Sikkerhet og effekt av NMD670 hos voksne pasienter med Charcot-Marie-Tooth-sykdom type 1 og type 2 (SYNAPSE-CMT)
11. november 2025 oppdatert av: NMD Pharma A/S
En fase 2a, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til NMD670 over 21 dager hos ambulerende voksne pasienter med Charcot-Marie-Tooth-sykdom type 1 og type 2
Denne fase 2a-studien tar sikte på å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til NMD670 vs placebo administrert to ganger daglig (BID) i 21 dager hos ambulerende voksne pasienter med Charcot-Marie-Tooth sykdom type 1 og type.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
81
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospitals Leuven, Department of Neurology
-
Liège, Belgia, 4000
- CHR de la Citadelle- Site Citadelle Neurolgie Boulevard du 12eme de Ligne 1
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Danmark
- Rigshospitalet, Department of Neurology
-
-
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center, Department of Neurology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Mass General Neurology
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forente stater, 65211
- NextGen Precision Health
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- University of Rochester Neuromuscular Disease Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
- OSU Department of Neurology Division of Neuromuscular Diseases
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78759
- National Neuromuscular research Institute, PLLC
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Forente stater, 99204
- Providence Medical Research Center
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrike, 13005
- CHU Marseille, Reference centre for neuromuscular diseases and ALS Department of Neuromuscular Diseases
-
Nantes, Frankrike
- Laboratoire d'Explorations Fonctionnelles, CHU Nantes
-
Nice, Frankrike, 06001
- Centre Hospitalier Universitaire de Nice
-
Paris, Frankrike, 75651
- Institut de Myologie Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
-
Paris, Frankrike, 94275
- Bicêtre University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Valencia, Spania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige deltakere må være 18 til 70 år inkludert på tidspunktet for signering av ICF.
- Diagnose av CMT type 1 eller 2 bekreftet ved genetisk testing.
- Kroppsmasseindeks mellom 18 og 35 kg/m2, inkludert, ved screening og med en minimumsvekt på 40 kg
- Prevensjonsbruk av menn og kvinner må være i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier
- Deltaker er i stand til og har gitt signert informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Deltakere med annen signifikant sykdom som kan forstyrre tolkningen av studiedata (f.eks. andre nevromuskulære sykdommer) og/eller evne til å fullføre testene, etter etterforskerens mening.
- Deltakere med unormale laboratorietestresultater ved screening ansett som klinisk signifikante av etterforskeren.
- Deltakere som har mottatt behandling med en annen IMP innen 30 dager (eller 5 halveringstider av medisinen, avhengig av hva som er lengst) før dag 1.
- Deltakere med historie med dårlig etterlevelse av relevant terapi etter etterforskerens oppfatning.
- Kvinnelige deltakere som planlegger å bli gravide i løpet av studien eller for øyeblikket er gravide eller ammer.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Tabletter tatt to ganger daglig i 21 dager
|
|
Eksperimentell: NMD670
|
Tabletter tatt to ganger daglig i 21 dager
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endre fra baseline til dag 21 i 6-minutters gangtest total distanse for NMD670 vs placebo
Tidsramme: Utgangspunkt til dag 21
|
Utgangspunkt til dag 21
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av uønskede hendelser som oppstår ved behandling
Tidsramme: Over 21 dager med dosering
|
Oppsummert per behandling
|
Over 21 dager med dosering
|
|
Forekomst av alvorlige uønskede hendelser ved behandling
Tidsramme: Over 21 dager med dosering
|
Oppsummert per behandling
|
Over 21 dager med dosering
|
|
Forekomst av klinisk signifikante abnormiteter ved fysiske undersøkelser
Tidsramme: Over 21 dager med dosering
|
Oppsummert per behandling
|
Over 21 dager med dosering
|
|
Forekomst av klinisk signifikante abnormiteter på sikkerhetslaboratorieparametre
Tidsramme: Over 21 dager med dosering
|
Oppsummert per behandling
|
Over 21 dager med dosering
|
|
Forekomst av klinisk signifikante vitale tegnavvik
Tidsramme: Over 21 dager med dosering
|
Oppsummert per behandling
|
Over 21 dager med dosering
|
|
Forekomst av klinisk signifikante EKG-avvik
Tidsramme: Over 21 dager med dosering
|
Oppsummert per behandling
|
Over 21 dager med dosering
|
|
Forekomst av selvmordstanker eller selvmordsatferd
Tidsramme: Over 21 dager med dosering
|
Oppsummert per behandling
|
Over 21 dager med dosering
|
|
Endring fra baseline til dag 21 i CMT Functional Outcome Measure Total Score og individuelle elementer for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Utgangspunkt til dag 21
|
CMT Functional Outcome Meausre er en 12-elements skala.
Skalaen går fra 0-100 og en høyere skåre indikerer dårligere symptomatologi
|
Utgangspunkt til dag 21
|
|
Endring fra baseline til dag 21 i 6-minutters gangtest tretthetsindeks for NMD670 vs placebo
Tidsramme: Utgangspunkt til dag 21
|
Utgangspunkt til dag 21
|
|
|
Endring fra baseline til dag 21 i total poengsum for nevropatibegrensningsskala og individuelle elementer for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Utgangspunkt til dag 21
|
Overall Neuropathy Limitation Scale består av en arm- og en benskala.
Skalaen går fra 0-12 og en høyere skåre indikerer dårligere symptomatologi
|
Utgangspunkt til dag 21
|
|
Endring fra baseline til dag 21 i CMT Health Index total poengsum og individuelle domener for NMD670 vs placebo
Tidsramme: Utgangspunkt til dag 21
|
CMT Health Index har 18 domener.
Skalaen går fra 0-100 og en høyere skåre indikerer dårligere symptomatologi
|
Utgangspunkt til dag 21
|
|
Endring fra baseline til dag 21 i SF-36 total poengsum og individuelle domener for NMD670 vs placebo
Tidsramme: Utgangspunkt til dag 21
|
SF-36 har 8 domener.
Skalaen går fra 0-100 og lavere skår indikerer dårligere symptomatologi
|
Utgangspunkt til dag 21
|
|
Forekomst av klinisk signifikante abnormiteter ved oftalmologiske undersøkelser
Tidsramme: Fra screening (dag -28 til dag -1) til oppfølging (dag 28)]
|
Oppsummert per behandling
|
Fra screening (dag -28 til dag -1) til oppfølging (dag 28)]
|
|
Endre fra baseline til dag 21 i tiden for å fullføre 10MW/RT for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Grunnlinje til dag 21
|
Grunnlinje til dag 21
|
|
|
Endring fra baseline til dag 21 i jitter og blokkering for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Grunnlinje til dag 21
|
Grunnlinje til dag 21
|
|
|
Andel deltakere med klinisk meningsfull endring fra baseline i CMT-FOM total poengsum og individuelle elementer for NMD670 vs placebo
Tidsramme: Grunnlinje til dag 21
|
Grunnlinje til dag 21
|
|
|
Andel deltakere med klinisk meningsfull endring fra baseline i 10MW/RT for NMD670 vs placebo
Tidsramme: Grunnlinje til dag 21
|
Grunnlinje til dag 21
|
|
|
Andel deltakere med klinisk meningsfull endring fra baseline i ONLS totalscore for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Grunnlinje til dag 21
|
Grunnlinje til dag 21
|
|
|
Andel deltakere med klinisk meningsfull endring fra baseline i CMT-HI total poengsum og individuelle domener for NMD670 vs placebo
Tidsramme: Grunnlinje til dag 21
|
Grunnlinje til dag 21
|
|
|
Andel deltakere med klinisk meningsfull endring fra baseline i SF-36 total poengsum og individuelle domener for NMD670 vs placebo
Tidsramme: Grunnlinje til dag 21
|
Grunnlinje til dag 21
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. september 2024
Primær fullføring (Faktiske)
28. oktober 2025
Studiet fullført (Faktiske)
4. november 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. juni 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. juni 2024
Først lagt ut (Faktiske)
1. juli 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. november 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. november 2025
Sist bekreftet
1. november 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Misdannelser i nervesystemet
- Polynevropatier
- Arvelig sensorisk og motorisk nevropati
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Charcot-Marie-tann sykdom
- Substandard medisiner
- Farmasøytiske preparater
- Forfalskede medisiner
Andre studie-ID-numre
- NMD670-02-0003
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .