Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Latin-American Von Willebrand Disease Registry

19. února 2020 aktualizováno: Academia Nacional de Medicina

Establish a Latin-American network of centers and professionals with the aim of:

  • To register VWD patients in retrospective/prospective study, using a database, available online, common to all
  • To register the bleeding history, the treatment and the events of VWD patients in the region
  • To investigate the influence of VWD on quality of life

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

von Willebrand disease (VWD) is the most common autosomal bleeding disorder, mostly inherited as dominant trait. VWD is due to deficiency/abnormality of von Willebrand factor (VWF). The prevalence of VWD is unknown, but estimated as 0.1% to 1% of the general population. Although the autosomal inheritance pattern would suggest an equal distribution of male and female patients, the disease is diagnosed in more females because of female-specific hemostatic challenges: menses, ovulation, pregnancy and childbirth. Diagnosis of VWD is made by assessing personal and family history of bleeding, physical examination and completed with specific laboratory tests.

There is limited information on the epidemiology of VWD in developing countries. Some countries in Latin America have registries of severe disease that, although it is the rarest form, carries the highest costs for regional health systems. So that the prevalence of clinical symptoms and laboratory features of the disease as well as the management of the disease in Latin America is unknown.

The present project aims to establish a network of centers and professionals with the objective to register and investigate all patients with VWD in Latin America, using a database available online common to all, to gain understanding about phenotype, genotype and management of VWD in the region.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

500

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Patients with von Willebrand disease

Popis

Inclusion Criteria:

  • Historically lowest VWF:Ag and/or VWF:RCo and/or VWF:CB < 0.50 IU/ml and/or FVIII:C < 0.50 IU/ml
  • All types of VWD
  • All ages

Exclusion Criteria:

  • Patient without consent to participate

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Průřezový

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Subjects with von Willbrand Disease Acquired
Jiný: Pozorování
Žádné plánované intervence: léčba pacientů dle uvážení ošetřujícího/odpovědného lékaře
Subjects with von Willbrand Disease Congenital
Jiný: Pozorování
Žádné plánované intervence: léčba pacientů dle uvážení ošetřujícího/odpovědného lékaře

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Register of VWD patients in Latin America
Časové okno: assessed up to 33 months
Clinical presentation in hereditary/acquired VWD. Phenotype and genetic diagnosis.
assessed up to 33 months
Registration of the bleeding history
Časové okno: From date of selection until the date registration, assessed up to 33 months.
Bleeding history is an essential component in the diagnosis of von Willebrand disease (VWD). ISTH Bleeding Assessment Tool (ISTH-BAT) is used to assist the diagnosis.
From date of selection until the date registration, assessed up to 33 months.
Response to Treatment: Follow up of FVIII, VWF:Ag and VWF:RCo
Časové okno: Until the end of the registry, an average of 33 months.
The aim of therapy is to correct the dual hemostatic defect, due to defective platelet adhesion-aggregation and abnormal coagulation due to Factor VIII (FVIII) deficiency. The choice of treatment depends on a number of factors, including the severity of the bleed, the procedure planned, the subtype and severity of the disease and the age and morbidity of the patient. The evaluation of the response to the treatment is going to be through the measure of FVIII, vWF Antigen (VWF:Ag) and vWF ristocetin cofactor (vWF:RCo).
Until the end of the registry, an average of 33 months.
Adverse Events: Number of patients with bleeding events
Časové okno: until the end of the registry, an average of 33 months.
Bleeding disorders and their treatment impact on patients, especially in women, can affect the everyday life of patients and their families. Measure of number of bleeding events, laboratory results such as Sodium.
until the end of the registry, an average of 33 months.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pregnancy outcome: Follow up of FVIII, VWF:Ag and VWF:RCo
Časové okno: Through study completion, an average of 2 years
For many women with VWD, pregnancy is a time of few bleeding problems. Women with Type 3 von Willebrand disease seem to have more frequent miscarriages, especially during the first trimester. The evaluation of the response to the treatment is going to be through the measure of FVIII, vWF Antigen (VWF:Ag) and vWF ristocetin cofactor (vWF:RCo).
Through study completion, an average of 2 years

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Academia Nacional de Medicina

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. února 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

21. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. února 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. února 2020

Naposledy ověřeno

1. února 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Protocol_3081

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Willebrandova nemoc

Klinické studie na Pozorování

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit