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제1형 및 제2형 샤르코-마리-투스병 성인 환자에서 NMD670의 안전성 및 유효성 (SYNAPSE-CMT)

2025년 11월 11일 업데이트: NMD Pharma A/S

제1형 및 제2형 샤르코마리치아병을 앓고 있는 보행 가능한 성인 환자를 대상으로 21일 동안 NMD670의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 제2a상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

이 2a상 연구는 샤르코-마리-투스병 1형 및 1형을 앓고 있는 보행 가능한 성인 환자를 대상으로 21일 동안 1일 2회(BID) 투여한 위약과 비교하여 NMD670의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 것을 목표로 합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

81

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 덴마크
      • Aarhus, 덴마크
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, 덴마크
        • Rigshospitalet, Department of Neurology
  • 미국
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • University of Kansas Medical Center, Department of Neurology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Mass General Neurology
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65211
        • NextGen Precision Health
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester Neuromuscular Disease Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43221
        • OSU Department of Neurology Division of Neuromuscular Diseases
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78759
        • National Neuromuscular research Institute, PLLC
    • Washington
      • Spokane, Washington, 미국, 99204
        • Providence Medical Research Center
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • University Hospitals Leuven, Department of Neurology
      • Liège, 벨기에, 4000
        • CHR de la Citadelle- Site Citadelle Neurolgie Boulevard du 12eme de Ligne 1
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • 프랑스
      • Marseille, 프랑스, 13005
        • CHU Marseille, Reference centre for neuromuscular diseases and ALS Department of Neuromuscular Diseases
      • Nantes, 프랑스
        • Laboratoire d'Explorations Fonctionnelles, CHU Nantes
      • Nice, 프랑스, 06001
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice
      • Paris, 프랑스, 75651
        • Institut de Myologie Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
      • Paris, 프랑스, 94275
        • Bicetre University Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 남성 또는 여성 참가자는 ICF 서명 당시 18~70세여야 합니다.
  • 유전자 검사를 통해 확인되는 CMT 유형 1 또는 2의 진단.
  • 검사 시 체질량 지수가 18~35kg/m2이고 최소 체중이 40kg인 경우
  • 남성과 여성의 피임법 사용은 임상 연구에 참여하는 사람들의 피임법에 관한 현지 규정을 준수해야 합니다.
  • 참가자는 사전 동의를 할 수 있고 서명한 사전 동의를 제공했습니다.

제외 기준:

  • 연구자의 의견으로, 연구 데이터의 해석(예: 기타 신경근 질환) 및/또는 시험 완료 능력을 방해할 수 있는 기타 중요한 질병이 있는 참가자.
  • 연구자가 임상적으로 유의하다고 간주하는 스크리닝 시 실험실 테스트 결과에 이상이 있는 참가자.
  • 1일 전 30일(또는 약물의 5반감기 중 더 긴 기간) 이내에 다른 IMP로 치료를 받은 참가자.
  • 조사자의 의견에 따라 관련 치료법에 대한 순응도가 좋지 않은 참가자.
  • 연구 기간 동안 임신을 계획하고 있거나 현재 임신 ​​중이거나 모유 수유 중인 여성 참가자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
의약품: 위약
21일 동안 하루 2회 정제를 복용합니다.
실험적: NMD670
의약품: NMD670
21일 동안 매일 2회 정제를 복용합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
NMD670 대 위약에 대한 6분 걷기 테스트 총 거리에서 기준선에서 21일차까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
21일까지의 기준

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 긴급 부작용 발생률
기간: 21일 이상의 투약
치료 당 요약
21일 이상의 투약
심각한 치료 긴급 이상 반응의 발생률
기간: 21일 이상의 투약
치료 당 요약
21일 이상의 투약
신체 검사에서 임상적으로 유의한 이상 발생률
기간: 21일 이상의 투약
치료 당 요약
21일 이상의 투약
안전성 실험실 매개변수에 대한 임상적으로 유의미한 이상 발생률
기간: 21일 이상의 투약
치료 당 요약
21일 이상의 투약
임상적으로 유의한 활력 징후 이상 발생률
기간: 21일 이상의 투약
치료 당 요약
21일 이상의 투약
임상적으로 유의한 ECG 이상 발생률
기간: 21일 이상의 투약
치료 당 요약
21일 이상의 투약
자살 생각 또는 자살 행동의 발생률
기간: 21일 이상의 투약
치료 당 요약
21일 이상의 투약
NMD670 대 위약에 대한 CMT 기능적 결과 측정 총점 및 개별 항목의 기준선에서 21일차까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
CMT 기능적 결과 Meausre는 12개 항목 척도입니다. 척도는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다.
21일까지의 기준
NMD670 대 위약에 대한 6분 걷기 테스트 피로 지수의 기준선에서 21일차까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
21일까지의 기준
NMD670 대 위약에 대한 전반적인 신경병증 제한 척도 총 점수 및 개별 항목의 기준선에서 21일까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
전반적인 신경병증 제한 척도는 팔과 다리 척도로 구성됩니다. 척도는 0에서 12까지이며 점수가 높을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다.
21일까지의 기준
NMD670 대 위약에 대한 CMT 건강 지수 총 점수 및 개별 도메인의 기준선에서 21일까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
CMT 건강 지수에는 18개의 도메인이 있습니다. 척도는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다.
21일까지의 기준
NMD670 대 위약에 대한 SF-36 총점 및 개별 영역의 기준선에서 21일차까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
SF-36에는 8개의 도메인이 있습니다. 척도는 0에서 100까지이며 점수가 낮을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다.
21일까지의 기준
안과 검사에서 임상적으로 유의미한 이상 발생률
기간: 스크리닝(-28일차 ~ -1일차)부터 후속 조치(28일차)까지]
치료별 요약
스크리닝(-28일차 ~ -1일차)부터 후속 조치(28일차)까지]
NMD670 대 위약에 대한 10MW/RT를 완료하는 데 걸리는 시간의 기준선에서 21일차로 변경
기간: 21일까지의 기준
21일까지의 기준
NMD670 대 위약에 대한 지터 및 차단의 기준선에서 21일차까지의 변화
기간: 21일까지의 기준
21일까지의 기준
NMD670 대 위약에 대한 CMT-FOM 총 점수 및 개별 항목에서 기준선으로부터 임상적으로 의미 있는 변화를 보인 참가자의 비율
기간: 21일까지의 기준
21일까지의 기준
NMD670 대 위약의 경우 10MW/RT 기준선에서 임상적으로 의미 있는 변화가 있는 참가자의 비율
기간: 21일까지의 기준
21일까지의 기준
NMD670 대 위약에 대한 ONLS 총점에서 기준선으로부터 임상적으로 의미 있는 변화를 보인 참가자의 비율
기간: 21일까지의 기준
21일까지의 기준
NMD670 대 위약에 대한 CMT-HI 총 점수 및 개별 영역에서 기준선으로부터 임상적으로 의미 있는 변화가 있는 참가자의 비율
기간: 21일까지의 기준
21일까지의 기준
NMD670 대 위약에 대한 SF-36 총점 및 개별 영역에서 기준선으로부터 임상적으로 의미 있는 변화를 보인 참가자의 비율
기간: 21일까지의 기준
21일까지의 기준

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

NMD Pharma A/S

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 9월 30일

기본 완료 (실제)

2025년 10월 28일

연구 완료 (실제)

2025년 11월 4일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 6월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 6월 25일

처음 게시됨 (실제)

2024년 7월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 11월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 11월 11일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NMD670-02-0003

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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