- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04279717
Latin-American Von Willebrand Disease Registry
Establish a Latin-American network of centers and professionals with the aim of:
- To register VWD patients in retrospective/prospective study, using a database, available online, common to all
- To register the bleeding history, the treatment and the events of VWD patients in the region
- To investigate the influence of VWD on quality of life
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
von Willebrand disease (VWD) is the most common autosomal bleeding disorder, mostly inherited as dominant trait. VWD is due to deficiency/abnormality of von Willebrand factor (VWF). The prevalence of VWD is unknown, but estimated as 0.1% to 1% of the general population. Although the autosomal inheritance pattern would suggest an equal distribution of male and female patients, the disease is diagnosed in more females because of female-specific hemostatic challenges: menses, ovulation, pregnancy and childbirth. Diagnosis of VWD is made by assessing personal and family history of bleeding, physical examination and completed with specific laboratory tests.
There is limited information on the epidemiology of VWD in developing countries. Some countries in Latin America have registries of severe disease that, although it is the rarest form, carries the highest costs for regional health systems. So that the prevalence of clinical symptoms and laboratory features of the disease as well as the management of the disease in Latin America is unknown.
The present project aims to establish a network of centers and professionals with the objective to register and investigate all patients with VWD in Latin America, using a database available online common to all, to gain understanding about phenotype, genotype and management of VWD in the region.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Analia Sanchez Luceros, PhD, MD
- Número de teléfono: +5491152203235
- Correo electrónico: sanchezluceros@gmail.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Analia Kinen
- Correo electrónico: analiakinen@hotmail.com
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Inclusion Criteria:
- Historically lowest VWF:Ag and/or VWF:RCo and/or VWF:CB < 0.50 IU/ml and/or FVIII:C < 0.50 IU/ml
- All types of VWD
- All ages
Exclusion Criteria:
- Patient without consent to participate
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Transversal
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Subjects with von Willbrand Disease Acquired
|
No hay intervenciones previstas: tratamiento de los pacientes a criterio del médico tratante/responsable
|
Subjects with von Willbrand Disease Congenital
|
No hay intervenciones previstas: tratamiento de los pacientes a criterio del médico tratante/responsable
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Register of VWD patients in Latin America
Periodo de tiempo: assessed up to 33 months
|
Clinical presentation in hereditary/acquired VWD.
Phenotype and genetic diagnosis.
|
assessed up to 33 months
|
Registration of the bleeding history
Periodo de tiempo: From date of selection until the date registration, assessed up to 33 months.
|
Bleeding history is an essential component in the diagnosis of von Willebrand disease (VWD).
ISTH Bleeding Assessment Tool (ISTH-BAT) is used to assist the diagnosis.
|
From date of selection until the date registration, assessed up to 33 months.
|
Response to Treatment: Follow up of FVIII, VWF:Ag and VWF:RCo
Periodo de tiempo: Until the end of the registry, an average of 33 months.
|
The aim of therapy is to correct the dual hemostatic defect, due to defective platelet adhesion-aggregation and abnormal coagulation due to Factor VIII (FVIII) deficiency.
The choice of treatment depends on a number of factors, including the severity of the bleed, the procedure planned, the subtype and severity of the disease and the age and morbidity of the patient.
The evaluation of the response to the treatment is going to be through the measure of FVIII, vWF Antigen (VWF:Ag) and vWF ristocetin cofactor (vWF:RCo).
|
Until the end of the registry, an average of 33 months.
|
Adverse Events: Number of patients with bleeding events
Periodo de tiempo: until the end of the registry, an average of 33 months.
|
Bleeding disorders and their treatment impact on patients, especially in women, can affect the everyday life of patients and their families.
Measure of number of bleeding events, laboratory results such as Sodium.
|
until the end of the registry, an average of 33 months.
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Pregnancy outcome: Follow up of FVIII, VWF:Ag and VWF:RCo
Periodo de tiempo: Through study completion, an average of 2 years
|
For many women with VWD, pregnancy is a time of few bleeding problems.
Women with Type 3 von Willebrand disease seem to have more frequent miscarriages, especially during the first trimester.
The evaluation of the response to the treatment is going to be through the measure of FVIII, vWF Antigen (VWF:Ag) and vWF ristocetin cofactor (vWF:RCo).
|
Through study completion, an average of 2 years
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Protocol_3081
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- Protocolo de estudio
- Informe de estudio clínico (CSR)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Enfermedad de von Willebrand
-
St. James's Hospital, IrelandDesconocidoFactor Von Willebrand, DeficienciaIrlanda
-
Baxalta now part of ShireTerminadoEnfermedad de von WillebrandEstados Unidos, Alemania, Reino Unido, Italia, Austria, Canadá
-
University Hospital, CaenReclutamientoEnfermedad de von Willebrand, tipo 2BFrancia
-
Fondazione Angelo Bianchi BonomiSintesi Research SrlActivo, no reclutandoEnfermedad de von Willebrand tipo 3Finlandia, Francia, Alemania, Hungría, Irán (República Islámica de, Italia, Países Bajos, España, Suecia, Reino Unido
-
Archemix Corp.Retirado
-
Archemix Corp.TerminadoPúrpura Trombótica Trombocitopénica | Enfermedad de von Willebrand tipo 2bAustria
-
OctapharmaReclutamientoVWD - Enfermedad de Von WillebrandFrancia
-
TakedaDisponibleEnfermedad de von Willebrand (EVW)
-
Tirol Kiniken GmbHLFB BIOMEDICAMENTSDesconocidoEnfermedad de von Willebrand adquiridaAustria
-
TakedaAún no reclutandoEnfermedad de von Willebrand (EVW)