- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02293382
A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB
2. února 2017 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals
The objective is to perform a retrospective chart review to generate data to evaluate the clinical characteristics and course of disease progression of MPS IIIB.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
30
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Porte Alegre, Brazílie
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburg, Pennsylvania, Spojené státy
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
30 deceased patients with MPS IIIB
Popis
Inclusion Criteria:
The deceased patient was diagnosed with MPS IIIB as determined by either of the following:
- Documented deficiency of NAGLU enzyme activity.
- Documented functionally-relevant mutations in both alleles of the NAGLU gene.
- Patient's parent or legal guardian provides informed consent (unless the requirement for informed consent is waived by local regulations).
- The availability of pre-defined information in the patient's clinical chart:
Exclusion Criteria:
There are no exclusion criteria for this study.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Retrospektivní
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Evaluation of disease presentation and the course of disease progression including the end stage of the disease in patients with MPS IIIB, assessed from medical history data obtained by retrospective chart review of deceased patients.
Časové okno: N/A as this is a retrospective chart review of deceased patients
|
Data obtained by retrospective chart review will include medical history data including patient demographics, disease manifestation onset, clinical history, diagnostic tests and treatments for MPS IIIB, supportive interventions/medications, clinical chemistry and haematology results, anthropometric data, radiology results, and autopsy findings.
|
N/A as this is a retrospective chart review of deceased patients
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. ledna 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. listopadu 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. listopadu 2014
První zveřejněno (Odhad)
18. listopadu 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
3. února 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. února 2017
Naposledy ověřeno
1. února 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NGLU-NH01
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)
-
Alexion PharmaceuticalsDokončenoMPS IIIB (Sanfilippo B syndrom)Spojené království
-
Alexion PharmaceuticalsUkončenoMukopolysacharidóza III, typ B (MPS IIIB) | Sanfilippo BSpojené království
-
Alexion PharmaceuticalsUkončenoMPS IIIB (Sanfilippo B syndrom)Španělsko, Spojené státy, Brazílie, Spojené království, Portugalsko, Itálie
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreThe Isaac FoundationAktivní, ne náborMukopolysacharidózy | Mukopolysacharidóza VI | Morquiův syndrom A | Mukopolysacharidóza IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mukopolysacharidóza | Morquiův syndrom A | Morquiův syndromBrazílie
-
Alexion PharmaceuticalsDokončenoMukopolysacharidóza IIIBSpojené státy, Spojené království, Španělsko
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaStaženoMukopolysacharidóza typu IH | Mukopolysacharidóza typu IH (MPS IH, Hurlerův syndrom) | MPS IH, Hurlerův syndrom
-
Allievex CorporationDokončenoMukopolysacharidóza typu IIIB | Mukopolysacharidóza typu 3 B | MPS III B | MPS 3 BSpojené státy, Španělsko, Krocan, Tchaj-wan, Austrálie, Kolumbie, Německo, Spojené království
-
Swedish Orphan BiovitrumDokončenoSanfilippo syndrom typu A (MPS IIIA)Spojené státy, Krocan
-
Swedish Orphan BiovitrumDokončenoSanfilippo syndrom typu A (MPS IIIA)Spojené státy, Německo, Krocan
-
Greenwood Genetic CenterShriners Hospitals for Children; BioMarin PharmaceuticalDokončenoMPS IVA | Syndrom Maroteaux Lamy | MPS VI | Morquiův syndrom ASpojené státy