- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT04279717
Latin-American Von Willebrand Disease Registry
Establish a Latin-American network of centers and professionals with the aim of:
- To register VWD patients in retrospective/prospective study, using a database, available online, common to all
- To register the bleeding history, the treatment and the events of VWD patients in the region
- To investigate the influence of VWD on quality of life
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
von Willebrand disease (VWD) is the most common autosomal bleeding disorder, mostly inherited as dominant trait. VWD is due to deficiency/abnormality of von Willebrand factor (VWF). The prevalence of VWD is unknown, but estimated as 0.1% to 1% of the general population. Although the autosomal inheritance pattern would suggest an equal distribution of male and female patients, the disease is diagnosed in more females because of female-specific hemostatic challenges: menses, ovulation, pregnancy and childbirth. Diagnosis of VWD is made by assessing personal and family history of bleeding, physical examination and completed with specific laboratory tests.
There is limited information on the epidemiology of VWD in developing countries. Some countries in Latin America have registries of severe disease that, although it is the rarest form, carries the highest costs for regional health systems. So that the prevalence of clinical symptoms and laboratory features of the disease as well as the management of the disease in Latin America is unknown.
The present project aims to establish a network of centers and professionals with the objective to register and investigate all patients with VWD in Latin America, using a database available online common to all, to gain understanding about phenotype, genotype and management of VWD in the region.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Analia Sanchez Luceros, PhD, MD
- Telefonszám: +5491152203235
- E-mail: sanchezluceros@gmail.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Analia Kinen
- E-mail: analiakinen@hotmail.com
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Inclusion Criteria:
- Historically lowest VWF:Ag and/or VWF:RCo and/or VWF:CB < 0.50 IU/ml and/or FVIII:C < 0.50 IU/ml
- All types of VWD
- All ages
Exclusion Criteria:
- Patient without consent to participate
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Keresztmetszeti
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Subjects with von Willbrand Disease Acquired
|
Beavatkozás nem tervezett: a betegek kezelése a kezelő/felelős orvos döntése alapján
|
Subjects with von Willbrand Disease Congenital
|
Beavatkozás nem tervezett: a betegek kezelése a kezelő/felelős orvos döntése alapján
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Register of VWD patients in Latin America
Időkeret: assessed up to 33 months
|
Clinical presentation in hereditary/acquired VWD.
Phenotype and genetic diagnosis.
|
assessed up to 33 months
|
Registration of the bleeding history
Időkeret: From date of selection until the date registration, assessed up to 33 months.
|
Bleeding history is an essential component in the diagnosis of von Willebrand disease (VWD).
ISTH Bleeding Assessment Tool (ISTH-BAT) is used to assist the diagnosis.
|
From date of selection until the date registration, assessed up to 33 months.
|
Response to Treatment: Follow up of FVIII, VWF:Ag and VWF:RCo
Időkeret: Until the end of the registry, an average of 33 months.
|
The aim of therapy is to correct the dual hemostatic defect, due to defective platelet adhesion-aggregation and abnormal coagulation due to Factor VIII (FVIII) deficiency.
The choice of treatment depends on a number of factors, including the severity of the bleed, the procedure planned, the subtype and severity of the disease and the age and morbidity of the patient.
The evaluation of the response to the treatment is going to be through the measure of FVIII, vWF Antigen (VWF:Ag) and vWF ristocetin cofactor (vWF:RCo).
|
Until the end of the registry, an average of 33 months.
|
Adverse Events: Number of patients with bleeding events
Időkeret: until the end of the registry, an average of 33 months.
|
Bleeding disorders and their treatment impact on patients, especially in women, can affect the everyday life of patients and their families.
Measure of number of bleeding events, laboratory results such as Sodium.
|
until the end of the registry, an average of 33 months.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Pregnancy outcome: Follow up of FVIII, VWF:Ag and VWF:RCo
Időkeret: Through study completion, an average of 2 years
|
For many women with VWD, pregnancy is a time of few bleeding problems.
Women with Type 3 von Willebrand disease seem to have more frequent miscarriages, especially during the first trimester.
The evaluation of the response to the treatment is going to be through the measure of FVIII, vWF Antigen (VWF:Ag) and vWF ristocetin cofactor (vWF:RCo).
|
Through study completion, an average of 2 years
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Várható)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Protocol_3081
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- Tanulmányi Protokoll
- Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Von Willebrand-kór
-
St. James's Hospital, IrelandIsmeretlen
-
Baxalta now part of ShireBefejezveVon Willebrand-kórEgyesült Államok, Németország, Egyesült Királyság, Olaszország, Ausztria, Kanada
-
University Hospital, CaenToborzásVon Willebrand-kór, 2B típusúFranciaország
-
Fondazione Angelo Bianchi BonomiSintesi Research SrlAktív, nem toborzó3-as típusú von Willebrand-kórFinnország, Franciaország, Németország, Magyarország, Irán, Iszlám Köztársaság, Olaszország, Hollandia, Spanyolország, Svédország, Egyesült Királyság
-
Archemix Corp.Visszavont
-
OctapharmaToborzásVWD – Von Willebrand-kórFranciaország
-
TakedaElérhetőVon Willebrand-kór (VWD)
-
Tirol Kiniken GmbHLFB BIOMEDICAMENTSIsmeretlen
-
TakedaBefejezveVon Willebrand-kór (VWD)Kanada
-
TakedaBefejezveVon Willebrand-kór (VWD)Németország