제1형 및 제2형 샤르코-마리-투스병 성인 환자에서 NMD670의 안전성 및 유효성 (SYNAPSE-CMT)
2024년 6월 25일 업데이트: NMD Pharma A/S
제1형 및 제2형 샤르코마리치아병을 앓고 있는 보행 가능한 성인 환자를 대상으로 21일 동안 NMD670의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 제2a상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이 2a상 연구는 샤르코-마리-투스병 1형 및 1형을 앓고 있는 보행 가능한 성인 환자를 대상으로 21일 동안 1일 2회(BID) 투여한 위약과 비교하여 NMD670의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
80
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: contact@nmdpharma.com
- 전화번호: contact@nmdpharma.com
- 이메일: contact@nmdpharma.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성 참가자는 ICF 서명 당시 18~70세여야 합니다.
- 유전자 검사를 통해 확인되는 CMT 유형 1 또는 2의 진단.
- 검사 시 체질량 지수가 18~35kg/m2이고 최소 체중이 40kg인 경우
- 남성과 여성의 피임법 사용은 임상 연구에 참여하는 사람들의 피임법에 관한 현지 규정을 준수해야 합니다.
- 참가자는 사전 동의를 할 수 있고 서명한 사전 동의를 제공했습니다.
제외 기준:
- 연구자의 의견으로, 연구 데이터의 해석(예: 기타 신경근 질환) 및/또는 시험 완료 능력을 방해할 수 있는 기타 중요한 질병이 있는 참가자.
- 연구자가 임상적으로 유의하다고 간주하는 스크리닝 시 실험실 테스트 결과에 이상이 있는 참가자.
- 1일 전 30일(또는 약물의 5반감기 중 더 긴 기간) 이내에 다른 IMP로 치료를 받은 참가자.
- 조사자의 의견에 따라 관련 치료법에 대한 순응도가 좋지 않은 참가자.
- 연구 기간 동안 임신을 계획하고 있거나 현재 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 참가자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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위약 비교기: 위약
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21일 동안 하루 2회 정제를 복용합니다.
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실험적: NMD670
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21일 동안 매일 2회 정제를 복용합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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NMD670 대 위약에 대한 6분 걷기 테스트 총 거리에서 기준선에서 21일차까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
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21일까지의 기준
|
|
NMD670 대 위약에 대한 10미터 걷기/달리기 테스트를 완료하는 데 걸리는 시간이 기준선에서 21일차로 변경되었습니다.
기간: 21일까지의 기준
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21일까지의 기준
|
|
NMD670 대 위약에 대한 시간 제한을 완료하는 데 걸리는 시간이 기준선에서 21일차로 변경되었습니다.
기간: 21일까지의 기준
|
21일까지의 기준
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 긴급 부작용 발생률
기간: 21일 이상의 투약
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치료 당 요약
|
21일 이상의 투약
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심각한 치료 긴급 이상 반응의 발생률
기간: 21일 이상의 투약
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치료 당 요약
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21일 이상의 투약
|
|
신체 검사에서 임상적으로 유의한 이상 발생률
기간: 21일 이상의 투약
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치료 당 요약
|
21일 이상의 투약
|
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안전성 실험실 매개변수에 대한 임상적으로 유의미한 이상 발생률
기간: 21일 이상의 투약
|
치료 당 요약
|
21일 이상의 투약
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|
임상적으로 유의한 활력 징후 이상 발생률
기간: 21일 이상의 투약
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치료 당 요약
|
21일 이상의 투약
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임상적으로 유의한 ECG 이상 발생률
기간: 21일 이상의 투약
|
치료 당 요약
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21일 이상의 투약
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자살 생각 또는 자살 행동의 발생률
기간: 21일 이상의 투약
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치료 당 요약
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21일 이상의 투약
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NMD670 대 위약에 대한 CMT 기능적 결과 측정 총점 및 개별 항목의 기준선에서 21일차까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
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CMT 기능적 결과 Meausre는 12개 항목 척도입니다.
척도는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다.
|
21일까지의 기준
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|
NMD670 대 위약에 대한 6분 걷기 테스트 피로 지수의 기준선에서 21일차까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
|
21일까지의 기준
|
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NMD670 대 위약에 대한 전반적인 신경병증 제한 척도 총 점수 및 개별 항목의 기준선에서 21일까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
|
전반적인 신경병증 제한 척도는 팔과 다리 척도로 구성됩니다.
척도는 0에서 12까지이며 점수가 높을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다.
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21일까지의 기준
|
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NMD670 대 위약에 대한 CMT 건강 지수 총 점수 및 개별 도메인의 기준선에서 21일까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
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CMT 건강 지수에는 18개의 도메인이 있습니다.
척도는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다.
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21일까지의 기준
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NMD670 대 위약에 대한 SF-36 총점 및 개별 영역의 기준선에서 21일차까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
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SF-36에는 8개의 도메인이 있습니다.
척도는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다.
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21일까지의 기준
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안과 검사에서 임상적으로 유의미한 이상 발생률
기간: 스크리닝(-28일차 ~ -1일차)부터 후속 조치(28일차)까지]
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치료별 요약
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스크리닝(-28일차 ~ -1일차)부터 후속 조치(28일차)까지]
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2024년 9월 25일
기본 완료 (추정된)
2026년 3월 16일
연구 완료 (추정된)
2026년 3월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 6월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 6월 25일
처음 게시됨 (추정된)
2024년 7월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 6월 25일
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NMD670-02-0003
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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