Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af NMD670 hos voksne patienter med type 1 og type 2 Charcot-Marie-Tooth sygdom (SYNAPSE-CMT)

11. november 2025 opdateret af: NMD Pharma A/S

En fase 2a, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​NMD670 over 21 dage hos ambulante voksne patienter med type 1 og type 2 Charcot-Marie-Tooth sygdom

Dette fase 2a-studie har til formål at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​NMD670 vs placebo administreret to gange dagligt (BID) i 21 dage hos ambulante voksne patienter med Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1 og type.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

81

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospitals Leuven, Department of Neurology
      • Liège, Belgien, 4000
        • CHR de la Citadelle- Site Citadelle Neurolgie Boulevard du 12eme de Ligne 1
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danmark
        • Rigshospitalet, Department of Neurology
  • Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center, Department of Neurology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Mass General Neurology
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65211
        • NextGen Precision Health
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Neuromuscular Disease Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • OSU Department of Neurology Division of Neuromuscular Diseases
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • National Neuromuscular research Institute, PLLC
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Medical Research Center
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • CHU Marseille, Reference centre for neuromuscular diseases and ALS Department of Neuromuscular Diseases
      • Nantes, Frankrig
        • Laboratoire d'Explorations Fonctionnelles, CHU Nantes
      • Nice, Frankrig, 06001
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Institut de Myologie Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
      • Paris, Frankrig, 94275
        • Bicetre University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere skal være 18 til 70 år inklusive på tidspunktet for underskrivelsen af ​​ICF.
  • Diagnose af CMT type 1 eller 2 bekræftet ved genetisk testning.
  • Kropsmasseindeks mellem 18 og 35 kg/m2, inklusive, ved screening og med en minimumsvægt på 40 kg
  • Præventionsbrug af mænd og kvinder skal være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser
  • Deltageren er i stand til og har givet underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere med anden signifikant sygdom, som kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesdata (f.eks. andre neuromuskulære sygdomme) og/eller evnen til at gennemføre testene, efter investigatorens mening.
  • Deltagere med abnormiteter i laboratorietestresultater ved screening, som undersøgeren betragter som klinisk signifikante.
  • Deltagere, der har modtaget behandling med en anden IMP inden for 30 dage (eller 5 halveringstider af medicinen, alt efter hvad der er længst) før dag 1.
  • Deltagere med tidligere dårlig compliance med relevant terapi efter investigatorens mening.
  • Kvindelige deltagere, der planlægger at blive gravide under undersøgelsen eller i øjeblikket er gravide eller ammer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Tabletter taget to gange dagligt i 21 dage
Eksperimentel: NMD670
Medicin: NMD670
Tabletter taget to gange dagligt i 21 dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline til dag 21 i 6-minutters gangtest total distance for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Baseline til dag 21

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af alvorlige behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af klinisk signifikante abnormiteter ved fysiske undersøgelser
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af klinisk signifikante abnormiteter på sikkerhedslaboratorieparametre
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af klinisk signifikante abnormiteter af vitale tegn
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af klinisk signifikante EKG-abnormiteter
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Forekomst af selvmordstanker eller selvmordsadfærd
Tidsramme: Over 21 dages dosering
Opsummeret pr. behandling
Over 21 dages dosering
Ændring fra baseline til dag 21 i CMT Functional Outcome Measure Total Score og individuelle elementer for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
CMT Functional Outcome Meausre er en 12-element skala. Skalaen går fra 0-100, og en højere score indikerer værre symptomatologi
Baseline til dag 21
Skift fra baseline til dag 21 i 6-minutters gangtest træthedsindeks for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Baseline til dag 21
Ændring fra baseline til dag 21 i samlet Neuropati Limitation Scale total score og individuelle elementer for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Den overordnede neuropati-begrænsningsskala består af en arm- og en benskala. Skalaen går fra 0-12 og en højere score indikerer værre symptomatologi
Baseline til dag 21
Ændring fra baseline til dag 21 i CMT Health Index totalscore og individuelle domæner for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
CMT Health Index har 18 domæner. Skalaen går fra 0-100, og en højere score indikerer værre symptomatologi
Baseline til dag 21
Ændring fra baseline til dag 21 i SF-36 total score og individuelle domæner for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
SF-36 har 8 domæner. Skalaen går fra 0-100, og en lavere score indikerer værre symptomatologi
Baseline til dag 21
Forekomst af klinisk signifikante abnormiteter ved oftalmologiske undersøgelser
Tidsramme: Fra screening (dag -28 til dag -1) til opfølgning (dag 28)]
Opsummeret pr. behandling
Fra screening (dag -28 til dag -1) til opfølgning (dag 28)]
Skift fra baseline til dag 21 i tiden til at fuldføre 10MW/RT for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Baseline til dag 21
Skift fra baseline til dag 21 i jitter og blokering for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Baseline til dag 21
Andel af deltagere med klinisk meningsfuld ændring fra baseline i CMT-FOM total score og individuelle elementer for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Baseline til dag 21
Andel af deltagere med klinisk meningsfuld ændring fra baseline i 10MW/RT for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Baseline til dag 21
Andel af deltagere med klinisk meningsfuld ændring fra baseline i ONLS total score for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Baseline til dag 21
Andel af deltagere med klinisk meningsfuld ændring fra baseline i CMT-HI total score og individuelle domæner for NMD670 vs placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Baseline til dag 21
Andel af deltagere med klinisk meningsfuld ændring fra baseline i SF-36 total score og individuelle domæner for NMD670 vs. placebo
Tidsramme: Baseline til dag 21
Baseline til dag 21

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NMD Pharma A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. oktober 2025

Studieafslutning (Faktiske)

4. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. juni 2024

Først opslået (Faktiske)

1. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NMD670-02-0003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Charcot-Marie-Tooth sygdom

Kliniske forsøg med NMD670

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner