Transplantatie van autologe beenmerg-afgeleide stamcellen voor retinitis pigmentosa
19 september 2011 bijgewerkt door: Rubens Camargo Siqueira, University of Sao Paulo
Fase 1-studie van transplantatie van autologe beenmerg-afgeleide stamcellen voor retinitis pigmentosa
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid op korte termijn van een enkele intravitreale injectie van autologe beenmergstamcellen bij patiënten met retinitis pigmentosa.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Een prospectieve fase I, niet-gerandomiseerde open-label studie van retinitis pigmentosa-patiënten met de best gecorrigeerde ETDRS-gezichtsscherpte (BCVA) slechter dan 20/200.
Gestandaardiseerde oogheelkundige evaluatie zal worden uitgevoerd bij baseline en in week 1, 4, 12 en 24 (±1) na intravitreale injectie van 10 x 106 beenmergstamcellen/0,1 ml.
Drie maatregelen zullen worden gebruikt om de veiligheid op korte termijn van intravitreale van ABMDSC te evalueren: 1) ernstig visueel verlies, gedefinieerd als een daling van 15 letters op de ETDRS-gezichtsscherpteschaal; 2) afname van de ERG-respons; 3) afname in 5 vierkante graden op gezichtsveld; secundaire veiligheidsuitkomsten: 1) toename van intra-oculaire ontsteking, hierin gedefinieerd als cellen in de voorste oogkamer en opflakkering hoger dan 3+ gedurende meer dan 1 maand na injectie volgens een elders beschreven classificatie; 2) daling van CMT meer dan 50um; 3) ontstaan van abnormale weefsels (teratomen) of tumoren; 4) kwalitatieve veranderingen in retinale of choroïdale perfusie, zoals maculaire nonperfusie.
Secundaire uitkomstmaten zullen worden gebruikt om de kortetermijnefficiëntie van intravitreale van ABMDSC te evalueren: 1) verbetering van de ERG-respons; 2) toename van gezichtsveld: 3) toename van CSMT > 50um en niet gerelateerd aan macula-oedeem; 4) meer dan 5 letters op BCVA
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
5
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
SP
-
São Jose do Rio Preto, SP, Brazilië, 15010-100
- CPRS
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- diagnose retinitis pigmentosa
- logaritme van minimale resolutiehoek (logMAR) BCVA van 1,0 (Snellen-equivalent, 20/200) of slechter
Uitsluitingscriteria:
- eerdere oogchirurgie anders dan cataract
- aanwezigheid van cataract of andere media-opaciteit die de oculaire fundusdocumentatie en adequate ERG- en gezichtsveldevaluatie zou beïnvloeden
- andere oogaandoeningen zoals glaucoom en uveïtis
- voorgeschiedenis van bloedaandoeningen zoals leukemie
- bekende allergie voor fluoresceïne of indocyaninegroen
- bekende stollingsafwijkingen of actueel gebruik van andere antistollingsmedicatie dan aspirine.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Test groep
open-label studie van retinitis pigmentosa-patiënten met best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) slechter dan 20/200.
|
Eén intravitreale injectie van een celsuspensie van 0,1 ml die ongeveer 10x106 mononucleaire beenmergstamcellen (BMMSC) bevat.
Alle behandelingen werden uitgevoerd door een enkele netvliesspecialist met behulp van topische proparacaïnedruppels onder steriele omstandigheden (ooglidspeculum en povidon-jodium).
Autologe BMMSC werden in de glasvochtholte geïnjecteerd met behulp van een naald van 27 gauge die door de inferotemporale pars plana 3,0 - 3,5 mm achter de limbus werd ingebracht.
Na de injectie werd de perfusie van de centrale netvliesslagader bevestigd met indirecte oftalmoscopie.
Patiënten kregen de instructie om gedurende 1 week na de procedure viermaal daags één druppel 0,3% ciprofloxacine in het geïnjecteerde oog te druppelen.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
ernstig visueel verlies, gedefinieerd als een daling van 15 letters op de ETDRS-gezichtsscherpteschaal
Tijdsspanne: 3-6 maanden
|
3-6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Rubens C Siqueira, MD,PhD, Research Center Rubens Siqueira,Catanduva Medicine School and São Paulo University
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 mei 2009
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 januari 2010
Studie voltooiing (WERKELIJK)
1 februari 2010
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 februari 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 februari 2010
Eerst geplaatst (SCHATTING)
15 februari 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (SCHATTING)
20 september 2011
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 september 2011
Laatst geverifieerd
1 september 2011
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CPRS
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .