- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT04279717
Latin-American Von Willebrand Disease Registry
Establish a Latin-American network of centers and professionals with the aim of:
- To register VWD patients in retrospective/prospective study, using a database, available online, common to all
- To register the bleeding history, the treatment and the events of VWD patients in the region
- To investigate the influence of VWD on quality of life
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
von Willebrand disease (VWD) is the most common autosomal bleeding disorder, mostly inherited as dominant trait. VWD is due to deficiency/abnormality of von Willebrand factor (VWF). The prevalence of VWD is unknown, but estimated as 0.1% to 1% of the general population. Although the autosomal inheritance pattern would suggest an equal distribution of male and female patients, the disease is diagnosed in more females because of female-specific hemostatic challenges: menses, ovulation, pregnancy and childbirth. Diagnosis of VWD is made by assessing personal and family history of bleeding, physical examination and completed with specific laboratory tests.
There is limited information on the epidemiology of VWD in developing countries. Some countries in Latin America have registries of severe disease that, although it is the rarest form, carries the highest costs for regional health systems. So that the prevalence of clinical symptoms and laboratory features of the disease as well as the management of the disease in Latin America is unknown.
The present project aims to establish a network of centers and professionals with the objective to register and investigate all patients with VWD in Latin America, using a database available online common to all, to gain understanding about phenotype, genotype and management of VWD in the region.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Analia Sanchez Luceros, PhD, MD
- Número de telefone: +5491152203235
- E-mail: sanchezluceros@gmail.com
Estude backup de contato
- Nome: Analia Kinen
- E-mail: analiakinen@hotmail.com
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Inclusion Criteria:
- Historically lowest VWF:Ag and/or VWF:RCo and/or VWF:CB < 0.50 IU/ml and/or FVIII:C < 0.50 IU/ml
- All types of VWD
- All ages
Exclusion Criteria:
- Patient without consent to participate
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Transversal
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Subjects with von Willbrand Disease Acquired
|
Nenhuma intervenção planejada: tratamento de pacientes a critério do médico assistente/responsável
|
Subjects with von Willbrand Disease Congenital
|
Nenhuma intervenção planejada: tratamento de pacientes a critério do médico assistente/responsável
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Register of VWD patients in Latin America
Prazo: assessed up to 33 months
|
Clinical presentation in hereditary/acquired VWD.
Phenotype and genetic diagnosis.
|
assessed up to 33 months
|
Registration of the bleeding history
Prazo: From date of selection until the date registration, assessed up to 33 months.
|
Bleeding history is an essential component in the diagnosis of von Willebrand disease (VWD).
ISTH Bleeding Assessment Tool (ISTH-BAT) is used to assist the diagnosis.
|
From date of selection until the date registration, assessed up to 33 months.
|
Response to Treatment: Follow up of FVIII, VWF:Ag and VWF:RCo
Prazo: Until the end of the registry, an average of 33 months.
|
The aim of therapy is to correct the dual hemostatic defect, due to defective platelet adhesion-aggregation and abnormal coagulation due to Factor VIII (FVIII) deficiency.
The choice of treatment depends on a number of factors, including the severity of the bleed, the procedure planned, the subtype and severity of the disease and the age and morbidity of the patient.
The evaluation of the response to the treatment is going to be through the measure of FVIII, vWF Antigen (VWF:Ag) and vWF ristocetin cofactor (vWF:RCo).
|
Until the end of the registry, an average of 33 months.
|
Adverse Events: Number of patients with bleeding events
Prazo: until the end of the registry, an average of 33 months.
|
Bleeding disorders and their treatment impact on patients, especially in women, can affect the everyday life of patients and their families.
Measure of number of bleeding events, laboratory results such as Sodium.
|
until the end of the registry, an average of 33 months.
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Pregnancy outcome: Follow up of FVIII, VWF:Ag and VWF:RCo
Prazo: Through study completion, an average of 2 years
|
For many women with VWD, pregnancy is a time of few bleeding problems.
Women with Type 3 von Willebrand disease seem to have more frequent miscarriages, especially during the first trimester.
The evaluation of the response to the treatment is going to be through the measure of FVIII, vWF Antigen (VWF:Ag) and vWF ristocetin cofactor (vWF:RCo).
|
Through study completion, an average of 2 years
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Protocol_3081
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- Protocolo de estudo
- Relatório de Estudo Clínico (CSR)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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