Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie medyczne niedokrwistości Diamonda Blackfana

3 marca 2008 zaktualizowane przez: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Leczenie niedokrwistości Blackfana Diamonda globuliną antytymocytarną i cyklosporyną A

Anemia Diamonda Blackfana (DBA) to stan, w którym szpik kostny jest słabo rozwinięty. DBA jest uważana za chorobę wrodzoną, co oznacza, że ​​pacjenci rodzą się z nią. W DBA brakuje komórek, z których powstają czerwone krwinki. Pozostałe elementy wytwarzane w szpiku kostnym, takie jak krwinki białe i płytki krwi, są prawidłowe.

Standardowe metody leczenia stosowane w przypadku tego zaburzenia, takie jak sterydy i przeszczepy szpiku kostnego, wiążą się z niepowodzeniem, nawrotami, skutkami ubocznymi, zwiększoną chorobowością, a nawet śmiercią. Dwa leki, globulina antytymocytowa (ATG) i cyklosporyna, były stosowane w leczeniu DBA, ale dawały tylko sporadyczne odpowiedzi. Żadne badanie nigdy nie łączyło tych dwóch leków w leczeniu DBA.

To badanie ma na celu zbadanie łącznego zastosowania ATG i cyklosporyny jako racjonalnego podejścia do leczenia DBA.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Anemia Diamonda Blackfana (DBA) jest konstytucyjną aplazją czysto czerwonokrwinkową o nieznanej etiologii. Istnieją dowody laboratoryjne na mechanizm odpornościowy i większość pacjentów reaguje na kortykosteroidy. Jednak odsetek nawrotów i niepowodzeń jest wysoki, a kortykosteroidy są związane z wieloma krótko- i długoterminowymi skutkami ubocznymi. Pacjenci, którzy nie reagują lub nie tolerują kortykosteroidów, wymagają przez całe życie transfuzji krwinek czerwonych i terapii chelatującej żelazo. Allogeniczny przeszczep szpiku kostnego jest opcją dla osób, które mają spokrewnionego dawcę zgodnego histologicznie, ale ta procedura wiąże się z wysoką śmiertelnością i chorobowością. Próbowano innych terapii bez ogólnego powodzenia. Zgłaszano sporadyczne reakcje na ATG lub cyklosporynę, ale w żadnym badaniu nie stosowano jednocześnie ATG i cyklosporyny. W innych chorobach krwi/szpiku kostnego o etiologii immunologicznej leki te wykazują działanie synergistyczne. Proponujemy badanie fazy II w celu zbadania łącznego zastosowania ATG i cyklosporyny jako racjonalnego podejścia do leczenia niedokrwistości Diamonda Blackfana.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

25

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Rozpoznanie DBA charakteryzuje się hiporegeneracyjną niedokrwistością objawiającą się we wczesnym dzieciństwie z retikulocytopenią i niskimi lub nieobecnymi prekursorami erytroidów w szpiku kostnym.

Uzależnienie od transfuzji z powodu niewydolności sterydów lub nietolerancji skutków ubocznych sterydów.

Niekwalifikujący się do przeszczepu allogenicznego lub odrzucający przeszczep.

Wiek od 3 do 75 lat.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Stężenie kreatyniny w surowicy ponad 2 razy większe od normy lub klirens kreatyniny mniejszy niż 50% normy.

SGPT lub SGOT większy niż 5 razy normalny.

Historia padaczki (wszelkie napady poza drgawkami gorączkowymi w dzieciństwie).

Obecna ciąża lub niechęć do przyjmowania doustnych środków antykoncepcyjnych w przypadku miesiączki.

Pozytywny test diepoksybutanowy (DEB) na anemię Fanconiego.

pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV.

Niemożność lub niechęć do podpisania świadomej zgody przez pacjenta lub w przypadku osoby niepełnoletniej przez rodzica lub opiekuna odpowiedzialnego za pacjenta.

Niewydolność narządów podstawowych i/lub stan sprawności w skali Karnofsky'ego poniżej 1.

Leczenie androgenami, prednizonem w dawce większej niż 10 mg/dobę, czynnikami wzrostu lub innymi terapiami immunosupresyjnymi w ciągu jednego miesiąca od wpisania protokołu.

Trwające leczenie lekami blokującymi receptory beta-adrenergiczne.

Wcześniejsze leczenie ATG i równoczesna CSA. Wcześniejsze leczenie jednym z tych leków jest dopuszczalne, jeśli minęło więcej niż rok przed włączeniem do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 1998

Ukończenie studiów

1 lipca 2005

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 listopada 1999

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 listopada 1999

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 listopada 1999

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

4 marca 2008

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2008

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2005

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 980144
  • 98-H-0144

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj