Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność NMD670 u dorosłych pacjentów z chorobą Charcota-Mariego-Tootha typu 1 i typu 2 (SYNAPSE-CMT)

11 listopada 2025 zaktualizowane przez: NMD Pharma A/S

Randomizowane badanie fazy 2a, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji NMD670 w ciągu 21 dni u ambulatoryjnych dorosłych pacjentów z chorobą Charcota-Marie-Tootha typu 1 i typu 2

Celem tego badania fazy 2a jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji NMD670 w porównaniu z placebo podawanym dwa razy dziennie (BID) przez 21 dni ambulatoryjnym dorosłym pacjentom z chorobą Charcota-Marie-Tootha typu 1 i typu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

81

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospitals Leuven, Department of Neurology
      • Liège, Belgia, 4000
        • CHR de la Citadelle- Site Citadelle Neurolgie Boulevard du 12eme de Ligne 1
  • Dania
      • Aarhus, Dania
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dania
        • Rigshospitalet, Department of Neurology
  • Francja
      • Marseille, Francja, 13005
        • CHU Marseille, Reference centre for neuromuscular diseases and ALS Department of Neuromuscular Diseases
      • Nantes, Francja
        • Laboratoire d'Explorations Fonctionnelles, CHU Nantes
      • Nice, Francja, 06001
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice
      • Paris, Francja, 75651
        • Institut de Myologie Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
      • Paris, Francja, 94275
        • Bicetre University Hospital
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
  • Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center, Department of Neurology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Mass General Neurology
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65211
        • NextGen Precision Health
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Neuromuscular Disease Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • OSU Department of Neurology Division of Neuromuscular Diseases
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
        • National Neuromuscular research Institute, PLLC
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Medical Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W chwili podpisania ICF uczestnicy muszą mieć od 18 do 70 lat włącznie.
  • Rozpoznanie CMT typu 1 lub 2 potwierdzone badaniami genetycznymi.
  • Wskaźnik masy ciała od 18 do 35 kg/m2 włącznie, w momencie selekcji i przy minimalnej masie ciała 40 kg
  • Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety musi być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych
  • Uczestnik jest w stanie i wyraził podpisaną świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy cierpiący na inną istotną chorobę, która w opinii Badacza może zakłócać interpretację danych z badania (np. inne choroby nerwowo-mięśniowe) i/lub zdolność do ukończenia testów.
  • Uczestnicy, u których podczas badania przesiewowego wystąpiły nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, uznane przez badacza za istotne klinicznie.
  • Uczestnicy, którzy otrzymali leczenie innym IMP w ciągu 30 dni (lub 5 okresów półtrwania leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed dniem 1.
  • Uczestnicy, którzy w opinii Badacza nie stosowali się odpowiednio do odpowiedniej terapii.
  • Uczestniczki, które planują zajść w ciążę w trakcie badania, są obecnie w ciąży lub karmią piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Tabletki przyjmowane dwa razy dziennie przez 21 dni
Eksperymentalny: NMD670
Lek: NMD670
Tabletki przyjmowane dwa razy dziennie przez 21 dni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do dnia 21 w 6-minutowym teście marszu dla całkowitego dystansu dla NMD670 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 21
Wartość bazowa do dnia 21

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Ponad 21 dni dawkowania
Podsumowanie na leczenie
Ponad 21 dni dawkowania
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Ponad 21 dni dawkowania
Podsumowanie na leczenie
Ponad 21 dni dawkowania
Występowanie klinicznie istotnych nieprawidłowości w badaniach fizykalnych
Ramy czasowe: Ponad 21 dni dawkowania
Podsumowanie na leczenie
Ponad 21 dni dawkowania
Występowanie klinicznie istotnych nieprawidłowości w parametrach laboratoryjnych bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Ponad 21 dni dawkowania
Podsumowanie na leczenie
Ponad 21 dni dawkowania
Występowanie klinicznie istotnych nieprawidłowości parametrów życiowych
Ramy czasowe: Ponad 21 dni dawkowania
Podsumowanie na leczenie
Ponad 21 dni dawkowania
Występowanie klinicznie istotnych nieprawidłowości w zapisie EKG
Ramy czasowe: Ponad 21 dni dawkowania
Podsumowanie na leczenie
Ponad 21 dni dawkowania
Występowanie myśli samobójczych lub zachowań samobójczych
Ramy czasowe: Ponad 21 dni dawkowania
Podsumowanie na leczenie
Ponad 21 dni dawkowania
Zmiana od wartości początkowej do 21. dnia w pomiarze wyniku funkcjonalnego CMT Wynik całkowity i elementy indywidualne dla NMD670 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 21
Pomiar wyników funkcjonalnych CMT to skala składająca się z 12 pozycji. Skala mieści się w przedziale 0-100, a wyższy wynik wskazuje na gorszą symptomatologię
Wartość bazowa do dnia 21
Zmiana od wartości początkowej do dnia 21 w 6-minutowym teście marszowym dla wskaźnika zmęczenia dla NMD670 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 21
Wartość bazowa do dnia 21
Zmiana od wartości początkowej do 21. dnia w całkowitym wyniku w ogólnej skali ograniczenia neuropatii i poszczególnych pozycjach dla NMD670 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 21
Skala Ogólnego Ograniczenia Neuropatii składa się ze skali ramienia i nogi. Skala mieści się w przedziale 0-12, a wyższy wynik wskazuje na gorszą symptomatologię
Wartość bazowa do dnia 21
Zmiana od wartości początkowej do 21. dnia całkowitego wyniku CMT Health Index i poszczególnych domen dla NMD670 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 21
Indeks zdrowia CMT składa się z 18 domen. Skala mieści się w przedziale 0-100, a wyższy wynik wskazuje na gorszą symptomatologię
Wartość bazowa do dnia 21
Zmiana od wartości początkowej do dnia 21 w całkowitym wyniku SF-36 i poszczególnych domenach dla NMD670 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 21
SF-36 ma 8 domen. Skala mieści się w przedziale 0-100, a niższy wynik wskazuje na gorszą symptomatologię
Wartość bazowa do dnia 21
Występowanie istotnych klinicznie nieprawidłowości w badaniach okulistycznych
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego (dzień -28 do dnia -1) do wizyty kontrolnej (dzień 28)]
Podsumowanie dla każdego zabiegu
Od badania przesiewowego (dzień -28 do dnia -1) do wizyty kontrolnej (dzień 28)]
Zmiana od wartości początkowej do dnia 21 w zakresie czasu do zakończenia 10MW/RT dla NMD670 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 21
Wartość bazowa do dnia 21
Zmiana od wartości początkowej do dnia 21 w zakresie drgań i blokowania dla NMD670 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 21
Wartość bazowa do dnia 21
Odsetek uczestników, u których wystąpiła klinicznie znacząca zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku CMT-FOM i poszczególnych pozycjach dla NMD670 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 21
Wartość bazowa do dnia 21
Odsetek uczestników, u których wystąpiła klinicznie znacząca zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie 10 MW/RT dla NMD670 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 21
Wartość bazowa do dnia 21
Odsetek uczestników, u których wystąpiła klinicznie znacząca zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w całkowitym wyniku ONLS dla NMD670 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 21
Wartość bazowa do dnia 21
Odsetek uczestników, u których wystąpiła klinicznie znacząca zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku CMT-HI i poszczególnych domenach dla NMD670 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 21
Wartość bazowa do dnia 21
Odsetek uczestników, u których wystąpiła klinicznie znacząca zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku SF-36 i poszczególnych domenach dla NMD670 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 21
Wartość bazowa do dnia 21

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NMD Pharma A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 października 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NMD670-02-0003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Charcota-Mariego-Tootha

Badania kliniczne na NMD670

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Spain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj