- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02293382
A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB
2. Februar 2017 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals
The objective is to perform a retrospective chart review to generate data to evaluate the clinical characteristics and course of disease progression of MPS IIIB.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
30
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Porte Alegre, Brasilien
-
-
-
-
-
Amsterdam, Niederlande
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburg, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
-
-
-
-
-
Birmingham, Vereinigtes Königreich
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
30 deceased patients with MPS IIIB
Beschreibung
Inclusion Criteria:
The deceased patient was diagnosed with MPS IIIB as determined by either of the following:
- Documented deficiency of NAGLU enzyme activity.
- Documented functionally-relevant mutations in both alleles of the NAGLU gene.
- Patient's parent or legal guardian provides informed consent (unless the requirement for informed consent is waived by local regulations).
- The availability of pre-defined information in the patient's clinical chart:
Exclusion Criteria:
There are no exclusion criteria for this study.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Nur Fall
- Zeitperspektiven: Retrospektive
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Evaluation of disease presentation and the course of disease progression including the end stage of the disease in patients with MPS IIIB, assessed from medical history data obtained by retrospective chart review of deceased patients.
Zeitfenster: N/A as this is a retrospective chart review of deceased patients
|
Data obtained by retrospective chart review will include medical history data including patient demographics, disease manifestation onset, clinical history, diagnostic tests and treatments for MPS IIIB, supportive interventions/medications, clinical chemistry and haematology results, anthropometric data, radiology results, and autopsy findings.
|
N/A as this is a retrospective chart review of deceased patients
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Juli 2013
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Januar 2015
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Januar 2015
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
3. November 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. November 2014
Zuerst gepostet (Schätzen)
18. November 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
3. Februar 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. Februar 2017
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- NGLU-NH01
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)
-
Alexion PharmaceuticalsAbgeschlossenMPS IIIB (Sanfilippo-B-Syndrom)Vereinigtes Königreich
-
Swedish Orphan BiovitrumAbgeschlossenSanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)Vereinigte Staaten, Truthahn
-
Swedish Orphan BiovitrumAbgeschlossenSanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)Vereinigte Staaten, Deutschland, Truthahn
-
Alexion PharmaceuticalsBeendetMukopolysaccharidose III, Typ B (MPS IIIB) | Sanfilippo BVereinigtes Königreich
-
Alexion PharmaceuticalsBeendetMPS IIIB (Sanfilippo-B-Syndrom)Spanien, Vereinigte Staaten, Brasilien, Vereinigtes Königreich, Portugal, Italien
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncBeendetMukopolysaccharidose III | Sanfilippo-Syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo AVereinigte Staaten, Spanien, Australien
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose III | Sanfilippo-Syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo AVereinigte Staaten, Australien, Spanien
-
ShireBeendetSanfilippo-Syndrom | Mukopolysaccharidose (MPS)Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Spanien, Deutschland, Frankreich, Italien, Niederlande
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... und andere MitarbeiterAbgeschlossenHurler-Syndrom | Sanfilippo-Syndrom Typ A | Sanfilippo-Syndrom Typ BVereinigte Staaten
-
Samsung Medical CenterNoch keine RekrutierungSanfilippo-Syndrom A