- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02293382
A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB
2 februari 2017 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals
The objective is to perform a retrospective chart review to generate data to evaluate the clinical characteristics and course of disease progression of MPS IIIB.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
30
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Porte Alegre, Brasilien
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburg, Pennsylvania, Förenta staterna
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
30 deceased patients with MPS IIIB
Beskrivning
Inclusion Criteria:
The deceased patient was diagnosed with MPS IIIB as determined by either of the following:
- Documented deficiency of NAGLU enzyme activity.
- Documented functionally-relevant mutations in both alleles of the NAGLU gene.
- Patient's parent or legal guardian provides informed consent (unless the requirement for informed consent is waived by local regulations).
- The availability of pre-defined information in the patient's clinical chart:
Exclusion Criteria:
There are no exclusion criteria for this study.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Endast fall
- Tidsperspektiv: Retrospektiv
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Evaluation of disease presentation and the course of disease progression including the end stage of the disease in patients with MPS IIIB, assessed from medical history data obtained by retrospective chart review of deceased patients.
Tidsram: N/A as this is a retrospective chart review of deceased patients
|
Data obtained by retrospective chart review will include medical history data including patient demographics, disease manifestation onset, clinical history, diagnostic tests and treatments for MPS IIIB, supportive interventions/medications, clinical chemistry and haematology results, anthropometric data, radiology results, and autopsy findings.
|
N/A as this is a retrospective chart review of deceased patients
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 juli 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
1 januari 2015
Avslutad studie (Faktisk)
1 januari 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 november 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 november 2014
Första postat (Uppskatta)
18 november 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
3 februari 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 februari 2017
Senast verifierad
1 februari 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NGLU-NH01
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadMPS IIIB (Sanfilippo B-syndrom)Storbritannien
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadMukopolysackaridos III, typ B (MPS IIIB) | Sanfilippo BStorbritannien
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadMPS IIIB (Sanfilippo B-syndrom)Spanien, Förenta staterna, Brasilien, Storbritannien, Portugal, Italien
-
Swedish Orphan BiovitrumAvslutadSanfilippo syndrom typ A (MPS IIIA)Förenta staterna, Kalkon
-
Swedish Orphan BiovitrumAvslutadSanfilippo syndrom typ A (MPS IIIA)Förenta staterna, Tyskland, Kalkon
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridos III | Sanfilippos syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo AFörenta staterna, Australien, Spanien
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAvslutadMukopolysackaridos III | Sanfilippos syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo AFörenta staterna, Spanien, Australien
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreThe Isaac FoundationAktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridoser | Mukopolysackaridos VI | Morquio A syndrom | Mukopolysackaridos IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mukopolysackaridos | Morquios syndrom A | Morquios syndromBrasilien
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadMukopolysackaridos IIIBFörenta staterna, Storbritannien, Spanien
-
Greenwood Genetic CenterShriners Hospitals for Children; BioMarin PharmaceuticalAvslutadMPS IVA | Maroteaux Lamys syndrom | MPS VI | Morquios syndrom AFörenta staterna