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Latin-American Von Willebrand Disease Registry

2020年2月19日 更新者:Academia Nacional de Medicina

Establish a Latin-American network of centers and professionals with the aim of:

  • To register VWD patients in retrospective/prospective study, using a database, available online, common to all
  • To register the bleeding history, the treatment and the events of VWD patients in the region
  • To investigate the influence of VWD on quality of life

調査の概要

状態

わからない

介入・治療

詳細な説明

von Willebrand disease (VWD) is the most common autosomal bleeding disorder, mostly inherited as dominant trait. VWD is due to deficiency/abnormality of von Willebrand factor (VWF). The prevalence of VWD is unknown, but estimated as 0.1% to 1% of the general population. Although the autosomal inheritance pattern would suggest an equal distribution of male and female patients, the disease is diagnosed in more females because of female-specific hemostatic challenges: menses, ovulation, pregnancy and childbirth. Diagnosis of VWD is made by assessing personal and family history of bleeding, physical examination and completed with specific laboratory tests.

There is limited information on the epidemiology of VWD in developing countries. Some countries in Latin America have registries of severe disease that, although it is the rarest form, carries the highest costs for regional health systems. So that the prevalence of clinical symptoms and laboratory features of the disease as well as the management of the disease in Latin America is unknown.

The present project aims to establish a network of centers and professionals with the objective to register and investigate all patients with VWD in Latin America, using a database available online common to all, to gain understanding about phenotype, genotype and management of VWD in the region.

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

500

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

なし

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

Patients with von Willebrand disease

説明

Inclusion Criteria:

  • Historically lowest VWF:Ag and/or VWF:RCo and/or VWF:CB < 0.50 IU/ml and/or FVIII:C < 0.50 IU/ml
  • All types of VWD
  • All ages

Exclusion Criteria:

  • Patient without consent to participate

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 観測モデル:コホート
  • 時間の展望:断面図

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
Subjects with von Willbrand Disease Acquired
介入は計画されていません:治療/責任医師の裁量による患者の治療
Subjects with von Willbrand Disease Congenital
介入は計画されていません:治療/責任医師の裁量による患者の治療

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Register of VWD patients in Latin America
時間枠:assessed up to 33 months
Clinical presentation in hereditary/acquired VWD. Phenotype and genetic diagnosis.
assessed up to 33 months
Registration of the bleeding history
時間枠:From date of selection until the date registration, assessed up to 33 months.
Bleeding history is an essential component in the diagnosis of von Willebrand disease (VWD). ISTH Bleeding Assessment Tool (ISTH-BAT) is used to assist the diagnosis.
From date of selection until the date registration, assessed up to 33 months.
Response to Treatment: Follow up of FVIII, VWF:Ag and VWF:RCo
時間枠:Until the end of the registry, an average of 33 months.
The aim of therapy is to correct the dual hemostatic defect, due to defective platelet adhesion-aggregation and abnormal coagulation due to Factor VIII (FVIII) deficiency. The choice of treatment depends on a number of factors, including the severity of the bleed, the procedure planned, the subtype and severity of the disease and the age and morbidity of the patient. The evaluation of the response to the treatment is going to be through the measure of FVIII, vWF Antigen (VWF:Ag) and vWF ristocetin cofactor (vWF:RCo).
Until the end of the registry, an average of 33 months.
Adverse Events: Number of patients with bleeding events
時間枠:until the end of the registry, an average of 33 months.
Bleeding disorders and their treatment impact on patients, especially in women, can affect the everyday life of patients and their families. Measure of number of bleeding events, laboratory results such as Sodium.
until the end of the registry, an average of 33 months.

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Pregnancy outcome: Follow up of FVIII, VWF:Ag and VWF:RCo
時間枠:Through study completion, an average of 2 years
For many women with VWD, pregnancy is a time of few bleeding problems. Women with Type 3 von Willebrand disease seem to have more frequent miscarriages, especially during the first trimester. The evaluation of the response to the treatment is going to be through the measure of FVIII, vWF Antigen (VWF:Ag) and vWF ristocetin cofactor (vWF:RCo).
Through study completion, an average of 2 years

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予想される)

2020年2月1日

一次修了 (予想される)

2022年12月1日

研究の完了 (予想される)

2022年12月1日

試験登録日

最初に提出

2020年2月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年2月19日

最初の投稿 (実際)

2020年2月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年2月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年2月19日

最終確認日

2020年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD 共有サポート情報タイプ

  • 研究プロトコル
  • 臨床試験報告書(CSR)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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