Autologe benmargsavledede stamceller Transplantasjon for Retinitis Pigmentosa
19. september 2011 oppdatert av: Rubens Camargo Siqueira, University of Sao Paulo
Fase 1 studie av autologe benmargsavledede stamceller transplantasjon for retinitis Pigmentosa
Hensikten med denne studien er å evaluere den kortsiktige sikkerheten ved en enkelt intravitreal injeksjon av autologe benmargsstamceller hos pasienter med retinitis pigmentosa.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En prospektiv fase I, ikke-randomisert åpen studie av retinitis pigmentosa-pasienter med best korrigert ETDRS synsskarphet (BCVA) dårligere enn 20/200.
Standardisert oftalmisk evaluering vil bli utført ved baseline og i uke 1, 4, 12 og 24 (±1) etter intravitreal injeksjon av 10 x 106 benmargsstamceller/0,1 ml.
Tre tiltak vil bli brukt for å evaluere den kortsiktige sikkerheten til intravitreal av ABMDSC: 1) alvorlig synstap, definert som et fall på 15 bokstaver på ETDRS synsskarphet; 2) reduksjon i ERG-respons; 3) reduksjon i 5 kvadratgrader på synsfeltet; sekundære sikkerhetsutfall: 1) økning i intraokulær betennelse definert her som fremre kammerceller og oppblussing høyere enn 3+ i mer enn 1 måned etter injeksjon i henhold til en klassifisering beskrevet andre steder; 2) reduksjon i CMT mer enn 50um; 3) genese av unormale vev (teratomer) eller svulster; 4) kvalitative endringer i retinal eller koroidal perfusjon, som makulær ikke-perfusjon.
Sekundære utfallsmål vil bli brukt for å evaluere den kortsiktige effektiviteten til intravitreal av ABMDSC: 1) forbedring i ERG-respons; 2) økning i synsfelt: 3) økning i CSMT > 50um og ikke relatert til makulaødem; 4) øk > 5 bokstaver på BCVA
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
5
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
SP
-
São Jose do Rio Preto, SP, Brasil, 15010-100
- CPRS
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- diagnose av retinitis pigmentosa
- logaritme av minste oppløsningsvinkel (logMAR) BCVA på 1,0 (Snellen-ekvivalent, 20/200) eller dårligere
Ekskluderingskriterier:
- tidligere øyeoperasjoner annet enn grå stær
- tilstedeværelse av grå stær eller annen medieopasitet som vil påvirke dokumentasjon av øyefundus og tilstrekkelig ERG- og synsfeltevaluering
- andre oftalmiske sykdommer som glaukom og uveitt
- tidligere historie med blodsykdommer som leukemi
- kjent allergi mot fluorescein eller indocyaningrønt
- kjente koagulasjonsavvik eller nåværende bruk av andre antikoagulerende medisiner enn aspirin.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Testgruppe
åpen studie av retinitis pigmentosa-pasienter med best korrigert synsskarphet (BCVA) dårligere enn 20/200.
|
Én intravitreal injeksjon av en 0,1 ml cellesuspensjon som inneholder rundt 10x106 mononukleære stamceller av benmarg (BMMSC).
Alle behandlinger ble utført av en enkelt netthinnespesialist ved bruk av topiske proparakaindråper under sterile forhold (øyelokkspekulum og povidonjod).
Autolog BMMSC ble injisert inn i glasslegemet ved hjelp av en 27 gauge nål satt inn gjennom inferotemporal pars plana 3,0 - 3,5 mm posteriort til limbus.
Etter injeksjonen ble perfusjon av sentral retinal arterie bekreftet med indirekte oftalmoskopi.
Pasientene ble bedt om å dryppe en dråpe 0,3 % ciprofloksacin i øyet som ble injisert fire ganger daglig i 1 uke etter prosedyren.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
alvorlig synstap, definert som et fall på 15 bokstaver på ETDRS synsskarphet
Tidsramme: 3-6 måneder
|
3-6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Rubens C Siqueira, MD,PhD, Research Center Rubens Siqueira,Catanduva Medicine School and São Paulo University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mai 2009
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. januar 2010
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. februar 2010
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. februar 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. februar 2010
Først lagt ut (ANSLAG)
15. februar 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
20. september 2011
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. september 2011
Sist bekreftet
1. september 2011
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CPRS
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .