Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB

2 февраля 2017 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals
The objective is to perform a retrospective chart review to generate data to evaluate the clinical characteristics and course of disease progression of MPS IIIB.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

30

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

30 deceased patients with MPS IIIB

Описание

Inclusion Criteria:

  1. The deceased patient was diagnosed with MPS IIIB as determined by either of the following:

    1. Documented deficiency of NAGLU enzyme activity.
    2. Documented functionally-relevant mutations in both alleles of the NAGLU gene.
  2. Patient's parent or legal guardian provides informed consent (unless the requirement for informed consent is waived by local regulations).
  3. The availability of pre-defined information in the patient's clinical chart:

Exclusion Criteria:

There are no exclusion criteria for this study.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Ретроспектива

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Evaluation of disease presentation and the course of disease progression including the end stage of the disease in patients with MPS IIIB, assessed from medical history data obtained by retrospective chart review of deceased patients.
Временное ограничение: N/A as this is a retrospective chart review of deceased patients
Data obtained by retrospective chart review will include medical history data including patient demographics, disease manifestation onset, clinical history, diagnostic tests and treatments for MPS IIIB, supportive interventions/medications, clinical chemistry and haematology results, anthropometric data, radiology results, and autopsy findings.
N/A as this is a retrospective chart review of deceased patients

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июля 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 ноября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 ноября 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

18 ноября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

3 февраля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 февраля 2017 г.

Последняя проверка

1 февраля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NGLU-NH01

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться