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Latin-American Von Willebrand Disease Registry

19 de febrero de 2020 actualizado por: Academia Nacional de Medicina

Establish a Latin-American network of centers and professionals with the aim of:

  • To register VWD patients in retrospective/prospective study, using a database, available online, common to all
  • To register the bleeding history, the treatment and the events of VWD patients in the region
  • To investigate the influence of VWD on quality of life

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

von Willebrand disease (VWD) is the most common autosomal bleeding disorder, mostly inherited as dominant trait. VWD is due to deficiency/abnormality of von Willebrand factor (VWF). The prevalence of VWD is unknown, but estimated as 0.1% to 1% of the general population. Although the autosomal inheritance pattern would suggest an equal distribution of male and female patients, the disease is diagnosed in more females because of female-specific hemostatic challenges: menses, ovulation, pregnancy and childbirth. Diagnosis of VWD is made by assessing personal and family history of bleeding, physical examination and completed with specific laboratory tests.

There is limited information on the epidemiology of VWD in developing countries. Some countries in Latin America have registries of severe disease that, although it is the rarest form, carries the highest costs for regional health systems. So that the prevalence of clinical symptoms and laboratory features of the disease as well as the management of the disease in Latin America is unknown.

The present project aims to establish a network of centers and professionals with the objective to register and investigate all patients with VWD in Latin America, using a database available online common to all, to gain understanding about phenotype, genotype and management of VWD in the region.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

500

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Analia Sanchez Luceros, PhD, MD
  • Número de teléfono: +5491152203235
  • Correo electrónico: sanchezluceros@gmail.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Patients with von Willebrand disease

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Historically lowest VWF:Ag and/or VWF:RCo and/or VWF:CB < 0.50 IU/ml and/or FVIII:C < 0.50 IU/ml
  • All types of VWD
  • All ages

Exclusion Criteria:

  • Patient without consent to participate

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Transversal

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Subjects with von Willbrand Disease Acquired
No hay intervenciones previstas: tratamiento de los pacientes a criterio del médico tratante/responsable
Subjects with von Willbrand Disease Congenital
No hay intervenciones previstas: tratamiento de los pacientes a criterio del médico tratante/responsable

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Register of VWD patients in Latin America
Periodo de tiempo: assessed up to 33 months
Clinical presentation in hereditary/acquired VWD. Phenotype and genetic diagnosis.
assessed up to 33 months
Registration of the bleeding history
Periodo de tiempo: From date of selection until the date registration, assessed up to 33 months.
Bleeding history is an essential component in the diagnosis of von Willebrand disease (VWD). ISTH Bleeding Assessment Tool (ISTH-BAT) is used to assist the diagnosis.
From date of selection until the date registration, assessed up to 33 months.
Response to Treatment: Follow up of FVIII, VWF:Ag and VWF:RCo
Periodo de tiempo: Until the end of the registry, an average of 33 months.
The aim of therapy is to correct the dual hemostatic defect, due to defective platelet adhesion-aggregation and abnormal coagulation due to Factor VIII (FVIII) deficiency. The choice of treatment depends on a number of factors, including the severity of the bleed, the procedure planned, the subtype and severity of the disease and the age and morbidity of the patient. The evaluation of the response to the treatment is going to be through the measure of FVIII, vWF Antigen (VWF:Ag) and vWF ristocetin cofactor (vWF:RCo).
Until the end of the registry, an average of 33 months.
Adverse Events: Number of patients with bleeding events
Periodo de tiempo: until the end of the registry, an average of 33 months.
Bleeding disorders and their treatment impact on patients, especially in women, can affect the everyday life of patients and their families. Measure of number of bleeding events, laboratory results such as Sodium.
until the end of the registry, an average of 33 months.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Pregnancy outcome: Follow up of FVIII, VWF:Ag and VWF:RCo
Periodo de tiempo: Through study completion, an average of 2 years
For many women with VWD, pregnancy is a time of few bleeding problems. Women with Type 3 von Willebrand disease seem to have more frequent miscarriages, especially during the first trimester. The evaluation of the response to the treatment is going to be through the measure of FVIII, vWF Antigen (VWF:Ag) and vWF ristocetin cofactor (vWF:RCo).
Through study completion, an average of 2 years

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de febrero de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

1 de diciembre de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de febrero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de febrero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

21 de febrero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de febrero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de febrero de 2020

Última verificación

1 de febrero de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Informe de estudio clínico (CSR)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de von Willebrand

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