- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02293382
A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB
2. februar 2017 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals
The objective is to perform a retrospective chart review to generate data to evaluate the clinical characteristics and course of disease progression of MPS IIIB.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
30
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Porte Alegre, Brasil
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburg, Pennsylvania, Forente stater
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
30 deceased patients with MPS IIIB
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
The deceased patient was diagnosed with MPS IIIB as determined by either of the following:
- Documented deficiency of NAGLU enzyme activity.
- Documented functionally-relevant mutations in both alleles of the NAGLU gene.
- Patient's parent or legal guardian provides informed consent (unless the requirement for informed consent is waived by local regulations).
- The availability of pre-defined information in the patient's clinical chart:
Exclusion Criteria:
There are no exclusion criteria for this study.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Evaluation of disease presentation and the course of disease progression including the end stage of the disease in patients with MPS IIIB, assessed from medical history data obtained by retrospective chart review of deceased patients.
Tidsramme: N/A as this is a retrospective chart review of deceased patients
|
Data obtained by retrospective chart review will include medical history data including patient demographics, disease manifestation onset, clinical history, diagnostic tests and treatments for MPS IIIB, supportive interventions/medications, clinical chemistry and haematology results, anthropometric data, radiology results, and autopsy findings.
|
N/A as this is a retrospective chart review of deceased patients
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2013
Primær fullføring (Faktiske)
1. januar 2015
Studiet fullført (Faktiske)
1. januar 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. november 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. november 2014
Først lagt ut (Anslag)
18. november 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
3. februar 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. februar 2017
Sist bekreftet
1. februar 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NGLU-NH01
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)
-
Alexion PharmaceuticalsFullførtMPS IIIB (Sanfilippo B-syndrom)Storbritannia
-
Alexion PharmaceuticalsAvsluttetMukopolysakkaridose III, Type B (MPS IIIB) | Sanfilippo BStorbritannia
-
Swedish Orphan BiovitrumFullførtSanfilippo syndrom type A (MPS IIIA)Forente stater, Tyrkia
-
Swedish Orphan BiovitrumFullførtSanfilippo syndrom type A (MPS IIIA)Forente stater, Tyskland, Tyrkia
-
Alexion PharmaceuticalsAvsluttetMPS IIIB (Sanfilippo B-syndrom)Spania, Forente stater, Brasil, Storbritannia, Portugal, Italia
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridose III | Sanfilippo syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo AForente stater, Australia, Spania
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAvsluttetMukopolysakkaridose III | Sanfilippo syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo AForente stater, Spania, Australia
-
ShireAvsluttetSanfilippo syndrom | Mukopolysakkaridose (MPS)Forente stater, Storbritannia, Spania, Tyskland, Frankrike, Italia, Nederland
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereFullførtHurler syndrom | Sanfilippo syndrom type A | Sanfilippo syndrom type BForente stater
-
Samsung Medical CenterHar ikke rekruttert ennåSanfilippo syndrom A