Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost NMD670 u dospělých pacientů s onemocněním Charcot-Marie-Tooth typu 1 a typu 2 (SYNAPSE-CMT)

11. listopadu 2025 aktualizováno: NMD Pharma A/S

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2a k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti NMD670 během 21 dnů u ambulantních dospělých pacientů s Charcot-Marie-Tooth chorobou typu 1 a typu 2

Tato studie fáze 2a si klade za cíl vyhodnotit účinnost, bezpečnost a snášenlivost přípravku NMD670 oproti placebu podávanému dvakrát denně (BID) po dobu 21 dnů u ambulantních dospělých pacientů s onemocněním Charcot-Marie-Tooth typu 1 a typu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

81

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • University Hospitals Leuven, Department of Neurology
      • Liège, Belgie, 4000
        • CHR de la Citadelle- Site Citadelle Neurolgie Boulevard du 12eme de Ligne 1
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dánsko
        • Rigshospitalet, Department of Neurology
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13005
        • CHU Marseille, Reference centre for neuromuscular diseases and ALS Department of Neuromuscular Diseases
      • Nantes, Francie
        • Laboratoire d'Explorations Fonctionnelles, CHU Nantes
      • Nice, Francie, 06001
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice
      • Paris, Francie, 75651
        • Institut de Myologie Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
      • Paris, Francie, 94275
        • Bicetre University Hospital
  • Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center, Department of Neurology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Mass General Neurology
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65211
        • NextGen Precision Health
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Neuromuscular Disease Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • OSU Department of Neurology Division of Neuromuscular Diseases
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78759
        • National Neuromuscular research Institute, PLLC
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Providence Medical Research Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužům nebo ženám musí být v době podpisu ICF 18 až 70 let včetně.
  • Diagnostika CMT typu 1 nebo 2 potvrzená genetickým vyšetřením.
  • Index tělesné hmotnosti mezi 18 a 35 kg/m2 včetně, při screeningu a s minimální hmotností 40 kg
  • Používání antikoncepce muži a ženami musí být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií
  • Účastník je schopen a dal podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci s jiným významným onemocněním, které může narušovat interpretaci dat studie (např. jiná nervosvalová onemocnění) a/nebo schopnost dokončit testy, podle názoru zkoušejícího.
  • Účastníci s abnormálními výsledky laboratorních testů při screeningu, které zkoušející považoval za klinicky významné.
  • Účastníci, kteří podstoupili léčbu jiným IMP během 30 dnů (nebo 5 poločasů medikace, podle toho, co je delší) před 1. dnem.
  • Účastníci s anamnézou špatné compliance s příslušnou terapií podle názoru zkoušejícího.
  • Účastnice, které plánují otěhotnět během studie nebo jsou v současné době těhotné nebo kojí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Tablety se užívají dvakrát denně po dobu 21 dnů
Experimentální: NMD670
Lék: NMD670
Tablety se užívají dvakrát denně po dobu 21 dnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozího stavu do 21. dne v testu celkové vzdálenosti 6 minut chůze pro NMD670 vs. placebo
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Výchozí stav ke dni 21

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt klinicky významných abnormalit při fyzikálních vyšetřeních
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt klinicky významných abnormalit na bezpečnostních laboratorních parametrech
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt klinicky významných abnormalit vitálních funkcí
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt klinicky významných abnormalit EKG
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Výskyt sebevražedných myšlenek nebo sebevražedného chování
Časové okno: Více než 21 dní dávkování
Souhrnně za ošetření
Více než 21 dní dávkování
Změna od výchozího stavu ke dni 21 v celkovém skóre měření funkčního výsledku CMT a jednotlivých položkách pro NMD670 vs. placebo
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
CMT Functional Outcome Meausre je 12-položková stupnice. Stupnice se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre ukazuje na horší symptomatologii
Výchozí stav ke dni 21
Změna indexu únavy při 6minutovém testu chůze pro NMD670 oproti placebu od výchozí hodnoty do 21. dne
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Výchozí stav ke dni 21
Změna celkového skóre celkové stupnice omezení neuropatie a jednotlivých položek pro NMD670 oproti placebu z výchozí hodnoty na den 21
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Celková škála omezení neuropatie se skládá ze škály pro paže a nohy. Stupnice se pohybuje od 0 do 12 a vyšší skóre ukazuje na horší symptomatologii
Výchozí stav ke dni 21
Změna celkového skóre indexu zdraví CMT a jednotlivých domén pro NMD670 oproti placebu od výchozího stavu ke dni 21
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
CMT Health Index má 18 domén. Stupnice se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre ukazuje na horší symptomatologii
Výchozí stav ke dni 21
Změna celkového skóre SF-36 a jednotlivých domén pro NMD670 oproti placebu od výchozí hodnoty do 21. dne
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
SF-36 má 8 domén. Stupnice se pohybuje od 0 do 100 a nižší skóre ukazuje na horší symptomatologii
Výchozí stav ke dni 21
Výskyt klinicky významných abnormalit při oftalmologických vyšetřeních
Časové okno: Od screeningu (den -28 do dne -1) do sledování (den 28)]
Souhrnně za ošetření
Od screeningu (den -28 do dne -1) do sledování (den 28)]
Změna z výchozí hodnoty na den 21 v době dokončení 10MW/RT pro NMD670 vs.
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Výchozí stav ke dni 21
Změna od výchozí hodnoty do 21. dne v jitteru a blokování pro NMD670 oproti placebu
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Výchozí stav ke dni 21
Podíl účastníků s klinicky významnou změnou od výchozí hodnoty v celkovém skóre CMT-FOM a jednotlivých položkách pro NMD670 oproti placebu
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Výchozí stav ke dni 21
Podíl účastníků s klinicky významnou změnou od výchozí hodnoty v 10MW/RT pro NMD670 oproti placebu
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Výchozí stav ke dni 21
Podíl účastníků s klinicky významnou změnou od výchozí hodnoty v celkovém skóre ONLS pro NMD670 oproti placebu
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Výchozí stav ke dni 21
Podíl účastníků s klinicky významnou změnou od výchozí hodnoty v celkovém skóre CMT-HI a jednotlivých doménách pro NMD670 oproti placebu
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Výchozí stav ke dni 21
Podíl účastníků s klinicky významnou změnou od výchozí hodnoty v celkovém skóre SF-36 a jednotlivých doménách pro NMD670 oproti placebu
Časové okno: Výchozí stav ke dni 21
Výchozí stav ke dni 21

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NMD Pharma A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. září 2024

Primární dokončení (Aktuální)

28. října 2025

Dokončení studie (Aktuální)

4. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

1. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NMD670-02-0003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Charcot-Marie-Tooth nemoc

Klinické studie na NMD670

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit