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Sicherheit und Wirksamkeit von NMD670 bei erwachsenen Patienten mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1 und Typ 2 (SYNAPSE-CMT)

11. November 2025 aktualisiert von: NMD Pharma A/S

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2a-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von NMD670 über 21 Tage bei ambulanten erwachsenen Patienten mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1 und Typ 2

Diese Phase-2a-Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von NMD670 im Vergleich zu Placebo zu bewerten, das 21 Tage lang zweimal täglich (BID) verabreicht wird, bei ambulanten erwachsenen Patienten mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1 und Typ.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

81

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospitals Leuven, Department of Neurology
      • Liège, Belgien, 4000
        • CHR de la Citadelle- Site Citadelle Neurolgie Boulevard du 12eme de Ligne 1
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dänemark
        • Rigshospitalet, Department of Neurology
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • CHU Marseille, Reference centre for neuromuscular diseases and ALS Department of Neuromuscular Diseases
      • Nantes, Frankreich
        • Laboratoire d'Explorations Fonctionnelles, CHU Nantes
      • Nice, Frankreich, 06001
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice
      • Paris, Frankreich, 75651
        • Institut de Myologie Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
      • Paris, Frankreich, 94275
        • Bicetre University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center, Department of Neurology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Mass General Neurology
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65211
        • NextGen Precision Health
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Neuromuscular Disease Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • OSU Department of Neurology Division of Neuromuscular Diseases
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78759
        • National Neuromuscular research Institute, PLLC
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Providence Medical Research Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF 18 bis einschließlich 70 Jahre alt sein.
  • Diagnose von CMT Typ 1 oder 2 durch Gentest bestätigt.
  • Body-Mass-Index zwischen 18 und 35 kg/m2 (einschließlich) beim Screening und mit einem Mindestgewicht von 40 kg
  • Die Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer und Frauen muss im Einklang mit den örtlichen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen stehen, die an klinischen Studien teilnehmen
  • Der Teilnehmer ist dazu in der Lage und hat eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgegeben

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit anderen schwerwiegenden Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes die Interpretation der Studiendaten beeinträchtigen können (z. B. andere neuromuskuläre Erkrankungen) und/oder die Fähigkeit, die Tests abzuschließen.
  • Teilnehmer mit Anomalien der Labortestergebnisse beim Screening, die vom Prüfer als klinisch bedeutsam erachtet werden.
  • Teilnehmer, die innerhalb von 30 Tagen (oder 5 Halbwertszeiten des Medikaments, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor Tag 1 eine Behandlung mit einem anderen IMP erhalten haben.
  • Teilnehmer, bei denen in der Vergangenheit nach Ansicht des Prüfarztes eine schlechte Compliance mit der relevanten Therapie festgestellt wurde.
  • Weibliche Teilnehmer, die während der Studie eine Schwangerschaft planen oder derzeit schwanger sind oder stillen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Tabletten werden 21 Tage lang zweimal täglich eingenommen
Experimental: NMD670
Arzneimittel: NMD670
Tabletten werden 21 Tage lang zweimal täglich eingenommen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der Gesamtstrecke des 6-Minuten-Gehtests für NMD670 im Vergleich zu Placebo vom Ausgangswert bis zum 21. Tag
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Ausgangswert bis Tag 21

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Über 21 Tage Einnahme
Pro Behandlung zusammengefasst
Über 21 Tage Einnahme
Auftreten schwerwiegender behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Über 21 Tage Einnahme
Pro Behandlung zusammengefasst
Über 21 Tage Einnahme
Auftreten klinisch signifikanter Anomalien bei körperlichen Untersuchungen
Zeitfenster: Über 21 Tage Einnahme
Pro Behandlung zusammengefasst
Über 21 Tage Einnahme
Auftreten klinisch signifikanter Anomalien bei Sicherheitslaborparametern
Zeitfenster: Über 21 Tage Einnahme
Pro Behandlung zusammengefasst
Über 21 Tage Einnahme
Auftreten von klinisch signifikanten Anomalien der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Über 21 Tage Einnahme
Pro Behandlung zusammengefasst
Über 21 Tage Einnahme
Auftreten klinisch signifikanter EKG-Anomalien
Zeitfenster: Über 21 Tage Einnahme
Pro Behandlung zusammengefasst
Über 21 Tage Einnahme
Häufigkeit von Suizidgedanken oder suizidalem Verhalten
Zeitfenster: Über 21 Tage Dosierung
Pro Behandlung zusammengefasst
Über 21 Tage Dosierung
Veränderung vom Ausgangswert bis zum 21. Tag im CMT Functional Outcome Measure-Gesamtscore und in den einzelnen Items für NMD670 vs. Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
CMT Functional Outcome Meausre ist eine 12-Punkte-Skala. Die Skala reicht von 0 bis 100 und ein höherer Wert weist auf eine schlechtere Symptomatik hin
Ausgangswert bis Tag 21
Veränderung vom Ausgangswert bis zum 21. Tag im 6-Minuten-Gehtest-Ermüdungsindex für NMD670 im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Ausgangswert bis Tag 21
Veränderung vom Ausgangswert bis zum 21. Tag im Gesamtscore der Neuropathie-Einschränkungsskala und in einzelnen Elementen für NMD670 im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Die Skala zur Gesamteinschränkung der Neuropathie besteht aus einer Arm- und einer Beinskala. Die Skala reicht von 0 bis 12 und ein höherer Wert weist auf eine schlechtere Symptomatik hin
Ausgangswert bis Tag 21
Änderung des CMT Health Index-Gesamtscores und einzelner Domänen für NMD670 im Vergleich zu Placebo vom Ausgangswert bis zum 21. Tag
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Der CMT Health Index umfasst 18 Domänen. Die Skala reicht von 0 bis 100 und ein höherer Wert weist auf eine schlechtere Symptomatik hin
Ausgangswert bis Tag 21
Änderung des SF-36-Gesamtscores und einzelner Domänen für NMD670 im Vergleich zu Placebo vom Ausgangswert bis zum 21. Tag
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Der SF-36 verfügt über 8 Domänen. Die Skala reicht von 0 bis 100 und ein niedrigerer Wert weist auf eine schlechtere Symptomatik hin
Ausgangswert bis Tag 21
Inzidenz klinisch signifikanter Anomalien bei ophthalmologischen Untersuchungen
Zeitfenster: Vom Screening (Tag -28 bis Tag -1) bis zur Nachuntersuchung (Tag 28)]
Pro Behandlung zusammengefasst
Vom Screening (Tag -28 bis Tag -1) bis zur Nachuntersuchung (Tag 28)]
Ändern Sie die Zeit vom Ausgangswert auf Tag 21, um die 10 MW/RT für NMD670 vs. Placebo abzuschließen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Ausgangswert bis Tag 21
Veränderung von Jitter und Blockierung für NMD670 im Vergleich zu Placebo vom Ausgangswert bis zum 21. Tag
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Ausgangswert bis Tag 21
Anteil der Teilnehmer mit klinisch bedeutsamer Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im CMT-FOM-Gesamtscore und einzelnen Items für NMD670 vs. Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Ausgangswert bis Tag 21
Anteil der Teilnehmer mit klinisch bedeutsamer Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei 10 MW/RT für NMD670 vs. Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Ausgangswert bis Tag 21
Anteil der Teilnehmer mit klinisch bedeutsamer Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im ONLS-Gesamtscore für NMD670 im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Ausgangswert bis Tag 21
Anteil der Teilnehmer mit klinisch bedeutsamer Veränderung des CMT-HI-Gesamtscores und einzelner Domänen gegenüber dem Ausgangswert für NMD670 im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Ausgangswert bis Tag 21
Anteil der Teilnehmer mit klinisch bedeutsamer Veränderung des SF-36-Gesamtscores und einzelner Domänen gegenüber dem Ausgangswert für NMD670 im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 21
Ausgangswert bis Tag 21

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NMD Pharma A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. September 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Oktober 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. November 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NMD670-02-0003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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