Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB

2 febbraio 2017 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals
The objective is to perform a retrospective chart review to generate data to evaluate the clinical characteristics and course of disease progression of MPS IIIB.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

30

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

30 deceased patients with MPS IIIB

Descrizione

Inclusion Criteria:

  1. The deceased patient was diagnosed with MPS IIIB as determined by either of the following:

    1. Documented deficiency of NAGLU enzyme activity.
    2. Documented functionally-relevant mutations in both alleles of the NAGLU gene.
  2. Patient's parent or legal guardian provides informed consent (unless the requirement for informed consent is waived by local regulations).
  3. The availability of pre-defined information in the patient's clinical chart:

Exclusion Criteria:

There are no exclusion criteria for this study.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evaluation of disease presentation and the course of disease progression including the end stage of the disease in patients with MPS IIIB, assessed from medical history data obtained by retrospective chart review of deceased patients.
Lasso di tempo: N/A as this is a retrospective chart review of deceased patients
Data obtained by retrospective chart review will include medical history data including patient demographics, disease manifestation onset, clinical history, diagnostic tests and treatments for MPS IIIB, supportive interventions/medications, clinical chemistry and haematology results, anthropometric data, radiology results, and autopsy findings.
N/A as this is a retrospective chart review of deceased patients

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 novembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 novembre 2014

Primo Inserito (Stima)

18 novembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

3 febbraio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 febbraio 2017

Ultimo verificato

1 febbraio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NGLU-NH01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Bahamas

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi