A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB
torstai 2. helmikuuta 2017 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals
The objective is to perform a retrospective chart review to generate data to evaluate the clinical characteristics and course of disease progression of MPS IIIB.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
-
-
-
-
-
Porte Alegre, Brasilia
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburg, Pennsylvania, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
30 deceased patients with MPS IIIB
Kuvaus
Inclusion Criteria:
The deceased patient was diagnosed with MPS IIIB as determined by either of the following:
- Documented deficiency of NAGLU enzyme activity.
- Documented functionally-relevant mutations in both alleles of the NAGLU gene.
- Patient's parent or legal guardian provides informed consent (unless the requirement for informed consent is waived by local regulations).
- The availability of pre-defined information in the patient's clinical chart:
Exclusion Criteria:
There are no exclusion criteria for this study.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Takautuva
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Evaluation of disease presentation and the course of disease progression including the end stage of the disease in patients with MPS IIIB, assessed from medical history data obtained by retrospective chart review of deceased patients.
Aikaikkuna: N/A as this is a retrospective chart review of deceased patients
|
Data obtained by retrospective chart review will include medical history data including patient demographics, disease manifestation onset, clinical history, diagnostic tests and treatments for MPS IIIB, supportive interventions/medications, clinical chemistry and haematology results, anthropometric data, radiology results, and autopsy findings.
|
N/A as this is a retrospective chart review of deceased patients
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. heinäkuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. tammikuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. tammikuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 3. marraskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. marraskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 18. marraskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 3. helmikuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. helmikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NGLU-NH01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)
-
Alexion PharmaceuticalsLopetettuMukopolysakkaridoosi III, tyyppi B (MPS IIIB) | Sanfilippo BYhdistynyt kuningaskunta
-
Alexion PharmaceuticalsValmisMPS IIIB (Sanfilippo B -syndrooma)Yhdistynyt kuningaskunta
-
Alexion PharmaceuticalsValmisMukopolysakkaridoosi IIIBYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja
-
Allievex CorporationValmisMukopolysakkaridoosi tyyppi IIIB | Mukopolysakkaridoosi tyyppi 3 B | MPS III B | MPS 3 BYhdysvallat, Espanja, Turkki, Taiwan, Australia, Kolumbia, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Alexion PharmaceuticalsLopetettuMPS IIIB (Sanfilippo B -syndrooma)Espanja, Yhdysvallat, Brasilia, Yhdistynyt kuningaskunta, Portugali, Italia
-
Allievex CorporationValmisMukopolysakkaridoosi tyyppi IIIB | MPS III BYhdysvallat, Taiwan, Espanja, Kolumbia, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta, Turkki
-
Allievex CorporationAktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi IIIB | MPS III BSaksa, Yhdysvallat, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta, Kolumbia, Espanja, Taiwan