of factors, including the severity of the bleed, the procedure planned, the subtype and severity of the disease and the age and morbidity of the patient. The evaluation of the response to the treatment is going to be through the measure of FVIII, vWF Antigen (VWF:Ag) and vWF ristocetin cofactor (vWF:RCo).
Until the end of the registry, an average of 33 months.
Adverse Events: Number of patients with bleeding events
Tijdsspanne: until the end of the registry, an average of 33 months.
Bleeding disorders and their treatment impact on patients, especially in women, can affect the everyday life of patients and their families. Measure of number of bleeding events, laboratory results such as Sodium.
until the end of the registry, an average of 33 months.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Pregnancy outcome: Follow up of FVIII, VWF:Ag and VWF:RCo
Tijdsspanne: Through study completion, an average of 2 years
For many women with VWD, pregnancy is a time of few bleeding problems. Women with Type 3 von Willebrand disease seem to have more frequent miscarriages, especially during the first trimester. The evaluation of the response to the treatment is going to be through the measure of FVIII, vWF Antigen (VWF:Ag) and vWF ristocetin cofactor (vWF:RCo).
Through study completion, an average of 2 years

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Academia Nacional de Medicina

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 februari 2020

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2022

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 februari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 februari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 februari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 februari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 februari 2020

Laatst geverifieerd

1 februari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Protocol_3081

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren