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Sicurezza ed efficacia di NMD670 in pazienti adulti con malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 e di tipo 2 (SYNAPSE-CMT)

11 novembre 2025 aggiornato da: NMD Pharma A/S

Uno studio di fase 2a, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di NMD670 per 21 giorni in pazienti adulti ambulatoriali con malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 e di tipo 2

Questo studio di Fase 2a mira a valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di NMD670 rispetto al placebo somministrato due volte al giorno (BID) per 21 giorni in pazienti adulti ambulatoriali affetti da malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1 e tipo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

81

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • University Hospitals Leuven, Department of Neurology
      • Liège, Belgio, 4000
        • CHR de la Citadelle- Site Citadelle Neurolgie Boulevard du 12eme de Ligne 1
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danimarca
        • Rigshospitalet, Department of Neurology
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13005
        • CHU Marseille, Reference centre for neuromuscular diseases and ALS Department of Neuromuscular Diseases
      • Nantes, Francia
        • Laboratoire d'Explorations Fonctionnelles, CHU Nantes
      • Nice, Francia, 06001
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice
      • Paris, Francia, 75651
        • Institut de Myologie Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
      • Paris, Francia, 94275
        • Bicetre University Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center, Department of Neurology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Mass General Neurology
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65211
        • NextGen Precision Health
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Neuromuscular Disease Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • OSU Department of Neurology Division of Neuromuscular Diseases
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
        • National Neuromuscular research Institute, PLLC
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Providence Medical Research Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti maschi o femmine devono avere un'età compresa tra 18 e 70 anni compresi al momento della firma dell'ICF.
  • Diagnosi di CMT di tipo 1 o 2 confermata da test genetici.
  • Indice di massa corporea compreso tra 18 e 35 kg/m2 compreso, allo screening e con un peso minimo di 40 kg
  • L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi contraccettivi per coloro che partecipano agli studi clinici
  • Il partecipante è in grado di fornire e ha dato il consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti con altre malattie significative che potrebbero interferire con l'interpretazione dei dati dello studio (ad esempio, altre malattie neuromuscolari) e/o con la capacità di completare i test, a giudizio dello sperimentatore.
  • Partecipanti con anomalie dei risultati dei test di laboratorio allo screening considerati clinicamente significativi dallo sperimentatore.
  • Partecipanti che hanno ricevuto un trattamento con un altro IMP entro 30 giorni (o 5 emivite del farmaco, a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima del giorno 1.
  • Partecipanti con storia di scarsa compliance alla terapia rilevante secondo il parere dello sperimentatore.
  • Partecipanti di sesso femminile che pianificano una gravidanza durante lo studio o che sono attualmente incinte o che allattano.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Compresse assunte due volte al giorno per 21 giorni
Sperimentale: NMD670
Droga: NMD670
Compresse assunte due volte al giorno per 21 giorni

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dal basale al giorno 21 nella distanza totale del test del cammino in 6 minuti per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
Riferimento al giorno 21

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di gravi eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di anomalie clinicamente significative agli esami fisici
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di anomalie clinicamente significative sui parametri di laboratorio di sicurezza
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di anomalie dei segni vitali clinicamente significative
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di anomalie ECG clinicamente significative
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Incidenza di ideazione suicidaria o comportamento suicidario
Lasso di tempo: Oltre 21 giorni di somministrazione
Riassunto per trattamento
Oltre 21 giorni di somministrazione
Variazione dal basale al giorno 21 nel punteggio totale della misurazione dell'esito funzionale CMT e nei singoli item per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
Il test dei risultati funzionali CMT è una scala composta da 12 item. La scala va da 0 a 100 e un punteggio più alto indica una sintomatologia peggiore
Riferimento al giorno 21
Variazione dal basale al giorno 21 nell'indice di fatica del test del cammino di 6 minuti per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
Riferimento al giorno 21
Variazione dal basale al giorno 21 del punteggio totale della scala di limitazione della neuropatia complessiva e dei singoli elementi per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
La scala di limitazione generale della neuropatia è composta da una scala per le braccia e una per le gambe. La scala va da 0 a 12 e un punteggio più alto indica una sintomatologia peggiore
Riferimento al giorno 21
Variazione dal basale al giorno 21 nel punteggio totale del CMT Health Index e nei domini individuali per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
Il CMT Health Index comprende 18 domini. La scala va da 0 a 100 e un punteggio più alto indica una sintomatologia peggiore
Riferimento al giorno 21
Variazione dal basale al giorno 21 nel punteggio totale SF-36 e nei domini individuali per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
L'SF-36 ha 8 domini. La scala va da 0 a 100 e un punteggio più basso indica una sintomatologia peggiore
Riferimento al giorno 21
Incidenza di anomalie clinicamente significative negli esami oftalmologici
Lasso di tempo: Dallo screening (giorno -28 al giorno -1) fino al follow-up (giorno 28)]
Riepilogo per trattamento
Dallo screening (giorno -28 al giorno -1) fino al follow-up (giorno 28)]
Variazione dal basale al giorno 21 nel tempo necessario per completare i 10 MW/RT per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
Riferimento al giorno 21
Variazione dal basale al giorno 21 del jitter e del blocco per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
Riferimento al giorno 21
Proporzione di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nel punteggio totale CMT-FOM e nei singoli elementi per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
Riferimento al giorno 21
Proporzione di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale in 10 MW/RT per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
Riferimento al giorno 21
Proporzione di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nel punteggio totale ONLS per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
Riferimento al giorno 21
Proporzione di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nel punteggio totale CMT-HI e nei domini individuali per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
Riferimento al giorno 21
Proporzione di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nel punteggio totale SF-36 e nei domini individuali per NMD670 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 21
Riferimento al giorno 21

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NMD Pharma A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 settembre 2024

Completamento primario (Effettivo)

28 ottobre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

4 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

1 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NMD670-02-0003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Charcot-Marie-Tooth

Prove cliniche su NMD670

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